1、32亿美金！赛诺菲收购mRNA公司Translate Bio
8月3日赛诺菲宣布，已与临床阶段的mRNA治疗公司Translate Bio 达成最终协议，赛诺菲将以每股 38.00 美元的现金收购Translate Bio的所有流通股，总股本价值约为32亿美元（在完全稀释的基础上）。赛诺菲和 Translate Bio 董事会一致批准了该交易。（详见往期文章“32亿美金！赛诺菲收购mRNA公司Translate Bio”）2、推进dbDNA 基因疗法，英国生物技术独角兽与美国西南最大医学中心达成合作8月初，英国DNA合成制造商Touchlight公司与范德比尔特大学医学中心的范德比尔特疫苗中心 (VVC) 开展合作，使用合成的 dbDNA 经体内表达抗病毒抗体，来预防流行病威胁。Touchlight 公司总部位于英国伦敦， 是全球领先的DNA合成制造商。该公司开创了酶促 DNA 生产的先河，借以推动基因治疗药物革命。Touchlight公司开发了一种新型合成 DNA 载体，称为“doggybone”或 dbDNA™。dbDNA™ 是一种小的、线性的、共价闭合的结构。（详见往期文章“推进dbDNA 基因疗法，英国生物技术独角兽与美国西南最大医学中心达成合作”）3、利用AI指导开发RNA疗法，Deep Genomics完成1.8亿美元C轮融资人工智能（AI）驱动的RNA疗法开发公司Deep Genomics宣布完成1.8亿美元的C轮融资，本轮融资由软银愿景基金2领投，Canadian Pension Plan Investment Board、Fidelity Management & Research Company LLC、Alexandria Venture Investments等机构跟投。所获资金将用于推动Deep Genomics AI平台的建设和RNA疗法管线的开发。（详见往期文章“利用AI指导开发RNA疗法，Deep Genomics完成1.8亿美元C轮融资”）4、亦诺微医药基因治疗药物MVR-T3011 IV（静脉注射）获批中国临床I期
博生吉医药宣布其自主研发的国际首款基于纳米抗体的CD7-CAR-T细胞注射液（研发代号：PA3-17注射液）的一项临床试验申请，已于8月6日获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，适应症为成人复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者（18-70岁，包括界值）。PA3-17注射液是博生吉医药科技的重磅CAR-T治疗药物，也是全球首款获得监管机构正式批准注册临床的产品，标志着公司在自主研发的创新型CAR-T细胞系列药物开发中取得了里程碑进展。详见往期文章“首款CD7-CAR-T疗法获临床试验默示许可”科技服务部政务服务平台信息（国科遗办审字〔2021〕GH3213号）显示：一项由杭州嘉因生物科技有限公司申办的用于治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）的基因治疗药物EXG001-307临床试验（研究者发起的）已获批，临床试验项目名称为：在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和初步疗效的单中心、非随机、开放性、剂量递增临床试验。其医疗机构组长单位是：复旦大学附属儿科医院。（详见往期文章“杭州嘉因生物启动SMA基因治疗产品临床试验”）7、国内首款B型血友病基因疗法BBM-H901获批临床8月初，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公告，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液（适用于预防血友病 B 成年男性患者出血的 AAV 基因治疗药物）获批临床，将正式启动注册临床试验。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现。（详见往期文章“国内首款B型血友病基因疗法BBM-H901获批临床”）8、美团投资合成生物平台恩和生物，首次布局生物科技领域8月初，合成生物技术领域公司恩和生物（Bota Biosciences，简称“恩和生物Bota Bio”）宣布完成超1亿美元的B轮融资。