罕见病药物入华高昂费用待基因治疗方案解决

来源：五加和分子医学和21世纪经济报道

国外罕见病药物在中国的上市审批加速推进。据悉，近期，《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》(征求意见稿)的社会意见已反馈至国家食药监总局(CFDA)。然而即使国外罕见病药物有望通过审批加速进入中国境内，罕见病患家庭仍无力负担，高昂药价仍有待解决。基因治疗在罕见病治疗领域的巨大优势，为这一矛盾的解决提供了良好的方案。

罕见病用药入华，费用高昂

化解方法

先天基因缺陷，导致罕见病，绝大多数无药可治，即便发达国家有孤儿药上市，也奇贵无比。罕见病患者家庭，需要救命药，但支付不起。发达国家药厂有动力开发孤儿药，缘于孤儿药政策和保险支付体系，使其有利可图。我国长期不鼓励孤儿药开发，根本上可能缘于支付能力不足且重大疾病种类“严重危害人民健康”，其潜在含义是涉及大多数人利益。

孤儿药因涉及病人数量少，属于极少数人关联，不是绝大多数人，所以重要性不高。但罕见病种类多，单基因缺陷罕见病有近7000种，因此，即便每种罕见病的病人数量极少，集腋成裘，所有种类的罕见病患者的总数也不是个小群体。

姑且不谈忽略少数患者的利益是否政治正确，只说罕见病的年治疗费用的昂贵，将导致医保体系崩溃。这就是为什么说孤儿药的核心问题不是政策，是支付能力问题。

现在，政策将有松动，发达国家的孤儿药即将被允许进入我国，国内患者可以在药政政策的改革基础上获得有药的可能性，但紧接着面临着用不起的问题。国外药厂很欢迎我国政策变化，这有利于它们。患者用不起药的问题将成为在喉之梗，被挟天子以令诸侯，孤儿药被期待进入保险目录。

这样的巨大鸿沟和矛盾怎么解决呢？

在现有框架内是无解的。

要想解决这类问题，根本的出路在基因治疗药物，必须一劳永逸地治愈罕见病，即，一针下去，终身治愈！而不是成为发达国家孤儿药的奶牛，被迫一辈子依赖药物、天天服用到生命完结。换言之，发达国家的保险公司也有无穷动力支持罕见病的基因治疗药物的开发，他们也知道天天使用的孤儿药太贵了，只是政治正确的原则强制他们不得不承受压力。

想根本解决问题？

那就支持基因治疗！

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