新锐拟IPO募资1亿美元，同种异体CAR-T疗法进临床

创鉴汇 / 报道

近日，基因疗法公司Precision BioSciences递交纳斯达克上市申请，计划IPO募集1亿美元。该公司表示，IPO资金将用于针对急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）CAR-T疗法的临床研究。

提到基因编辑，人们最先想到的可能是CRISPR/Cas9技术。Precision BioSciences公司的技术平台另辟蹊径，基于在多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶（homing endonuclease）开发基因组编辑技术。这种核酸内切酶能够准确地识别长达12－40个碱基对组成的DNA序列，让它们在一个复杂的基因组中也会精确地在一个位点造成DNA断裂，而不会产生随机的脱靶效应。归巢核酸内切酶的这一特性使它们成为开发基因组编辑技术的理想原材料。

Precision BioSciences公司的ARCUS技术是基于一种该公司独创的完全通过人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶与归巢核酸内切酶有非常类似的特性，它不但具备非常高的特异性，而且可以被定制识别任何靶点基因内的DNA序列。ARC核酸酶的另一个优势是，它由310个氨基酸组成，是一个很小的多肽链，因此很容易被多种载体运送到细胞内。而且ARC核酸酶不需要其它部件辅助，本身就能够完成序列识别和DNA切割的过程。

Precision BioSciences公司致力于推动ARCUS基因组编辑平台在癌症免疫疗法和遗传疾病领域的应用。在癌症免疫疗法领域，该公司的目标是通过基因组编辑技术，在CAR-T或TCR细胞疗法中切除导致患者免疫系统攻击供体T细胞和导致供体T细胞攻击患者健康组织的基因，让癌症患者可以使用健康供体生成的T细胞疗法，不再局限于依靠患者本身的T细胞。

▲Precision BioSciences公司的基因疗法平台（图片来源：Precision BioSciences官方网站）

Precision BioSciences公司于2018年6月完成1.1亿美元的B轮融资。2018年9月，与吉利德科学（Gilead Sciences）达成战略合作，共同研发在体内清除乙肝病毒（HBV）的创新疗法。同月，与宾夕法尼亚大学Perelman医学院合作研究和开发新型基因编辑疗法。

2018年11月，FDA接受Precision BioSciences公司CAR-T疗法PBCAR0191的IND申请。该疗法是针对B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同种异体抗CD19 CAR-T疗法，也是Precision公司第一个临床阶段的候选产品。该公司表示，PBCAR0191是第一个基因编辑的同种异体CAR-T候选产品，用于NHL适应症，并已进入人体试验。IND申请包括了对脱靶编辑数据的深入分析和支持消除移植物抗宿主反应的证据。

Precision公司的ARCUS基因编辑技术代表着一种修改基因组的新方式，希望Precision的新技术研发顺利，早日为患者带来节省治疗时间、降低治疗成本的新治疗选择。

摩根大通（JPMorgan Chase & Co.）、高盛集团（Goldman Sachs Group）、美国富瑞金融集团（Jefferies Group）以及巴克莱（Barclays PLC）已签约担任此次IPO的承销商。

参考资料：

[1] Precision BioSciences Files for $100 Million IPO to Fund Off-the-Shelf CAR-T Trials Retrieved on Mar 04, 2019 from https://www.biospace.com/article/precision-biosciences-files-for-100-million-ipo/

[2] Precision BioSciences 官网

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