近日，蓝鸟生物公司高管在会上向投资者报告了慢病毒基因治疗镰状细胞病临床试验中最近发生的两例癌症病例原因的最新调查结果。蓝鸟生物公司首席执行官、首席科学官分享的最新调查结果表明，除慢病毒基因疗法外，其他因素可能导致了受试者患癌。蓝鸟生物首席执行官Nick Leschly在会议上说：“本次报告的调查结果是初步的，我们对事件原因的理解在不断更新不断深入，我们与监管机构的对话仍在继续。我们将对所有利益相关者保持透明。”蓝鸟生物首席科学官Philip Gregory在会议上补充说：“调查实验结果已确定该事件中AML（急性髓细胞白血病）患者有几种主要的‘染色体异常’和遗传突变，而这种异常通常是血液癌症中常见的现象。上述基因突变都是与AML相关的基因，是与AML相关的经典遗传突变以及与AML相关的基因组重排，这些都可通过独立于慢病毒基因治疗之外的机制引发AML。据我们所知，在应用慢病毒载体的任何基因疗法临床研究中（包括将治病基因整合进患者基因组）都没有报道或证实慢病毒基因药物引发癌症。未来几周我们将提供更多的调查结果。”两名患者都患有镰状细胞病，该病可能在其致癌中发挥了作用，镰状细胞病患者的血液癌发病率是普通人群的2~10倍。 此外，该高管表示，报道的另一例骨髓增生异常综合征，可能未达到该病的正式诊断标准，因为在患者的骨髓中未检测到"blasts"或异常的白细胞。
几年前，曾报道基因治疗临床试验一位受试者出现骨髓增生异常综合征，后续研究调查结果表明此患者发病原因与基因治疗无关。
用于镰状细胞贫血病的LentiGlobin是一种处于研究阶段基因疗法，蓝鸟生物公司的LentiGlobin的临床开发计划包括正在进行的HGB-206 1/2 期临床研究和正在进行的 HGB-210 3期临床研究。LentiGlobin获得了欧洲委员会SCD治疗的孤儿药产品称号。美国FDA授予LentiGlobin用于SCD的孤儿药称号，再生医学高级疗法（RMAT）称号。蓝鸟生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于1992年4月，于2013年6月在美国NASDAQ证券交易所上市，前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于2010年9月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，在美国和欧洲拥有1100多名员工，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法，公司核心技术是慢病毒基因治疗。参考资料：
https://www.biopharmadive.com/news
https://www.barrons.com/articles
https://www.bluebirdbio.com/
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