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基因疗法新进展:艾滋病毒反弹延迟,病毒库显著减少
Original
红枫湾Redmaplebay
红枫湾关艾
2024-09-25
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EBT-101-001是首个通过静脉注射的基因疗法,旨在通过腺相关病毒9 CRISPR Cas9多重通路攻击潜伏的HIV前病毒基因组。来自美国的雷切尔·普雷斯蒂(Rachel Presti)博士在今年国际艾滋病大会上公布了其1/2阶段试验的结果。
该试验招募了6名艾滋感染者,分为两个剂量水平组:每公斤0.9x10
12
和3x10
12
个载体基因,后者被称为高剂量组。腺相关病毒9以携带潜伏HIV原病毒的CD4+ T细胞为目标。6名参与者中的4名在输注后12周中断抗病毒治疗。
“到目前为止,还没有发现脱靶DNA损伤,”普雷斯蒂说:“我们还在继续跟踪这些感染者。”在所有4名中断抗病毒治疗的参与者中,HIV RNA水平都出现了反弹,
但有一名参与者的反弹延迟了近16周
,
同时艾滋病毒库也出现了显著减少
。
“这是最有希望的发现,但只在一个人身上看到,”普雷斯蒂说:“在治疗中断期间,没有人出现急性逆转录病毒综合征。”在没有进行治疗中断的两人中,一名参与者CD4+计数下降,因此不能进行抗病毒中断治疗,另一名参与者尚未达到12周治疗中断的时间点。
“
我们正尝试找出那个艾滋病毒反弹延迟
、
病毒库减少参与者的不同之处
,以及我们如何才能让这种情况变得更好,”普雷斯蒂说。虽然6名感染者中出现了9个低级治疗副作用,但没有参与者出现严重副作用。总的来说该研究显示,参与者中的艾滋病毒库“减少程度不同”,“病毒库较小、较简单,且持续接受抗病毒治疗的人更有可能从这种疗法中获益,”普雷斯蒂说。
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