此次融资由红杉中国领投，招银国际资本及前轮投资方源码资本、经纬中国、夏尔巴投资、五源资本、美团等跟投。至此，Bota Bio的融资总额超1.45亿美元，创下亚洲合成生物学领域融资速度及融资规模纪录。（详见往期文章“美团投资合成生物平台恩和生物，首次布局生物科技领域”）9、核酸药物公司PepGen完成1.125 亿美元交叉轮融资8 月 初，PepGen, Inc. 公司宣布完成超额认购的 1.125 亿美元交叉轮融资，由强大的财团投资者牵头。本轮融资包括现有投资者 RA Capital Management、Oxford Sciences Innovation (OSI) 和 CureDuchenne Ventures，并增加了新投资者 Viking Global Investors、Deerfield Management Company、Adage Capital Management、Samsara Biocapital、Laurion Capital Management、Tudor Investment Corporation、Grey's Creek Capital合作伙伴和其他主要投资者。PepGen 公司是一家为神经肌肉和神经系统疾病开发下一代寡核苷酸疗法的公司。10、mRNA药物公司Moderna股价飙升，市值超越拥有130年历史的老牌医药巨头默克
由于全球对新冠疫苗的需求持续强劲，mRNA药物巨头Moderna的股价近期持续飙升。8月9日美股盘中，Moderna的股价创历史新高，一度暴涨19%，收盘涨幅回落至17%，收报484美元，成交额高达197亿美元。值得一提的是，Moderna的市值大涨285亿美元至1955亿美元，一举超过拥有130年历史的老牌医药巨头默克。（详见往期文章“mRNA药物公司Moderna股价飙升，市值超越拥有130年历史的老牌医药巨头默克”）11、Bluebird Bio基因疗法eli-cel被FDA暂停临床8月9日，FDA叫停了该公司基因疗法eli-cel（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的临床试验。原因是一名患者在治疗过程中出现了骨髓增生异常综合症（MDS），该综合征易导致白血病。此外，还有两名患者出现骨髓细胞异常，可能会发展为骨髓增生异常综合症（MDS）。蓝鸟生物称，临床搁置不会影响其镰状细胞病 、β-地中海贫血及肿瘤学项目。12、辉瑞罕见病AAV基因治疗药物VTX801获FDA快速通道审评资格
生物技术公司 Vivet Therapeutics（Vivet）和辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 VTX-801 快速通道审评资格，用于治疗威尔逊病（Wilson’s Disease，WD）的VTX-801疗法是一种以AAV为载体的基因疗法，一次给药，长期有效。FDA 的快速通道计划旨在促进相应药物开发，加快审查审批，使的此疗法可以尽快走向临床，走向市场，满足患者的迫切需求。VTX-801基因疗法已在临床前实验中获得了良好数据，目前在进行I/II期临床试验，并已获得FDA和欧盟委员会（EC）的孤儿药资格（ODD）认定。（详见往期文章“辉瑞罕见病AAV基因治疗药物VTX801获FDA快速通道审评资格”）13、中国mRNA独角兽！艾博生物完成超7亿美元C轮融资2021年8月， 苏州艾博生物科技有限公司宣布完成总额超过7亿美元的C轮融资。本轮融资由淡马锡（Temasek）、景顺发展市场基金（Invesco Developing Markets Fund）、正心谷资本、高瓴创投、云锋基金、礼来亚洲基金（LAV）、博裕投资共同领投，优山资本、高榕资本、晨壹投资、Octagon Capital、Kaiser、五源资本、和玉资本、雅惠投资、盈科资本、泰欣资本、AIHC瓴健、瑞华资本、Oriental Spring、君联资本跟投，现有股东启明创投、弘晖资本、人保资本股权、博远资本、CTS Capital等继续加持。艾博生物自2019年初成立以来，公司已经完成四轮融资，上一轮6亿元人民币的B轮融资于今年4月刚刚完成。14、中因科技AAV基因治疗获得美国FDA孤儿药资格认定8月13日，据北京中因科技有限公司披露，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在其官网进行了相关公示。（消息来源：北京中因科技）15、Rocket Pharmaceuticals重启AAV基因治疗临床试验
