获罗氏30亿美元助力 开发治疗阿尔茨海默病等疾病的基因疗法
Shape Therapeutics Inc 近日宣布已与制药巨头罗氏签署了一项超过 30 亿美元的多目标战略合作协议，以支持阿尔茨海默病、帕金森病等疾病基因疗法的开发。
通过此次合作，ShapeTX 将应用其专有的 RNA 编辑平台 RNAfix，并有可能利用其 AAVid 技术平台开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和某些罕见病的基因疗法。ShapeTX 主要任务是进行临床前研究，罗氏将负责相关产品的生产开发和全球商业化布局。
公司的RNAfix™技术，可针对基因中点突变引起的疾病，这项技术采用 gRNA（引导 RNA），旨在招募 ADAR（一种在人类细胞中发现的天然酶编辑器）来改变目标RNA上的单个碱基。
（图片来源：www.bio-equip.com）
使用 ADAR 启用靶向 RNA 编辑可用于纠正突变，以治疗大量遗传疾病。双链RNA可以作为ADAR编辑的底物，在ADAR蛋白的作用下发生的A-to-I，将ADAR或ADAR核心脱氨结构域与gRNA结合，从而可以在RNA特异性位置上完成A-to-I（形式上等同于A-to-G）的编辑。RNAfix™ 可用于诱导 A-to-G 的点突变校正、敲低蛋白质表达、诱导外显子跳跃以及调节蛋白质-蛋白质相互作用。RNAfix™ 功能性目的片段可以作为DNA基因片段被编码到 AAV 载体基因组中，也可以作为化学修饰的 RNA 药物直接输注给患者，从而实现灵活的递送和最佳的效率。ShapeTX 目前正针对多种适应症中研发两种递送方法。
RNAfix™技术（图片来源：Shape Therapeutics 公司官网）
AAVid™技术平台采用非随机突变来创建数十亿个独特AAV变异的大样本衣壳文库，直接在NHP体内进行突变衣壳的适应性选择。通过结合尖端DNA合成、先进的合成生物学、下一代序列条形码和机器学习算法，生成业界领先的文库规模和多样性，进而能够开发出更多更有效的AAV衣壳突变体，用于基因治疗药物。
AAVid 技术平台（图片来源：Shape Therapeutics 公司官网）
罗氏制药合作伙伴负责人 James Sabry 在一份声明中表示：“这项新的合作签订与我们整个罗氏集团为促进基因治疗的临床化应用而进行的努力完全一致。我们期待与 ShapeTX 合作，为神经方面疾病和罕见疾病开发新的治疗方案。”
（图片来源：Shape Therapeutics 公司官网）
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