重磅！度普利尤单抗儿童适应症获批，国内儿童AD治疗开启新篇章

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度普利尤单抗儿童适应症在中国获

批，为我国儿童特应性皮炎（AD）患

者的治疗带来新希望。

2022年2月24日，中国-赛诺菲今天宣布，度普利尤单抗获得中国国家药品监督管理局批准，拓展用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）。度普利尤单抗是目前特应性皮炎的一线创新治疗药物，此次儿童适应症的获批，意味着其成为目前中国唯一获批可用于治疗儿童、青少年和成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，将为更广泛的患者群体带来安全有效的治疗新选择。

大咖寄语，度普利尤单抗开启儿童AD生物制剂治疗新时代

▌ 赛诺菲健赞中国区总经理Vicky Tse：

度普利尤单抗在中国获批6至11岁儿童中重度AD适应症，进一步扩展了度普利尤单抗的可及性，为中国AD患儿及其家庭带来了新希望。度普利尤单抗始终以“中国速度”刷新业内新产品上市记录，既展现了赛诺菲对于中国的信心和承诺，也充分体现了从政府、专家、社会到患者对于度普利尤单抗的期待和认可。我们由衷感谢中国政府为加速创新药物上市所做出的决心和努力，致敬各方专家特别是医务工作者持之以恒的支持。

儿童是祖国的花朵与未来，但是AD患儿却因为AD饱受身体和心灵的摧残。2022年2月NMPA批准度普利尤单抗扩展6至11岁儿童中重度AD适应症，度普利尤单抗将成为呵护AD患儿无忧成长的理想选择。

未来，我们将继续与各方紧密合作，尽快推动更多适应症获批上市。我们相信，随着新适应症的加速上市，度普利尤单抗将为更多中国患者的健康保驾护航。

▌ 首都医科大学附属北京儿童医院马琳教授：

AD好发于儿童，严重影响患儿及其家庭的生活质量。随着研究的不断深入，首个靶向抑制IL-4和IL-13信号通路的生物制剂——度普利尤单抗横空出世。继度普利尤单抗2020年6月在国内获批成人中重度AD适应症、2021年9月在国内获批12岁及以上青少年中重度AD适应症以来，全国已经有数万患者因为使用度普利尤单抗而获益。

这次度普利尤单抗6至11岁儿童中重度AD适应症的获批意义重大，填补了国内儿童AD生物治疗领域的空白。儿童AD治疗终于迎来首个疗效确切的生物制剂，这也为儿童AD的治疗提供有力的武器。我们期待在未来，能积累更多基于中国儿童AD患者的循证学依据和临床实践经验，以更好地指导临床治疗。

▌ 重庆医科大学附属儿童医院王华教授：

1/3的儿童AD为中重度AD，疾病负担重。目前儿童中重度AD的治疗现状不容乐观，寻找更加高效的治疗手段无疑迫在眉睫。研究显示，度普利尤单抗通过抑制2型炎症反应，可强效清除皮损、显著缓解瘙痒、全面改善生活质量，为儿童中重度AD患者的治疗带来了新希望。

随着度普利尤单抗在国内获批6至11岁儿童中重度AD适应症，儿童中重度AD患者的治疗正式跨入了生物制剂时代。我们希望在临床应用中，度普利尤单抗能改写儿童中重度AD的治疗现状，为儿童中重度AD患者带来全新的治疗体验，让患者也能体验没有皮损和瘙痒困扰的童年，共同呵护更多儿童健康成长。

▌ 上海交通大学医学院附属新华医院郭一峰教授：

儿童需要更多关注和呵护，用药更需关注安全性。度普利尤单抗是精准靶向IL-4和IL-13的共享受体成分IL-4受体α亚基的生物制剂，或能一定程度上规避免疫抑制剂的诸多风险。研究显示，度普利尤单抗不会引起儿童重度AD患者的常规实验室参数发生临床意义的变化，治疗时不需要进行实验室监测。

现在度普利尤单抗在国内获批6至11岁儿童中重度AD适应症，表明该药物的疗效与安全性已得到临床的广泛认可。此次获批将成为国内儿童AD治疗史上的一项里程碑事件，我们期待兼顾疗效和安全的度普利尤单抗的上市，更好地满足儿童AD患者的治疗需求。未来之路，我们甚是期待！

