蓝鸟公司在上周收到一份报告称，5年前接受LentiGlobin治疗的一名镰状细胞病患者被诊断为急性髓细胞白血病。公司正在调查此患者的发病原因，以确定是否与此疗法使用慢病毒载体（BB305慢病毒载体）有关系。由于已上市的Zynteglo也采用了BB305慢病毒载体（详见往期文章：蓝鸟生物β地中海贫血基因疗法Zynteglo获批上市），因此蓝鸟公司决定在评估AML病例的同时暂时中止Zynteglo的销售。此外，上周还报告了HGB-206 C组中第二例骨髓增生异常综合征的不良反应，目前正在调查中。
受上述消息影响，蓝鸟公司（股票代码：BLUE）的股票交易在周二上午短暂停止，盘前该股下跌了27.8％。Zynteglo于2019年获欧盟批准上市，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。Zynteglo属于慢病毒体外基因疗法，通过慢病毒载体，把正常的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内，一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白，即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。HGB-206是一项正在进行的1/2期开放标签研究，旨在评估LentiGlobin慢病毒基因治疗SCD的有效性和安全性，包括三个治疗队列：A组（n = 7），B（n = 2）和C组（n = 25）。C组采用了旨在提高载体拷贝数（VCN）并提高基因修饰干细胞植入能力的制造工艺。此外，C组患者接受的LentiGlobin由plerixafor动员后从外周血中收集HSC而制成。而HGB-206的A组和B组的LentiGlobin是通过骨髓直接收获。HGB-210是一项正在进行的3期单臂开放标签研究，旨在评估LentiGlobin基因治疗SCD对2岁至50岁镰状细胞性疾病患者的疗效和安全性。用于镰状细胞贫血病的LentiGlobin是一种处于研究阶段基因疗法，蓝鸟生物公司的LentiGlobin的临床开发计划包括正在进行的HGB-206 1/2 期临床研究和正在进行的 HGB-210 3期临床研究。LentiGlobin获得了欧洲委员会SCD治疗的孤儿药产品称号。美国FDA授予LentiGlobin用于SCD的孤儿药称号，再生医学高级疗法（RMAT）称号。蓝鸟生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于1992年4月，于2013年6月在美国NASDAQ证券交易所上市，前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于2010年9月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，在美国和欧洲拥有1100多名员工，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法，公司核心技术是慢病毒基因治疗。
参考资料：
https://www.barrons.com/articles/bluebird-bio-suspends-gene-therapy-trials-marketing-after-cancer-diagnosis-51613484672?siteid=yhoof2
https://www.bluebirdbio.com/
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