基因疗法治愈实验鼠血友病

2017-06-30 基因治疗领域

来源：健康报

日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1次至3次凝血因子制剂。

日本自治医科大学等机构的研究人员近日在英国《科学报告》杂志上发表论文说，研究人员先培育出了基因异常的血友病实验鼠，再利用目前最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术，将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位，结果成功修复了异常基因，实验鼠的血友病被治愈。

研究人员说，这只是动物实验结果，希望将来在此基础上开发出能根治血友病的方法。研究人员表示，基因变异存在个人差异，如果这种方法今后能用于临床，可能需要对不同人进行针对性的基因修复。