8月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）撤消了对Rocket Pharmaceuticals公司治疗Danon病（达农病）的腺相关病毒载体（AAV）基因疗法RP-A501临床试验的暂停，目前，该公司已开始采取措施尽快恢复临床，并预计在第三季度开始低剂量组(6.7e13 vg/kg)儿科患者队列的给药研究，第四季度展开高剂量组（1.1e14 vg/kg）短期研究。16、港科大研发新型基因编辑策略 有助治疗阿尔茨海默症8月17日，记者17日从香港科技大学(广州)获悉，由香港科技大学(下称“港科大”)领导的国际研究团队近期成功研发出一种新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可以改善阿尔茨海默症(Alzheimer’s disease, AD)的病理症状，有潜力发展成为AD的新型长效治疗手段。（详见往期文章“港大研发出一款新的艾滋病基因疗法，力争3-5年开展人体实验”）17、鼎新基因致力于精准递送基因治疗药物，近日完成过亿元pre-A轮融资8月19日，上海鼎新基因科技有限公司（RRGENER Therapeutics, 以下称“鼎新基因”）宣布完成过亿元人民币pre-A战略融资，至此鼎新基因已获得正心谷资本、仁金投资、领承创投、易方达资本、贞吉资本、瑞华资本等多家知名投资机构及产业战略合作伙伴的投资与支持，本轮融资将主要用于产品的临床前开发和递送技术平台的建设。（详见往期文章“鼎新基因致力于精准递送基因治疗药物，近日完成过亿元pre-A轮融资”）18、基因治疗核酸药物领军企业安龙生物在顺义建设生产基地中国基因治疗核酸药物领军企业北京安龙生物医药有限公司(简称:安龙生物)在北京顺义中关村医学转化中心建设5000平米研发和GMP生产基地,项目进展顺利。自2019年创立以来,安龙生物已经取得了骄人的成绩,坚持以科学洞察为中心,坚持研发驱动,全力打造在项目进展方面,安龙生物联合清华大学、首都医科大学等高校研发,成立了安龙生物基因治疗研发中心,并在北京顺义中关村医学转化中心配备5000平米研发和GMP生产基地。安龙生物在基因治疗及核酸药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产以及病毒生产工艺、大规模生产、成本控制方面具备独特优势。同时安龙生物整合了国内丰富的罕见病资源,与国内最大的罕见病组织,罕见病发展中心建立紧密合作为未来产品研发及上市奠定基础。（详见往期文章“基因治疗核酸药物领军企业安龙生物在顺义建设生产基地”）19、Science：张锋团队发明全新mRNA递送技术麻省理工学院和其他机构的研究人员创建了一个基于人类蛋白质的可编程系统，可将基因编辑和分子治疗剂直接送入细胞。研究人员开发的系统被称为SEND，它可以通过编程将各种RNA货物直接封装并输送到细胞中。SEND利用在人体中发现的天然蛋白质，形成类似于病毒的颗粒结合RNA。（详见往期文章“Science：张锋发明全新mRNA递送技术”）20、本导基因与国际著名药企签订研发合作，探索VLP在体内基因编辑治疗中的应用2021年8月，上海本导基因技术有限公司与国际著名制药企业签订研发合作协议，探索本导核心递送技术VLP-mRNA在神经系统疾病等重大疾病领域的应用。关于此次合作，双方出于靶点保护等考虑，暂未披露具体适应症。双方表示，将共同努力，推进体内CRISPR基因编辑治疗的实现。（详见往期文章“本导基因与国际著名药企签订研发合作，探索VLP在体内基因编辑治疗中的应用”）21、滨会生物溶瘤病毒候选药物BS001（OH2）获FDA许可开展多种实体瘤临床试验22、FDA完全批准辉瑞 (Pfizer)和BioNTech的新冠mRNA疫苗23、获罗氏30亿美元助力 开发治疗阿尔茨海默病等疾病的基因疗法Shape Therapeutics Inc 宣布已与制药巨头罗氏签署了一项超过 30 亿美元的多目标战略合作协议，以支持阿尔茨海默病、帕金森病等疾病基因疗法的开发。通过此次合作，ShapeTX 将应用其专有的 RNA 编辑平台 RNAfix，并有可能利用其 AAVid 技术平台开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和某些罕见病的基因疗法。