蓝鸟生物公司的基因治疗方法将首登欧洲

来源：生物谷

两年前，致力于研发基因疾病与癌症的蓝鸟受到重创。最近获悉，由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。
 
　　蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上就是像Morgan说的“与公司密切交流，第一时间接触它们的新技术。”而且英国退欧，所以有必要与MHRA单独商讨这些计划。
 
　　两年前，致力于研发基因疾病与癌症的蓝鸟受到重创，因为当时β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin失败。在最近的SEC文件中，公司结合从Northstar 和其他临床试验得到的数据表示它们的产品可以获得欧盟的支持，批准上市。
 
　　目前为止，美国没有批准任何一项基因治疗，而欧洲则已经批准了两个了——治疗脂蛋白脂酶缺乏症的UniGene's Glybera和“治疗气泡男孩综合征”的GlaxoSmithKline's Strimvelis。即使获得批准也不一定就意味着成功了，Glybera 在今年4月份就下市，因为每年需要高达120万美元的治疗费用，也就只有2012年有一名患者接受这个商业治疗。同时，GSK的Strimvelis以较低的价格一年65万美元的价格试图激励购买，但也没有消息了，而且上星期还宣布把它的罕见疾病单元卖出去。

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