意义重大，填补国内儿童AD生物治疗领域的空白

作为一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，AD是儿童最常见的皮肤疾病之一，超过85%的AD患者在5岁前就发病，有一半患者会持续到成年^[1,2]。全球6至11岁儿童AD的患病率高达13.0%，大约1/3的AD儿童为中重度患者^[3,4]。AD会导致儿童患者日常活动受限、睡眠障碍、在校表现不佳、生长发育缓慢、社交障碍、焦虑、抑郁等，而其家庭成员因照顾患儿与不断求医会出现睡眠不足、疲倦、焦虑、抑郁、影响工作与生活等问题，AD患儿及家庭均因AD遭受严重困扰^[4-6]。

由于儿童用药的特殊性与传统治疗的局限性，目前儿童AD患儿仍存在未被满足的需求^[2]。度普利尤单抗是首个且唯一特异性靶向阻断IL-4和IL-13的免疫调节剂，持续抑制潜在2型炎症^[7,8]。度普利尤单抗已分别于2020年6月、2021年9月在我国获批成人、12岁及以上青少年中重度AD适应症，数万中国AD患者使用度普利尤单抗治疗后，瘙痒及皮损快速强效持续改善，生活质量显著改善，并且具有长期临床验证的良好安全性。

此次度普利尤单抗在国内获批6至11岁儿童中重度AD适应症，为更小年龄段的AD患者群体提供了安全、有效的治疗新选择，将改写儿童AD的治疗理念和管理模式，惠及国内广大儿童AD患者。

“安心”之选，度普利尤单抗治疗儿童AD安全可靠

因为AD的慢性和复发性意味着需要长期用药，所以对AD用药安全性的关注也日益高涨^[9]。儿童正处于成长的关键阶段，生理特点独特，对药物具有特殊的反应性和敏感性^[10]，因此，度普利尤单抗治疗儿童AD的安全性需要格外关注。

LIBERTY AD PEDS研究的安全性结果表明，与安慰剂联合外用糖皮质激素（TCS）相比，度普利尤单抗联合TCS治疗6至11岁儿童重度AD患者的不良事件的总发生率较低；度普利尤单抗联合TCS较常见的不良事件为注射部位反应和结膜炎，这与已知的度普利尤单抗的安全性一致^[2,11,12]。

同时，度普利尤单抗实验室安全性结果表明，6至11岁的儿童重度AD患者接受度普利尤单抗联合TCS治疗，常规实验室参数无临床意义变化，提示6至11岁的儿童重度AD患者使用度普利尤单抗不需要进行实验室监测（具体结合临床），这也与青少年、成人中重度AD患者中观察的结果一致^[13]。

疗效突出，度普利尤单抗助力儿童AD的多维度改善

关键临床研究——LIBERTY AD PEDS研究评估了6至11岁儿童重度AD患者中度普利尤单抗联合TCS的疗效和安全性。结果表明，治疗16周，无论是度普利尤单抗300mg q4w联合TCS还是度普利尤单抗100/200mg q2w（体重＜30kg：100mg q2w；体重≥30kg：200mg q2w）联合TCS，均可显著改善儿童重度AD患者的皮损、瘙痒和生活质量，且与在青少年、成人中重度AD患者中观察到的疗效一致^[2,11,12]。

▌强效清除皮损：度普利尤单抗300mg q4w联合TCS组、度普利尤单抗100/200mg q2w联合TCS组的研究者整体评分法（IGA）0/1应答率分别为32.8%、29.5%，显著高于安慰剂联合TCS组（11.4%）（见图1）；度普利尤单抗300mg q4w联合TCS组、度普利尤单抗100/200mg q2w联合TCS组的湿疹面积和严重程度指数评分（EASI）-75应答率分别高达69.7%、67.2%，显著高于安慰剂联合TCS组（26.8%）（见图2）^[2,11,12]。

图1：度普利尤单抗治疗16周，IGA 0/1应答情况

图2：度普利尤单抗治疗16周，EASI-75应答情况

▌显著缓解瘙痒：度普利尤单抗300mg q4w联合TCS组、度普利尤单抗100/200mg q2w联合TCS组的峰值瘙痒NRS评分较基线改善54.6%、57.0%，而安慰剂联合TCS组仅改善25.9%（见图3）；度普利尤单抗300mg q4w联合TCS组、度普利尤单抗100/200mg q2w联合TCS组峰值瘙痒NRS评分较基线改善≥3分的患者分别多达60.3%、67.5%，显著高于安慰剂联合TCS组（21.1%）（见图4）^[2,11,12]。

