科学家利用外泌体成功克服基因治疗障碍

来源：生物谷

近日，来自美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine)的研究人员通过研究发现了一种新方法，其能将特殊类型的抵御疾病的病毒穿过机体的免疫系统，并直接作用于靶向细胞，充分发挥其作用。自然状态下，机体能通过产生特殊抗体来抵御病毒入侵，同时还能帮助机体产生抵御相同病毒的免疫力，但这项研究中，研究人员使用了一种名为腺病毒相关病毒（AAV）的无害病毒，其能将治疗性的遗传物质运输到机体损伤部位或损伤细胞位点。

但AAV病毒系统首先需要穿越机体中杀灭它们的抗体群，研究者Marta Adamiak表示，我们开发了一种新方法，能将AAV放置在一种称之为囊泡或外泌体的“容器”中，而囊泡和外泌体是细胞天然分泌能够帮助病毒轻松躲避机体抗体的检测和攻击。囊泡是机体天然产生的一种颗粒，其被认为是中性的，机体免疫系统无法发现囊泡中的病毒，这样AAV就能够成功到达机体患处。

研究人员希望这种被包裹的AAV系统能作为一种高度有效的基因转移工具来用作心血管疾病的治疗，他们发现，当给予小鼠特殊的AAV基因治疗系统后，相比接受常规AAV基因治疗系统的小鼠（未受到保护）而言，其能够表现出心脏功能的明显改善。于是研究人员开始重点关注能抑制中风和心脏病的基因疗法，研究者Adamiak认为，这项研究或能潜在改善多种人类疾病的研究和治疗。

由于人们经常能够接触到AAVs，有超过60%的一般人群被认为对该病毒系统会产生免疫作用；如果利用AAV外泌体来包裹AAV的话，该系统或许就能在大部分患者机体中使用，而且也能够表现出高效的治疗效果。基因疗法是一种实验性的技术，其能利用遗传物质来帮助治疗或抑制无法治愈的疾病发生，目前研究人员已经使用了多种方法来改变或修饰基因，比如，研究人员能利用健康的基因俩替代突变的相同基因，或者向机体中引入一种新的或被修饰的基因来帮助抵御疾病发生。

目前FDA已经破准了多项基因疗法用来治疗遗传性失明、急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等疾病。研究者Joseph Wu博士指出，在外泌体中隐藏的AAVs或许未来在基因治疗领域能表现出潜在的应用前景，这些新型的AAV相关基因疗法未来有望治疗多种类型的疾病，比如肝脏、肾脏和骨骼疾病等。

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