2022年3月FDA重磅药品审批计划发布！信达PD-1海外上市将迎来最终决议

编译丨newborn

2022年截至2月底，美国FDA共批准了7款创新药物；其中，2月份批准了3款，分别为：

——Pyrukynd：Agios制药公司开发，用于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者，治疗溶血性贫血。该药是一种首创口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法（DMT）；

——Enjaymo：赛诺菲开发，用于治疗冷凝集素病（CAD）成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。该药是一种首创的丝氨酸蛋白酶C1s靶向单抗，是第一种治疗CAD的药物。

——Vonjo：CTI生物制药公司开发，用于治疗血小板计数低于 50 的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人×10 9 /L。Vonjo（pacritinib，帕克替尼）属于一类被称为JAK抑制剂的抗炎治疗药物。

此外还有一款获批的创新疗法值得关注，2月28日，传奇生物开发的BCMA CAR-T疗法Carvykti（cilta-cel，西达基奥仑赛）获FDA批准在美上市，用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。该疗法正式在美获批上市，成为国内首个自主研发产品出海成功典范。【相关阅读：传奇生物cilta-cel获FDA批准上市，将与BMS首款同类产品正面交锋，国产CAR-T靶点竞争蓄势待发】

进入3月份，有多款药物将迎来FDA的重要审查决定，其中最被国内关注的是礼来/信达生物的PD-1疗法信迪利单抗。此前，在2月的早些时候，FDA肿瘤药物专家委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，简称ODAC）的对信迪利单抗进行了审评会议。【相关阅读：14比1！FDA专家委员会要求信达/礼来PD-1增加对美临床研究 不建议直接批准】

 审批会议结果回顾：

委员会以14票赞成，1票反对的投票结果，要求单一外国国家开展的ORIENT-11临床试验（ORIENT-11研究是一项评估信迪利单抗注射液或安慰剂联合培美曲塞和铂类用于晚期或复发性非鳞状非小细胞肺癌一线治疗有效性和安全性的随机、双盲、3期对照临床研究仅在中国进行，而不是全球多中心临床）需要补充额外数据，以证明信迪利单抗在美国人群中的适用性。

也就是说，从本次ODAC大部分专家意见来看，信达/礼来PD-1不被建议直接获批。

一般情况下，FDA会遵照ODAC专家委员会的投票结果。不过此前也曾有过FDA没有采纳ODAC专家意见的案例——Biogen的阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm。但是，考虑到两个不同疾病领域以及用药的可选择性，作为出自PD-1这个拥挤赛道的信迪利单抗似乎难得优势。

至于，最终是否将会出乎意料，我们等待本月18日结果出炉方可见分晓。

以下是对3月份将面临FDA审查药物/疗法的简单汇总。

参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In March 2022