图3：度普利尤单抗治疗16周，峰值瘙痒NRS评分较基线改善情况

图4：度普利尤单抗治疗16周，峰值瘙痒NRS评分较基线改善≥3分的应答情况

▌改善生活质量：度普利尤单抗300mg q4w联合TCS组、度普利尤单抗100/200mg q2w联合TCS组的儿童皮肤病生活质量指数（CDLQI）评分较基线改善10.6分、10.7分，显著优于安慰剂联合TCS组（6.4分）（见图5）^[2,11,12]。

图5：度普利尤单抗治疗16周，CDLQI评分较基线改善情况

专家简介
马琳 教授首都医科大学附属北京儿童医院

• 主任医师、博士生（博士后）导师

• 国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科主任

• 国际儿童皮肤科学会（ISPD）国际咨询委员会中国唯一委员

• 国际特应性皮炎学会（ISAD）中国唯一委员

• 中国民族卫生协会皮肤科学分会会长

• 中华医学会皮肤性病学分会第十五届委员会常委兼儿童皮肤病学组组长

• 中华医学会儿科学分会皮肤病与性病学组组长
• 中国康复医学会皮肤病康复专业委员会副主任委员兼儿童皮肤病学组组长
• 中国医师协会皮肤科医师分会儿童皮肤病专业委员会副主任委员
• 中华医学会北京分会（北京医学会）皮肤性病学分会副主任委员

以第一作者或通讯作者发表SCI文章80余篇。主编中国第一部《儿童皮肤病彩色图谱》，中国第一部专科医师培训教材《儿童皮肤病学》。2017年获得“敬佑生命•2017荣耀医者公益评选活动”-科普影响力奖。2018年以第一完成人分别获得北京市科技奖三等奖及北京医学科技奖三等奖各一项。2020年荣获第四届“国之名医·卓越建树”称号。

专家简介
王华 教授

重庆医科大学附属儿童医院

• 主任医师、博士生导师

• 中国医师协会皮肤科医师分会儿童学组组长

• 中华医学会儿科学分会皮肤性病学组副组长

• 重庆市医学会皮肤性病专委会副主任委员

• 重庆市医师协会皮肤科医师分会副会长

• 重庆市免疫学会皮肤病分会副主任委员

• 《儿科药学杂志》常务编委；《Pediatric Allergy and Immunology》编委（2012~2017）；《Allergy》，《Annals of Allergy, Asthma & Immunology》审稿

专家简介
郭一峰 教授

上海交通大学医学院附属新华医院

• 上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科副主任
• 中华医学会皮肤性病学分会儿童学组副组长
• 中国医师协会皮肤科医师分会儿童皮肤病专业委员会委员
• 中华医学会儿科学分会皮肤病学组委员
• 上海市医学会皮肤科专科分会青年委员会副主任委员
• 上海市医师协会变态反应医师分会委员

参考文献：

[1]中华医学会皮肤性病学分会免疫学组. 中华皮肤科杂志. 2020; 53(02): 81-88.[2]Paller AS, et al. J Am Acad Dermatol. 2020; 83(5): 1282-1293.[3]Silverberg JI, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2021; 126(4): 417-428.e2.[4]Na CH, et al. Children (Basel). 2019; 6(12): 133.[5]Lewis-Jones S. Int J Clin Pract. 2006; 60(8): 984-92.[6]Silverberg JI, et al. JAMA Dermatol. 2015; 151(4): 401-9.[7]DUPIXENT summary of product characteristics. 2019.[8]Guttman-Yassky E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019; 143(1): 155-172.[9]王建琴. 皮肤性病诊疗学杂志. 2020; 27(05): 359-361.[10]孟琳懿, 等. 世界临床药物. 2008; (06): 350-353.[11]Paller AS, et al. Presented at: Revolutionizing Atopic Dermatitis Virtual Symposium 2020. April 5, 2020. Oral presentation.[12]Sanofi Genzyme and Regeneron. 存档数据[R668-AD-1652].[13]Paller AS, et al. Paediatr Drugs. 2021; 23(5): 515-527.

4M编码：MAT-CN-2201762 有效期至2024年2月

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