ShapeTX 主要任务是进行临床前研究，罗氏将负责相关产品的生产开发和全球商业化布局。（详见往期文章“获罗氏30亿美元助力 开发治疗阿尔茨海默病等疾病的基因疗法”）24、有效率66% 全球首个DNA新冠疫苗ZyCoV-D获批近日，印度药物监管机构批准使用DNA新冠肺炎疫苗ZyCoV-D，在近日的临床试验中，该款三剂式的疫苗有效率达66%，成为印度第二种获得批准的国产疫苗。这也是世界上第一种新冠病毒DNA疫苗（基因疫苗）。（详见往期文章“有效率66% 全球首个DNA新冠疫苗来了”）25、蓝鹊生物与沃森生物共同开展mRNA疫苗产品开发及商业化合作8月27日，沃森生物(300142.SZ)发布公告，公司与本草被投企业上海蓝鹊生物医药有限公司(以下简称“蓝鹊生物”)签署《流感病毒mRNA疫苗产品开发及商业化合作协议》及《呼吸道合胞病毒mRNA疫苗产品开发及商业化合作协议》两项合作协议，共同开展流感病毒和呼吸道合胞病毒的mRNA疫苗产品开发及商业化合作。（详见往期文章“蓝鹊生物与沃森生物共同开展mRNA疫苗产品开发及商业化合作”）26、全国首例CAR-T治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤患者从瑞金医院完全缓解出院！近期，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。瑞金医院副院长、血液科教授赵维莅表示，陈阿姨是全国首位接受CAR-T药品回输治疗后首个被评估完全缓解（CR）的患者，她的情况，为其他将接受CAR-T治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者增添了很大的信心。（详见往期文章“全国首例CAR-T治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤患者从瑞金医院完全缓解出院！”）27、Science：科学家发现一种新的切割RNA的III型CRISPR-Cas基因编辑系统8月26日，荷兰代尔夫特理工大学（Technische Universiteit Delft）的Stan Brouns 博士团队在《科学》杂志上发表题为：“The gRAMP CRISPR-Cas effector is an RNA endonuclease complexed with a caspase-like peptidase”的研究论文，在该研究中，研究人员发现了一种新的可以切割RNA的III型CRISPR-Cas系统，及其此系统独特的抗病毒机制。这一发现丰富了基因编辑技术的“工具箱”，将促进一些生物技术的开发及其应用研究。（详见往期文章“Science：科学家发现一种新的切割RNA的III型CRISPR-Cas基因编辑系统”）28、打造mRNA原料全线供应体系，近岸蛋白质与凯莱英签署战略合作8月27日，苏州近岸蛋白质科技股份有限公司与凯莱英医药集团在上海签署战略合作协议，将共同开展mRNA国内业务的拓展与开发，共同打造mRNA体外转录、修饰、LNP包装等一站式原料供应体系。29、基因治疗公司NeuExcell Therapeutics完成千万美元Pre-A轮融资30、FDA批准Poseida Therapeutics同种异体CAR-T免疫基因疗法的IND申请8月30日，Poseida Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准其细胞与基因疗法P-BCMA-ALLO1的IND申请，这是该公司首个用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法。Poseida Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PSTX）是一家临床阶段的生物制药公司，利用专有基因工程平台技术开发针对包括肿瘤、血友病A、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症、甲基丙二酸血症 (MMA)在内的多种疾病的细胞和基因疗法。（详见往期文章“FDA批准Poseida Therapeutics同种异体CAR-T免疫基因疗法的IND申请”）
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