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基因疗法新进展:艾滋病毒反弹延迟,病毒库显著减少

红枫湾Redmaplebay 红枫湾关艾
2024-09-25

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EBT-101-001是首个通过静脉注射的基因疗法,旨在通过腺相关病毒9 CRISPR Cas9多重通路攻击潜伏的HIV前病毒基因组。来自美国的雷切尔·普雷斯蒂(Rachel Presti)博士在今年国际艾滋病大会上公布了其1/2阶段试验的结果。

该试验招募了6名艾滋感染者,分为两个剂量水平组:每公斤0.9x1012和3x1012个载体基因,后者被称为高剂量组。腺相关病毒9以携带潜伏HIV原病毒的CD4+ T细胞为目标。6名参与者中的4名在输注后12周中断抗病毒治疗。

“到目前为止,还没有发现脱靶DNA损伤,”普雷斯蒂说:“我们还在继续跟踪这些感染者。”在所有4名中断抗病毒治疗的参与者中,HIV RNA水平都出现了反弹,但有一名参与者的反弹延迟了近16周同时艾滋病毒库也出现了显著减少

“这是最有希望的发现,但只在一个人身上看到,”普雷斯蒂说:“在治疗中断期间,没有人出现急性逆转录病毒综合征。”在没有进行治疗中断的两人中,一名参与者CD4+计数下降,因此不能进行抗病毒中断治疗,另一名参与者尚未达到12周治疗中断的时间点。

我们正尝试找出那个艾滋病毒反弹延迟病毒库减少参与者的不同之处,以及我们如何才能让这种情况变得更好,”普雷斯蒂说。虽然6名感染者中出现了9个低级治疗副作用,但没有参与者出现严重副作用。总的来说该研究显示,参与者中的艾滋病毒库“减少程度不同”,“病毒库较小、较简单,且持续接受抗病毒治疗的人更有可能从这种疗法中获益,”普雷斯蒂说。

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