AI+蛋白质错误折叠疾病的药物开发｜Congruence获5000万美元A轮融资

蛋白质的错误折叠是许多疾病的根源。

Congruence使用数学建模、物理学和机器学习来表征错误折叠的蛋白质，希望可以更快、更大规模地发现和设计新型小分子药物。

2022年2月8日，从事计算和实验药物发现的、旨在设计治疗蛋白质错误折叠疾病的新型小分子的生物技术公司Congruence Therapeutics宣布完成5000万美元的A轮融资。此次融资由Amplitude Ventures和Fonds de solidarité FTQ牵头，Lumira Ventures、Investissement Quebec、OrbiMed Advisors、Driehaus Capital Management等参与。

Congruence成立于2021年，由Clarissa Desjardins博士领导，她曾是Clementia Pharmaceuticals（现为Ipsen）的创始人和首席执行官。Kenneth J. Valenzano博士作为首席科学官加入，使这个在罕见病临床开发、计算和药物化学以及业务发展方面具有领域经验的团队更加壮大。

Clarissa Desjardins博士评论说："我们的行业面临着一个分水岭，包括机器学习在内的新型计算工具的应用，准备颠覆传统的药物发现。我们专有的计算平台Revenir™已经证明了它有能力发现某些影响疾病的蛋白质的新的生物物理特征。这次融资将使我们能够建立一支世界一流的"药物猎人"团队，为高度未满足的医疗需求的罕见疾病有效地设计新型小分子药物，并将其推向和进入临床。我们很感谢我们的投资集团提供的强有力的承诺。"

Amplitude Ventures的风险合伙人Nancy Harrison说："我们很高兴支持Clarissa和Congruence团队，因为我们看到了计算方法在快速设计更好的药物方面的潜力。"

OrbiMed Advisors的普通合伙人David Bonita博士评论说："我们很高兴支持这个经验丰富的团队和他们独特的计算工具，以实现开发新型的下一代药理稳定剂(stabilizers)的目标，这是一类经过充分验证并在商业上取得成功的罕见疾病药物。"

Congruence战略的基石是其专有的计算平台Revenir™，这是一个用于合理设计稳定剂的工具，它避开了靶点验证、蛋白质纯化、高通量筛选和先导化合物筛选阶段。

这项专门建立的技术利用数学建模、物理学和机器学习来描述导致疾病的错误折叠蛋白质的生物物理缺陷，然后设计化合物，通过在计算技术中纠正这些缺陷来拯救变异的蛋白质。Congruence目前正在将Revenir™部署在有高度未满足医疗需求的适应症上。同时，公司正在建立一个包含突变蛋白生物物理特性的专有数据库，该数据库可用于开发公司当前重点方向以外的蛋白家族所导致的疾病的稳定剂。

Congruence由Clarissa Desjardins博士于2021年创立，她之前是Clementia（纳斯达克股票代码：CMTA）的创始人和首席执行官，该公司开发罕见儿科骨骼疾病的疗法，并于2019年初以13亿美元的价格出售给Ipsen。Clementia的主导产品Sohonos™最近在加拿大获得批准，并正在接受美国FDA的审查，作为治疗纤维肌性增生症的一线方法。在Congruence，Desjardins博士组建了一个"药物猎人"团队，他们在罕见病战略和临床开发、计算化学、药物化学和商业开发方面具有丰富的经验。

在融资的同时，Kenneth J. Valenzano博士已加入公司，担任首席科学官。Valenzano博士曾在Amicus担任药物发现高级副总裁，该公司是一家历史上专注于治疗人类遗传病的药理分子伴侣(pharmacological chaperones)的领先公司。Valenzano博士参与了几种小分子伴侣的发现和开发，包括Galafold™，这是欧洲和美国2018年批准的第一个也是唯一一个口服的小分子治疗法布里氏症的药物。

关于Congruence Therapeutics

Congruence Therapeutics是一家生物技术公司，将计算和实验药物发现相结合，为蛋白质错误折叠的疾病设计新型小分子药物。利用结构生物信息学、计算化学和机器学习，公司正在部署一个计算平台，能够以前所未有的速度和规模设计新的药理学稳定剂。

欲了解更多信息，请访问：www.congruencetx.com。

参考资料

https://congruencetx.com/press-release/

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