诺华SMA 基因治疗药物Zolgensma在中国的临床试验获得默示许可

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网2022年1月7日显示：诺华（Novartis，NYSE：NVS）在中国递交的脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）AAV基因治疗药物OAV101注射液（Zolgensma）临床试验申请已获得临床试验默示许可。

2019年5月份，诺华公司旗下AveXis公司宣布，基因治疗药物Zolgensma获FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者。Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法，理论上一次给药长期甚至终生有效，是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下，治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药，Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次，而Evrysdi是一种需每日口服药物。

Zolgensma在国外的3期STR1VE试验数据和已完成的1期START试验数据显示Zolgensma明显提高了患者生存率，另外，Zolgensma治疗能够快速且长久改善患者的运动能力，高剂量给药组，CHOP INTEND运动机能评分分数快速增加，1个月时增加9.8分，3个月增加15.4分，此外，患者独立坐立、站立等指标均有一定程度的改善。STR1VE中的安全性观察结果与START试验中的安全性观察结果相似，未见严重的不良反应，最常见的不良反应是转氨酶升高和呕吐。

关于临床试验默示许可

2018年7月27日，国家药品监督管理局就已发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（以下简称《公告》），我国药物临床试验审评审批制度正式由审批制变为到期默认制。《公告》明确“在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验”。默许制的正式实施，标志着中国的新药临床试验行政许可将进入更加高效的审评模式。

关于SMA

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致儿童死亡的最常见的遗传病，由编码运动神经元存活蛋白的SMN1基因突变引起。SMA患儿脊髓前角运动神经元会出现不同程度的萎缩，肌肉功能逐步丧失。在最严重的形式中，超过90％的SMA病例会致瘫痪且最终致死。每年约有450至500名SMA患儿在美国出生，尽早诊断并开始治疗，以阻止运动神经元不可逆损伤及疾病进展，这对于最严重的SMA临床型患儿尤其重要。据报道，目前美国37个州都可以进行新生儿筛查，覆盖了出生时患有SMA婴儿的约85%。对于像SMA这样的退行性疾病，早期治疗更有可能避免残疾，所以医生们在做出诊断后就倾向于使用药物对此进行治疗。

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