查看原文
其他

核酸药物产业风向标 | 深度聚焦核酸药物开发全流程与技术难点,NID 2022 圆满落幕!

求实药社 2023-01-17
NID  2022  第二届核酸药物产业深度论坛 2022年9月28-29日--中国上海,为期2天的NID 2022 第二届 核酸药物产业深度论坛圆满落幕。
  • 专注研讨核酸药物的品牌会议,深度聚焦核酸药物的研发与产业发展

  • 探索核酸药物开发核心技术,深入研究核酸药物的修饰递送CMC开发的问题

  • 汇集核酸药物研发最新进展,覆盖传染性疾病、肿瘤、罕见病、慢性疾病

  • 聚集核酸药物行业上下游企业,打造核酸药物专业交流平台

由上海求实医药咨询有限公司主办的NID 2022 第二届核酸药物产业深度论坛 携手60+业内专家,聚焦mRNA、小核酸领域产品开发的技术难点、开发策略与最新进展,更有小分子靶向RNA、环形RNA等新型技术研究与应用,共商核酸药物产业新趋势。

为期两天的会议现场,火爆空前,座无虚席。相信两天的会议给现场的所有人留下了宝贵的经验与知识。以下为两天的会议记要。

嘉宾集锦

mRNA疫苗与药物9月28日 · DAY 1

再生元制药公司研发科学家,S-2P技术设计者 王年爽在本次大会上分享了题为抗原理性化设计策略助推高效新冠疫苗:现状及未来走向的主题报告。王博士从事包括SARS-CoV、MERS-CoV、SARS-CoV-2在内的冠状病毒研究近十年。主要进行Spike蛋白的结构、功能和抗原特征研究,以及与之相关的中和抗体和疫苗的新技术开发,尤其专注于针对冠状病毒的“结构指导的疫苗设计”研究。2020年2月与实验室成员一起解析第一个新冠病毒S蛋白结构。于2016年发明了通过脯氨酸突变来稳定S蛋白的“S-2P”技术,能大大提高S蛋白的表达量、稳定性和免疫原性,并被广泛认可为一种针对多种冠状病毒(包括新发冠状病毒)适用的疫苗抗原设计策略。该技术在新冠病毒暴发以后很快被应用于Moderna, Pfizer/BioNtech, J&J ,Novavax等公司生产的数十亿剂疫苗产品中。


环形RNA是一种在哺乳动物细胞中天然存在的RNA,它们通过RNA前体的不同剪接方式而生成。过去几年中,得益于基础研究领域取得的重大进展,环形RNA疗法已开始逐渐进入产业化阶段。环码生物联合创始人兼CTO 杨赟博士分享了环形RNA的翻译机理和作为新药物技术平台的应用。


江苏申基生物科技有限公司联合创始人 肖潇博士在本次大会上分享了mRNA共转录工艺研究及帽类似物、修饰核苷酸在其中的应用。肖博士围绕以下三小点作了主题分享:1. mRNA序列设计与优化策略;2. 共转录体系优化与关键原材料;3. 申基mRNA原料的优势。申基生物成立于2018年,是一家围绕mRNA上游原材料(NTPs, Cap analog)以及体外诊断用抗原、抗体等核心原料进行产品开发的高科技企业。公司以提供高性价比的产品以及解决临床未满足需求作为发展方向,先后进入了IVD、mRNA、CGT等产业的上游核心原料领域,已经建立优质的关键共性技术平台,为生命科学领域的发展提供整体解决方案。


斯微生物CMC中心副总裁 董慧芳作了题为mRNA疫苗/药物的崛起时代的主题演讲,分享了:1. mRNA技术发展及优势简介;2. mRNA疫苗在传染病和肿瘤方面研发现状;3. 后新冠时代mRNA药物发展前景与挑战;4. 斯微生物技术优势及进展等精彩内容。


