第十届中国罕见病高峰论坛成功召开 | 罕路同行 十载与共

9月10日精彩瞬间集锦
2021年9月10日-12日，第十届中国罕见病高峰论坛在杭州隆重召开。会议以“罕路同行 十载与共”为主题，由蔻德罕见病中心（CORD）、浙江大学医学院、浙江大学医学院附属第二医院联合主办。来自国内外罕见病“政、产、学、研”等不同领域的800余名参会者共聚现场紧紧围绕”以患者为中心“的理念，展开为期三天的深入交流和探讨，多维度透视罕见病行业发展与机遇。此外，我们还在CCMTV临床频道、新浪健康、微解药三个平台同步直播，观看量达到110余万人次。

开幕式上，浙江大学医学院副院长柯越海，浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方代表三家主办方致辞。
浙江大学医学院副院长柯越海
浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英
蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方
随后，北京协和医院院长、党委副书记张抒扬，琅钰集团CEO向宇，美国科学院院士，美国麻省理工学院生物学、生物工程学教授Harvey F. LODISH作为嘉宾为大会致辞。同时，历届参会的专家也通过视频形式带来回顾和祝福。
北京协和医院院长、党委副书记张抒扬
琅钰集团CEO向宇
美国麻省理工学院生物学、生物工程学教授Harvey F. LODISH
紧接着，中国医药保健品进出口商会党委书记、副会长孟冬平，浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方分别做主题报告。
中国医药保健品进出口商会党委书记、副会长孟冬平
浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英
蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方
随后，中国医药保健品进出口商会党委书记、副会长孟冬平，浙江大学医学院副院长、浙江大学医学中心常务副主任许正平，浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英，琅钰集团CEO向宇，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方共同参与了圆桌讨论环节。
圆桌讨论
浙江大学医学院副院长、浙江大学医学中心常务副主任许正平

行而不辍十余载 携手并进同发展

由蔻徳罕见病中心发起的中国罕见病高峰论坛（China Rare Disease Summit）起始于2012年，是中国罕见病领域举办最早、规模最大、利益相关方参与最充分的综合性论坛。论坛汇集了罕见病各领域顶尖人才，深化探讨，将各个利益相关方从“孤军奋战”发展为“协同聚力”。10年风雨兼程，10年春华秋实。论坛一路见证了中国罕见病与孤儿药行业的快速发展，也深刻感受了中国在全球罕见病领域的不断融入与影响力逐渐加强。我们满怀敬意感谢各方的辛勤付出和对行业发展的奉献，这也让我们看到了中国自下而上的影响力，这也将激励我们不断前进。

以患者为中心 传递患者声音

第十届中国罕见病高峰论坛主题 ——“罕路同行，十载与共”以毛笔书法形式特别呈现。其实，这是来自于一位名叫莹雅的罕见病病友。她患有视神经脊髓炎（NMO），她的一只眼睛看不见、另一只视力仅有0.02。在十周年这个节点，组委会把患者手写书法作品和蜗牛“罕罕”结合起来设计并制作成金色徽章给参会者留作纪念。

在与罕见病斗争的过程中，很多患者并非一蹶不振。他们一边流着泪承受着疾病的痛苦，一边保持热爱去歌声、去跳舞、去说脱口秀。在第十届中国罕见病高峰论坛开幕式晚宴上（9月10日），不同疾病的病友为参会者呈现了一场别开生面的视听盛宴。

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）病友王文（左）、Leber遗传性视神经病变病友刘奥博（右）、青少年黄斑变性病友“黑灯”（下）

专业的学术会议中往往缺乏患者的声音。中国罕见病高峰论坛由患者组织发起举办，在论坛议程和整体的设计中我们始终坚持以患者为中心的理念。大会即是罕见病和孤儿药领域先进技术水平和思想的碰撞，也是医患交流的平台。与大会同步召开的还有四种疾病：皮特·霍普金斯综合征、肺动脉高压、黏多糖贮积症、脊髓小脑性共济失调的医患交流会。 医患沟通是整个医疗过程中的一个重要环节，罕见病患病人数少，了解罕见病的医生比罕见病更罕见。加强医患沟通可以增加患者对医务人员及院方的信任，增强医者与患者之间的信息交流和相互理解，加深患者战胜疾病的信心，提升医生罕见病诊疗水平。

