地贫患者的福音~国内首个基因编辑治疗基地在南沙启动
来源：广州南沙
你知道吗？
广东省内每6个成年人中
就有1个是地中海贫血症
患病基因携带者……
国内输血成本在每年每人10万元
如果极其幸运能够找到移植骨髓
手术成本约为40万元
现在，新突破来了！
国内首个基因编辑治疗基地在南沙启动
“上帝之手”降临南沙！
昨日，广州辑因医疗科技有限公司（即博雅辑因广州公司）在南沙举办基因编辑治疗基地启动仪式。这是国内首个采用CRISPR/Cas9基因编辑技术的治疗基地，11月在基地实现GMP（生产质量管理规范）量产后，有望在明年开展针对β地中海贫血症的临床实验。
当天，南沙开发区（自贸区南沙片区）管委会副主任谢明，辑因医疗合作伙伴、有“中国地贫之父”之称的李春富，长期关注地贫患者的天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉，中科院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿，礼来亚洲基金执行副总裁徐聪等在仪式上致辞。
人类开始和“上帝掰手腕”
博雅辑因医疗创始人魏文胜表示，因为这是针对单基因遗传病的基因编辑技术，患者群体相对精准，因此有望在投入临床实验的3年后更快获批上市，可能在全球基因编辑治疗疾病领域实现弯道超车。
“想象成一条链子，用剪刀剪掉出了问题的部分，敲除出来，进行重建，或原位替代。”魏文胜如此描述基因编辑，似乎十分清晰简单，只不过当这一切动作是作用于人类认知中目前所能了解的最小单位——DNA上，难度便呈指数增长。
基因编辑是什么？
我们只能在显微镜下才能看到细胞结构，而单个细胞中含有30亿对碱基对，导致某个遗传性疾病的碱基对突变很多都是以个位计的。基因编辑治疗的一种方式，就是从患者细胞基因组中极度细微的30亿对碱基对中准确地找到这少数突变的碱基对，把他们挑选出来，重建置换。剪错了不行，剪的同时破坏了其他基因组也不行，行内人戏称基因治疗就是和“上帝掰手腕”。
2012年，这项技术被发明出来，直到去年，全球首例临床实验在欧洲出现。如今，这种顶尖的做法即将在南沙的生产基地实现GMP量产。
小南了解到，广东、广西、海南是地中海贫血症高发区域。据博雅辑因CEO魏东介绍，广东省内每6个成年人中，就有1个是地中海贫血症患病基因携带者。当两个携带者结合生育下一代时，宝宝患上不同程度地中海贫血症的概率近50%。
目前，传统的治疗方法是输血和移植两种。李春富表示，国内输血成本在每年每人10万元，如果极其幸运能够找到移植骨髓，手术成本约为40万元。他指出，基因编辑治疗方法将成为无排斥反应、治愈效果最优、无需苦寻移植骨髓来源、性价比最高的方案。
长期关注地贫患者的天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉介绍，因为配型困难等原因，在传统技术手段下，地中海贫血患者面临很多艰难困苦，期待辑因医疗为地中海贫血患者带来更好的治疗手段；礼来亚洲基金副总裁徐聪表示，他们十分关注基因编辑等行业尖端领域的优秀生物医药企业。
魏东告诉小南，在实验室阶段所有动物实验的数据都显示很高的成功率，给他们极大的信心进入下一阶段的临床实验。“传统的输血疗法就是换蛋不换鸡，我们是换鸡不换蛋。把患者的全部造血干细胞尽可能提取出来进行基因编辑，我们目前的编辑率可达80%以上，再回输患者体内。原先被抑制的胎儿血红蛋白就能重新表达，替代致病的成人血红蛋白，病就治好了。”至于“上帝之手”如何编辑，这就是科学和工匠结合的极致体现，也是博雅辑因多年来致力的目标。
顶尖基因编辑治疗企业
青睐南沙
据介绍，辑因医疗位于广州南沙广东医谷产业园，是一家专注于基因编辑治疗及新药研发的业界领先的基因编辑公司，通过建设基因编辑治疗临床研发和服务产业化应用基地，致力于将前沿的基因编辑技术转化为治病救人的良方。
小南在现场了解到，南沙GMP生产基地面积为800平方米，空气标准为万级以上。辑因医疗正在开发的产品，包括β地中海贫血基因编辑疗法等多种针对遗传性疾病的基因编辑疗法，以及治疗癌症的通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）疗法。
该公司的创始人是北京大学教授、我国基因编辑领域领军人物魏文胜，魏文胜创建的博雅辑因曾被生物技术顶级期刊Nature Biotechnology评为2017受资本青睐的10家技术密集型初创企业之一，是唯一上榜的亚洲公司。
魏文胜告诉小南，之所以将首个基因编辑治疗项目落地南沙，是因为“病人在这，合作伙伴也在这，环境好，南沙也给了很多支持，我们相信项目能在南沙落地开花”。魏文胜在接受采访时也表示：“我们不能百分百保证最终会成功，但我们在走每一步时都十分谨慎。”
据其介绍，博雅辑因集合了基因编辑领域、干细胞领域、产品开发及临床申报方面的专家，拥有经验丰富的运营及管理团队。核心成员来自北京大学、中国科学院、沃顿商学院、爱荷华州立大学、密西根州立大学和斯坦福大学等国内外知名院校。科研人才方面，目前企业一半以上为硕士以上学历，20%为博士。预计年底将达70人。
南沙全力建设
粤港澳大湾区医疗新高地
辑因医疗是近年来落户南沙的尖端医疗企业其中之一。南沙正在围绕国家、省、市赋予新的目标定位，积极参与粤港澳大湾区建设，加快融入国内外创新合作，面向全球集聚更多高端创新资源。依托独特的区位优势、政策优势、创新优势和产业优势，南沙正在大力发展生物医药产业，全力建设粤港澳大湾区医疗卫生新高地。
资料图
2017年，南沙获批成为全国首批健康旅游示范基地，在医疗卫生方面享有众多优惠政策，与国内著名人工智能企业合作；南沙与中电数据签署了国家健康医疗大数据粤港澳大湾区应用示范工程合作协议，正加快推动云计算、大数据、物联网、移动互联网等信息技术与健康产业的深度融合，将为医疗人工智能产业的发展奠定坚实基础。
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