基因治疗全面市场化大挑战：定价与支付

随着基因治疗技术的突飞猛进，基因治疗在治愈疾病及延缓疾病进程上前景良好。一些基因治疗药物已成功获上市批准，但是基因治疗最终全面普及患者还有较长的路要走，其治疗定价与支付方式无疑是一大挑战。当前，如何合理的对基因治疗定价及支付成热点话题。

虽然UniQure公司的基因治疗药物Glybera获上市批准已3年多，但至今仅售出一支，除了患病人数少等问题，百万美元的昂贵定价无疑是原因之一。当前支付模式下，百万美元的价格会令支付方慎之又慎，支付过程十分繁琐，接受Glybera治疗的一位患者大费周折后，保险公司最终同意为其支付90万美元。

由于目前基因治疗研发与给药方式成本较高，导致其治疗定价昂贵，随着基因治疗技术等方面的发展，其价格会相应降低。此外，考虑到基因治疗方式的特殊性，理论上一次给药，长期有效，即“一劳永逸”的疗效，最终的治疗费用较目前多数疾病的传统长期疗法低，另外，还减轻了患者多次长期治疗的痛苦。例如：血友病的传统治疗，一个患者一年的治疗费约30万美元，那么一生的长期治疗费用约500万~1000万美元。因此，综合来看，基因治疗较高的定价有一定的合理性。即便如此，高价基因治疗临床应用也会受阻于当前的支付制度。所以，要想使基因治疗全面市场化，必须挑战现行支付制度。

就目前的观点，主要有3中潜在的支付方式：（1）一次性付费模式，这是药企最期望的支付方式，但是对于患者来说费用过高。（2）分期付款模式，类似目前的贷款消费，分期还贷。（3）依疗效付费模式，对于患者也许是最合理的支付模式。考虑到基因治疗“一劳永逸”的特效，据治疗后每年的确切疗效为当初的治疗分期付费，即分摊了治疗费用，减轻了患者当前的支付负担，也让患者在确切治疗效果面前愿意付费，但让药企担心的是如何有效保障支付者按期合理付款。

因此，基因治疗定价与支付制度的改革与完善是一大挑战，也是基因治疗全面走向市场的必经之路。（转载请注明来源：微信公众号基因治疗领域）