怎样实现GHD的全程管理?儿童与成人肥胖管理有何差异?维泌会学术周为你解密
3月28日~4月1日,首届“维泌周——维昇内分泌高峰论坛”如期将至。本届高峰论坛将于线上盛大召开,力邀国内、外内分泌领域大咖、创新领袖,汇集业内著名专家、学者,传递国际内分泌创新疗法学术动态,分享前沿进展趋势。会议将持续5天,聚焦内分泌领域5大热点话题,设立16场专题讲座,每场主题会议均设立讨论环节,相信将会带给您深刻的思考与感悟。
■ Day1 (3.28):“维”爱童行,探索生长激素缺乏症的优化管理
据统计,我国矮小症的患者人数达3900万[1],需要治疗的4-15岁矮小儿童约700万[2],生长激素缺乏是儿童矮小症的主要原因之一。研究显示[3],起始生长激素(GH)治疗的年龄越小,患儿生长速率改善更显著。因此,尽早识别诊断生长激素缺乏症并开启治疗,对患儿成年身高的改善至关重要。近几十年来,儿童生长激素缺乏症(PGHD)的常规治疗方法是每日一次皮下注射生长激素,但依从性欠佳,导致预期治疗目标难以实现。
与西方国家相比,国内生长激素缺乏症的诊疗还在存在哪些差距?针对该病,临床常用的人生长激素(hGH)在长期治疗中又带来了哪些问题?如何改善?
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怎样实现生长激素缺乏症全程管理?
短效生长激素(rhGH)治疗频繁的注射需求导致患者依从性不佳,会导致疗效不佳,治疗费用增加。长效生长激素(LAGH)在研发过程中走了哪些弯路,将带来哪些临床获益?
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■ Day2 (3.29):共筑梦想,突破一米三的视界
软骨发育不全发病率与患病率低,是一种非常罕见的遗传性疾病,全世界范围内有超过250,000例患者[4], 中国约有50,000例患者,主要表现为身材矮小,身高不足1米3。自出生起,软骨发育不全患者在生命各个阶段会发生多种致死、致残的严重并发症。
然而,软骨发育不全自1878年首次被命名以来,一直以对症治疗为主,无特效治疗手段,患者长久以来生存在疾病带来的巨大痛苦之中。目前,多个国际组织发布软骨发育不全的诊疗指南,我国在2021年也发布了首个《软骨发育不全诊断及治疗专家共识》,填补了软骨发育不全诊疗规范的空白。
更值得期待的是,近年来软骨发育不全对因治疗[针对成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)靶点]药物的研发突飞猛进, Vosoritide去年在美国和欧洲获批,TransCon C-型利钠肽在中国参加了全球同步Ⅱ期临床开发,实现软骨发育不全可治已不再是梦想。
指南的变迁将带给临床工作者怎样的启示?如何利用指南指导临床实践?
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软骨发育不全是否存在最佳的治疗时间窗和治疗周期?
当前已经获批和在研的软骨发育不全治疗药物的前景如何?
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■ Day3 (3.30):聚焦甲状旁腺功能减退症诊疗困境
激素替代一直是内分泌腺体减退症的基本治疗原则,迄今为止,甲状旁腺功能减退症仍是少数几种未实现真正的激素替代的激素缺乏疾病之一。现有治疗,如补充活性维生素D类似物和钙剂不能完全控制该病,还可能导致高尿钙,增加罹患肾脏疾病的风险。
甲状旁腺功能减退症的诊疗目前进展如何?诊疗领域是否出现新型药物和创新方案?
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从甲状旁腺功能减退症患者角度,求医之路有哪些阻碍?
如果理想的激素替代治疗成为可能,将会对该疾病的治疗目标产生怎样的影响?
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■ Day4(3.31):共话肥胖管理方案
据《中国居民营养与慢性病状况报告(2020)》显示,我国6~17岁的儿童青少年超重肥胖率接近20%[5]。肥胖可危害儿童的心血管系统、内分泌系统、呼吸系统等,更有统计显示[6],儿童肥胖患者超过一半会延续至成年。肥胖的管理,需从儿童时期就尽早开始关注。
儿童是否可以沿用成年人的肥胖管理方式?在生活方式和运动营养方式上,儿童与成人有何差异?
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中国儿童/青春期肥胖原因是什么?
儿童肥胖和成人肥胖在流行病学、危害、诊断、干预目标上有何区别?
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■ Day5 (4.1):指导儿童1型糖尿病精准诊疗
糖尿病从来不是成年人的专属病,近年来,中国儿童青少年1型糖尿病的发病率呈上升趋势[7]。真实世界研究数据显示[8],与正常人相比,1型糖尿病患者平均寿命显著缩短,心脑血管疾病发生率显著增加,且发病越早,慢性并发症导致的死亡风险越大。因此,尽早诊断儿童1型糖尿病,并进行规范化诊疗,以减少或延缓急、慢性并发症的发生,改善患者预后。
儿童1型糖尿病的诊疗与成人有何异同?怎样结合儿童与成年人诊疗成果,助力临床最大获益?
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如何鉴别诊断儿童青少年1型糖尿病和2型糖尿病(T2DM)?
新型药物将为早期临床儿童1型糖尿病的治疗带来哪些获益?
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