聚集行业顶尖专家 全方位讨论行业现状

论坛深深扎根于中国罕见病行业不断前行的发展浪潮中，不断延伸与拓展涵盖行业热点，聚集国内外行业顶尖专家，深度剖析行业发展现状，现已发展成为覆盖法规政策、产业、研发创新、遗传咨询、诊断治疗、精准医疗、卫生技术评估、基因治疗、国际交流、创新支付、真实世界数据、临床服务体系、社会支持、产前诊断筛查、辅助生殖、多学科协作、监管审批十七大细分板块。 论坛举办十年，已经成为引领罕见病和孤儿药行业的风向标。我们紧跟国际步伐，从美国费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia, CHOP）专场到英国大奥蒙德街儿童医院 (Great Ormond Street Hospital for Children，GOSH)专场。近三年的罕见病高峰论坛均开设国际专场，全方位展现顶级医院针对罕见病诊疗、研究的管理经验和前沿技术，为中国借鉴“国外罕见病发展之路”起到很好的启示性作用。大会是世界了解中国罕见病行业的重要窗口 ，会议传播了中国的声音，向世界展现真实、立体、全方位的中国罕见病行业现状，提高了国家在罕见病行业的影响力。

首届“金蜗牛奖”颁奖典礼举办

9月10日晚，首届“金蜗牛奖”颁奖典礼在第十届中国罕见病高峰论坛欢迎晚宴举办，参会者共同见证了这14位获奖者的荣耀时刻。尽管是首届，但本届金蜗牛奖的申报热情却很高，此次组委会共计收到近百份参选资料，每份资料的背后，都是对罕见病群体的爱与责任。无论是个人、团体还是机构，他们始终致力于通过社群服务、产业发展、医学研究、药物研发、社会倡导等不同维度，参与解决罕见病群体面临的问题，为与病痛长期抗争的群体建立平等、受尊重的社会环境。
晚宴现场2021年“金蜗牛奖”最终决出了五大奖项14名获奖人（单位），他们分别是：

罕见病社群贡献奖：北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心

罕见病产业推动奖：赛诺菲·健赞、辉瑞投资有限公司、苏州亿康医学检验有限公司

罕见病医学贡献奖：中国医学科学院血液病医院血友病中心（杨仁池团队）、广东省妇幼保健院医学遗传中心（尹爱华团队）、四川⼤学华⻄医院罕⻅病诊疗与研究中⼼、中国解放军总医院 主任医师教授，邹丽萍⼥⼠

罕见病行业贡献奖：中日友好医院研究院，临床遗传医师顾卫红博士、合因教育&亦善遗传创始人，美国哈佛大学医学院神经学系助理教授沈亦平教授、武田（中国）投资有限公司

年度致敬人物奖：协和医学院黄尚志教授和北京协和医院院长、国家卫健委罕见病诊疗与保障委员会主任委员张抒扬教授

黄尚志教授，中国医学遗传学领域泰斗级人物，40多年来致力于罕见遗传病相关基因诊断研究，先后承担国家和卫生部各项科研基金30多项，推动了中国医学遗传学系学科建设，他也是国内从事遗传咨询时间最早、持续最长、成就最大的专家之一。

张抒扬教授在2016年开始牵头国家重点研发计划“罕见病临床队列研究” 项目、并推动了中国研究型医院学会罕见病分会与中国罕见病联盟的成立和发展，在中国罕见病相关诊疗和医保政策推动中发挥了不可替代的作用。
张教授由于工作原因未出席颁奖典礼，由同事代为领奖

习近平总书记指出：“没有全民健康，就没有全面小康。要把人民健康放在优先发展的战略地位，努力全方位、全周期保障人民健康。”中国约有2000万的罕见病患者，全民健康路上，一个都不能少。而现阶段行业最大的挑战来自于社会各界对罕见病的认知、支付等问题未形成共识。罕见病问题并非单个医院或单独部门可以解决的，所有利益相关方需联合聚力，让中国近2000万患者有药可医、有药可用、用得起药，早日实现全民健康。我们期盼，下一个十年的发展中，中国罕见病高峰论坛仍能继续发挥重要作用。

山止川行！向着第二个十年进发。下一年十年，期待大家携手共进，助力实现健康中国2030战略目标。为人民健康补齐短板，认真做好“以患者为中心”的诊、疗、研相关工作，为中国生物医药产业发展开辟新的突破口，也为全人类的医疗科学研究贡献中国智慧和力量。

壁报

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