科学家利用基因编辑阻止视网膜中血管生成

来源：健康一线

血管生成（angiogenesis）导致视力丧失和失明，是增殖性糖尿病视网膜病变（proliferative diabetic retinopathy, PDR）、湿性年龄相关性黄斑变性（Wet age-related macular degeneration, AMD）和早产儿视网膜病变（retinopathy of prematurity, ROP）等几种退行性眼部疾病的一种特征。

在一项新的研究中，来自美国麻省眼耳医院斯格本斯眼科研究所的研究人员利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功地阻止视网膜中的血管生成，这可能导致人们为以病理性眼球内血管生成为特征的眼部疾病开发出新的疗法。相关研究结果近期在线发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“Genome editing abrogates angiogenesis in vivo”。

尽管血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂在抑制新血管生长和减少PDR、AMD等视网膜疾病中的血管泄漏中取得成功，但是一些治疗上的挑战依然存在，也就是需要持续治疗以及需要一种治疗对抗VEGF疗法不作出反应的大多数患者的方法。

论文通信作者、哈佛医学院眼科助理教授、麻省眼耳医院斯格本斯眼科研究所助理研究员Hetian Lei博士说，“我们知道血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR2）在血管生成中发挥着至关重要的作用。CRISPR-Cas9系统能够被用来编辑VEGFR2基因，从而阻止眼球内病理性血管生成。”

多种眼部疾病的一个临床上的特征是眼球内病理性血管生成，即视网膜中的血管开始在视网膜表面上长出新的异常的血管。随着这种损伤继续发展，这些血管能够泄漏、破裂或者导致视网膜脱落，最终导致视力受损。

CRISPR-Cas9是一种强大的新技术，能够靶向编辑基因组中的特定位点。在这项新的研究中，这些研究人员利用腺相关病毒（AAV）运送靶向VEGFR2的CRISPR-Cas9系统。VEGFR2是导致血管生成的一种至关重要的蛋白。单次注射这种系统能够阻止临床前模型中的视网膜血管生成。

Lei博士说，“鉴于这种基因组编辑技术获得几乎所有医学领域的广泛关注，我们对这种强大的工具可能提供一种新的疗法来阻止以眼球内病理性血管生成为特征的眼部疾病中的视力丧失保持谨慎的乐观。尽管还需开展进一步的研究来确定这种方法的安全性和疗效，但是我们的研究证实CRISPR-Cas9系统是一种精准而又高效的工具，有潜力治疗与血管生成相关的疾病。”

原标题：Nat Commun：利用CRISPR-Cas9阻止视网膜中的血管生成，有望治疗多种眼部疾病

---

相关文章推荐：