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礼来启动基因医学研究所!专注RNA和DNA疗法开发

Doria 佰傲谷BioValley 2022-03-15

小编有话说

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随着生物技术在医药领域的快速发展,其展现的应用潜力是各大药企们纷纷涌入的主要驱动。同时,随着各大药企对这类创新药物的布局逐渐放大,管线占比也在逐渐增高。


为了更好的、更专注的对生物药物的开发,近年来,许多药企选择了各种不同的方式。例如,GSK的拆分并将生物医药和消费保健品业务分离;默沙东的拆分致力于成为领先的研发密集型生物制药公司等等,这里就不再展开举例。


也有的药企成立专门的子公司/部门负责特定领域药物的研发,例如礼来最新启动的基因医学研究所。

近日,礼来宣布投资7亿美元在波士顿海港成立礼来基因医学研究所,其建立在礼来于2020年收购的Prevail Therapeutics基础上,Prevail是一家总部位于纽约的基因治疗前驱公司。

礼来基因医学研究所将专注于利用基于RNA和DNA的技术来开发具有治疗或预防疾病潜力的疗法。这项投资是礼来公司推进RNA疗法战略的一部分。

根据新闻稿,目前基因药物已经占据了礼来公司糖尿病、免疫学和种属神经系统研究项目的20%以上。因此,礼来公司决定推出基因医学研究所,旨在推动基因药物的发展和开发。

礼来公司预测,在五年内,波士顿基地所将从120名生物学家、化学家、数据科学家和其他基因医学专家增加至250多名;而纽约将增长至200多名科学专家。

Prevail Therapeutics首席执行官和研究所副所长Franz Hefti表示:“研究所将加强我们在神经退行性疾病方面的努力,并整合离开的基因医学研究和平台,旨在将有前途和可能改变生物的新药从实验室推进到临床研究,并最终推向患者。”

礼来在RNA和NDA领域的布局
从礼来公司官网检索,可以追溯到,礼来最早对RNA领域布局在2017年。
2017年10月,礼来宣布与CureVac达成全球合作,开发基于mRNA技术的肿瘤疫苗。该项目旨在开发靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗,实现更强大的抗肿瘤免疫反应。
时隔一年,礼来看上了RNAi技术。2018年10月,礼来与Dicerna达成一项全球许可和研究合作,旨在利用Dicerna专有的GalXC ™ RNAi 技术平台,开发针对心脏代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛领域的潜在新药。值得一提的是,礼来与Dicerna合作的RNAi疗法中,已经有两款候选产品获得FDA的IND批准,分别是针对未公开的心脏代谢疾病的LY3561774和LY3819469。
2020年11月,礼来公司和Precision BioSciences宣布了一项研究合作和独家许可协议,将利用Precision公司专有的ARCUS基因编辑平台开发遗传性疾病的潜在疗法,其首要关注目标是杜兴氏肌营养不良症(DMD),此外还有两个未公开的目标病症。
2021年5月,礼来与MiNA Therapeutics达成了全球研究合作,利用MiNA公司专有的小激活RNA(saRNA)技术,针对礼来公司重点关注领域的疾病开发潜在的新药。
2021年9月8日,礼来宣布引进ProQR的RNA编辑疗法技术,开发最多针对5个靶点的肝脏或神经系统遗传性疾病,礼来支付2000万美元预付款,并对ProQR进行3000万美元股权投资,以及12.5亿美元的里程碑金额。
2022年1月,礼来宣布获得了Entos Pharmaceuticals的Fusogenix蛋白脂质载体(PLV)核酸递送技术的独家权利,以研究、开发和商业化针对中枢神经系统和周围神经系统的核酸产品。
参考资料:
1.https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-announces-institute-genetic-medicine-and-700-million



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