母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者喜获佳音！靶向疗法ELZONRIS获批上市！

近日，FDA批准Elzonris（tagraxofusp-erzs）可用于两岁及以上的儿童及成人患者，治疗急浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。这是首次获批的BPDCN治疗方法。

“在今天批准之前，没有FDA批准的BPDCN治疗方法。标准治疗方法是强化化疗，然后进行骨髓移植。许多BPDCN患者无法耐受这种强化治疗，因此迫切需要替代治疗方法与治疗方案。“ FDA药物评估和研究中心、FDA肿瘤学卓越中心主任、血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说。

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种侵袭性强的罕见骨髓和血液疾病，它影响多种器官，包括淋巴结和皮肤。它通常以白血病的形式出现或者会演变为急性白血病。这一疾病在男性中更为常见，在60岁以上人群中发病率更高。

Elzonris是Stemline公司开发的靶向IL-3Rα（CD123）的靶向疗法。IL-3R是在BPDCN细胞和多种其它血癌细胞上高度表达的蛋白。Elzonris将人源化的重组IL-3蛋白与白喉毒素连接在一起。IL-3 片段能够将具有细胞毒性的白喉毒素片段运送到表达IL-3R的肿瘤细胞内。进入细胞后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白合成，从而引发靶标细胞的细胞凋亡。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。

在临床试验中，研究人员通过两组患者研究了Elzonris的功效。第一组招募了13名未经治疗的BPDCN患者，7名（54%）患者达到完全缓解（CR）或者完全缓解，并且皮肤上的异常并不代表活跃疾病（CRc）。第二组的患者为15名复发/难治性BPDCN患者，其中1名患者达到CR，另有一名患者达到CRc。

临床试验中，患者报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合征（液体和蛋白质从微小血管渗漏到周围组织中）、恶心、疲劳、腿和手肿胀（外周水肿）、发烧（发热）、发冷和体重增加。而最常见的实验室异常是淋巴细胞，白蛋白，血小板，血红蛋白和钙的减少，以及葡萄糖和肝酶（ALT和AST）的增加。

研究人员建议，使用这种疗法时，要注意监测肝酶水平和输注不耐受的迹象。孕妇或哺乳期妇女不应服用Elzonris，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

期待未来会有更多的药品或诊疗方法通过临床验证，更好的造福于广大患者！