两大公司合作推进肢带型肌营养不良的多个基因治疗项目
来源：中国罕见病
Sarepta公司加强了自己在基因治疗领域的领先地位，并扩展了其在罕见病领域的经销权。
如果进展顺利，该项目将为5种不同形式的肢带型肌营养不良提供首个矫正疗法
Sarepta公司被授予对Myonexus公司的独家收购权。
Sarepta制药公司（Sarepta Therapeutics,Inc.）是一家商业化阶段生物制药公司，以发现、开发罕见神经肌肉病的精准基因治疗药物为重心。该公司近日宣布与Myonexus制药公司（MyonexusTherapeutics, Inc.），一家为多种形式肢带型肌营养不良开发革命性基因疗法的临床阶段生物技术公司）建立独家伙伴关系。Myonexus公司针对肢带型肌营养不良（Limb-girdle muscular dystrophy，LGMD）的5项候选基因疗法靶向该病最严重和常见的形式，包括3个临床项目和2个临床前项目。
MYO-101是Myonexus公司研发最成熟的项目，旨在治疗LGMD2E。LGMD2E也被称为β-肌聚糖病（beta-sarcoglycanopathy），是一种严重而使人衰弱的LGMD形式，以肌纤维进行性丢失、炎症反应和肌纤维被脂肪与纤维组织替代为特征。MYO-101设计为将β-肌聚糖蛋白（beta-sarcoglycanprotein）编码基因转染入细胞，进而恢复胞内β-肌聚糖蛋白水平，重建肌营养不良蛋白聚糖复合物（dystroglycan complex）。与Sarepta公司和国家儿童医院（NationwideChildren’s Hospital）正在开发的微小肌营养不良蛋白（micro-dystrophin）基因治疗项目相同，MYO-101也使用了腺相关病毒rh.74（AAVrh.74）载体系统，并获得强有力的临床前安全性和有效性数据。MYO-101的一项1/2a期研究将定于2018年年中启动，两家公司计划于2018年底或2019年初报告该研究为期60天的活检数据。
此外，Myonexus公司还在推进MYO-102治疗LGMD2D、MYO-103治疗LGMD2C、MYO-201治疗LGMD2B和MYO-301治疗LGMD2L的项目。与MYO-101类似，其他所有项目都使用AAVrh.74载体将修复性基因转染入细胞。
国家儿童医院基因治疗中心（Centerfor Gene Therapy）研究员、俄亥俄州立大学儿科副教授Louise Rodino-Klapac博士是Myonexus公司LGMD候选疗法组合的发明者，也是Myonexus公司（国家儿童医院基因治疗中心的衍生公司）的联合创始人和首席科学官。Sarepta公司和国家儿童医院也在合作开发治疗杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的微小肌营养不良蛋白基因治疗项目，目前其正在让受试患者使用不同剂量的基因疗法，Rodino-Klapac博士是该项目的共同发明者和项目负责人之一。
根据协议条款，Sarepta公司将预付6000万美元和额外的开发相关节点（development-related milestone）费用购买Myonexus公司的独家收购权，届时将以提前协商的固定价格加上或有偿付款（contingent payments）收购Myonexus。如果支付了所有开发相关节点费用，Sarepta公司将在近两年的评估期内支付达4500万美元。Sarepta公司可以在任何时间，包括概念验证性（proof-of-concept）数据的审查阶段收购Myonexus公司。
“我们十分荣幸能与Myonexus公司建立伙伴关系并获得其收购权。Myonexus致力于运用AAVrh.74载体系统通过基因疗法治疗LGMD，这与我们运用基因药物改善罕见致死性疾病患者生活质量、成为全球最具竞争力的精准基因治疗药物公司的目标不谋而合，”Sarepta公司总裁兼首席执行官DougIngram说道，“我们也很高兴与基因治疗领域的领头人Rodino-Klapac博士建立进一步合作，我们共同期望通过不懈努力，尽快为遗传病患儿提供能够改变其命运的治疗药物。”
Ingram先生还说道：“通过与Myonexus公司合作，我们将把基因治疗药物开发平台中的药物从16种拓展到21种，范围从开发RNA和基因疗法到基因编辑相关研究。就像我们1月在2018年摩根大通（J.P. Morgan）医疗健康大会上所提到的，通过与Myonexus建立合作，我们将以DMD为起点，将基因治疗药物研究的范围进一步扩展到其他亟待解决的罕见疾病。”
Myonexus公司总裁兼首席执行官MikeTriplett补充道：“与Sarepta公司建立伙伴关系，反映出双方团队共同的目标——推动LGMD候选药物商业化，以治疗这一致残、致死性疾病。”
Rodino-Klapac博士指出：“与Sarepta公司的积极合作对加快推进Myonexus的LGMD研究管线起着十分重要的作用。作为Myonexus公司LGMD项目的发明者和DMD基因治疗项目的共同发明者（两项目均使用AAVrh.74载体系统），我很高兴能够将我们的工作从DMD拓展到LGMD和其他疾病中。肌营养不良性疾病代表着一大类存在未满足医疗需求的疾病，能再次与Sarepta公司合作开发治疗该病的革命性疗法，我们感到十分荣幸。”
Rodino-Klapac博士补充道：“截止目前，我们已经从领先的MYO-101项目中获得了一批可喜的数据，我希望在即将到来的Sarepta研发日（R&Dday）能够向大家展示该项目完整的数据。另外，我们计划在年中启动临床试验，试验启动不久即会产生一批活检数据，届时我们将告知大家哪种治疗将成为肢带型肌营养不良的首个矫正疗法（corrective treatment）。”
原文标题：Sarepta Therapeutics Announces Partnership with Myonexus Therapeutics for the Advancement of Multiple Gene Therapy Programs Aimed at Treating Distinct Forms of Limb-Girdle Muscular Dystrophies
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