FDA2018年度新药评审报告公布了！数据超出你想象！

时光如白驹过隙，匆匆之间2018年已经接近尾声。截止至今，FDA药物评价和研究中心（CDER）共批准了56个新分子实体（NME），其中42个新药申请（NDA），14个生物制品许可申请（BLA），已经打破了过去20多年来的最高纪录（1996年，53个），创历年新高。

那么今年FDA药物评价和研究中心（CDER）批准的56个创新药都有哪些呢？下图为56个创新药的名称、成分、批准日期及相应的适应症，感兴趣的小伙伴可以仔细看看！

接下来我们现在看到的报告要比上面的药物少一个，因为第56款新药的批准时间是12月14日，而CDER的本次报告截止时间为2018年11月30日，当时CDER共批准了55个新分子实体，其中41个新药申请（NDA），14个生物制品许可申请（BLA）。

报告还指出，在药物创新方面，美国继续引领全球：55个新药中，有31个（占56%）是孤儿药，19个（35%）是首创类（first-in-class）药物，39个（占71%）率先在美国获得批准。

这令人惊奇的数量与FDA实施的4种加速审批程序密不可分，42个新药（占76%）通过优先审评批准，24个（占44%）被授予快速通道资格，13个（占比24%）被授予突破性药物资格，4个（占比7%）通过加速批准途径获批。

而且，小编着重要提及的还有这项法案的颁布。在小编看来，新药审批数量的提升，一方面归功于研发人员对新药研发的不懈努力，另一方面离不开《处方药使用者付费法案》(The Prescription Drug User Fee Act ~ PDUFA)的颁布。

1992年之前，FDA药品审批缓慢，过长的审评时间，不仅耽误患者使用这些药品治疗，还影响药品生产商收回研发成本。据估计，审评完成每迟滞1个月，带给生产商的平均损失达1千万美元。

PDUFA授权FDA收取3种费用：新药申请费、设施费、和产品费。自PDUFA-I签署至今，取得了极大的成功，至今已更新至2017年的第VI版。逆转了药品上市迟滞、缩短了新药审评时间，患者可以更早、更好的使用上有效的药品，值得我们学习与借鉴。

说完PDUFA，我们再将目光转回《2018年度新药评审报告》上。在报告中可见，CDER在NME审批方面继续保持高效率：统计中的55个新药，全部在PDUFA目标日期完成批准，其中52个（占95%）是在第一个审查周期获得批准。

《2018年度新药评审报告》还指出，在药物创新方面，美国继续引领全球：55个新药中，有31个（占56%）是孤儿药，19个（35%）是首创类（first-in-class）药物，39个（占71%）率先在美国获得批准。

不难看出，如今孤儿药异军突起，打破以往人们对癌症药的关注，吸引了更多科研人员的目光。孤儿药是用于诊断、治疗和预防罕见病的药品。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过各国对罕见病的认定标准存在一定差异，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。

目前国际上已确认的罕见病超过7000种，全球对罕见病立法的国家不到20％。罕见病约占人类疾病的10%左右，其中80%以上属于遗传疾病，影响着全球约6%-8%的人口，全球有效治疗药物不到5％，上市的孤儿药只有不足600种。中国还没有明确统一的罕见病定义，已上市的孤儿药不到100种。

最初很多药企并不愿涉足该领域，随着孤儿药政策的日益完善，罕见病治疗药物的研究和开发逐渐成为大型制药公司的重点。预计全球孤儿药的销售总额将在2022年将达2090亿美元。

目前，中国孤儿药主要依赖进口，孤儿药研发尚处于起步阶段，CFDA为激励孤儿药的研发，发布了对罕见病等特殊群体用药给予单独审评通道、多途径动态补充资料以及审批时间缩短等特殊政策。至今，孤儿药虽有发展，但相比美国还有很大的差距，孤儿药在我国的医疗需求将有巨大的空间。希望未来会有更多研发人员可以投入更多的时间与精力，为罕见病用药的发展注入了生机与活力。

报告中还有一些其他数据，我们也一起看看。

希望在未来的日子里，能用越来越多的研究人员投身于医药研发，让备受病痛折磨的患者得到更好的治疗！

参考文献：

Novel Drug Approvals for 2018

https://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/CDER/UCM628150.pdf