苏州科锐迈德生物医药科技有限公司董事总经理 孙振华针对新一代环状mRNA核酸制药平台进行了分享:1. 环状mRNA:mRNA2.0;2. Clean PIE & autoCREO;3. LNP cmRNA 递送系统。


近年来,疫情的影响加速了mRNA技术的临床以及商业化进程。同时,mRNA疫苗或药物的工艺及质控难点和挑战等问题也凸显出来。金斯瑞蓬勃生物凭借强大的质粒工艺开发和制造能力,迅速建立了在mRNA领域的高质量服务,可为核酸药物提供从质粒到mRNA整体解决方案。金斯瑞蓬勃生物,平台研发总监 Dr.Xiao Pan,在金斯瑞蓬勃生物mRNA服务平台发布会中,发表了质粒到mRNA整体解决方案的讲演。


新合生物CSO 潘有东分享了肿瘤mRNA疫苗的研发进展。新合生物成立于2017年,是一家依托AI技术专注于打造RNA技术平台和创新药研发的高新技术企业。已搭建多组学大数据收集平台及多重生物组学数据库,利用AI及生信技术进行深度药物靶点挖掘及全自动药物设计,用于创新性RNA药物研究。已建立国内领先的RNA药物生产中心支持管线研发及临床需求


得益于持续地对mRNA生物学的深入研究,以及mRNA体外转录(In vitro transcription,IVT)技术的最新进展,mRNA疗法的一些技术障碍已陆续得到解决,并促使当前mRNA疫苗的开发生产进入快车道。云舟生物科技(广州)股份有限公司运营副总经理 蒙伟能在本次大会上围绕如何设计和生产功能性IVT mRNA这一主题作了主题报告。云舟生物科技(广州)股份有限公司创建于2014年,是引领全球基因递送行业的创新型企业,提供包括基因递送方案的设计研发与优化、科研用载体的定制和临床用载体的制备等全产业链服务,并凭借强大的原研能力,致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,赋能基础科研,加速基因药物的临床应用,提升人类健康水平。


颇尔(中国)有限公司生物工艺技术专家 何艾桦在本次大会上分享了基于单向切向流技术(SPTFF)的mRNA药物下游纯化策略。颇尔集团(Pall Corporation)为丹纳赫集团(纽约证券交易所代码:DHR)生命科学平台旗下运营公司。颇尔全球员工团结致力于解决客户在过滤、分离和纯化方面的挑战,并促进健康、安全与环保科技的进步。颇尔提供的创新技术和解决方案在众多生物药的生产中得到成功应用的同时也从未停下自我优化和创新的脚步,从快速开发新药工艺、帮助您确保合规,到简化、加快和改进现有工艺,颇尔时刻准备与您一起应对生物技术需求。


滨会生物制剂部门负责人 倪鹏向行业同仁们解读了无帽mRNA技术平台的研发进展:1. 无帽mRNA结构的发现;2. 无帽mRNA平台的开发与应用。


博腾生物分析检测部高级经理 代亚东在本次大会上分享了mRNA药物的质量控制和法规:1. mRNA的简介;2. 质粒和mRNA生产工艺介绍;3. mRNA药物质量控制和法规分享;4. 案例分享。苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月,立足于苏州工业园区,以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司(股票代码:300363)为依托,搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台,提供从建库,工艺方法及分析方法开发,cGMP生产到制剂灌装的端到端服务,贯穿早期研究、研究者发起的临床、新药临床试验申请(IND)、注册临床试验到商业化生产等不同药物阶段,帮助客户加快药物研发与上市进程。


康希诺(上海)生物 副总经理 王浩猛分享了康希诺生物在mRNA技术领域的探索与实践,主要包含了康希诺生物的产业规划、技术平台搭建、研发管线布局以及合作创新这四个要点。


本场圆桌环节由苏州大学药学院药教授&苏州尔生生物创始人兼董事长 刘密担任圆桌主持人,苏州星锐医药创始人 程强、斯微生物CMC中心副总裁 董慧芳、澄实生物创始人 徐实高田生物mRNA技术总监 范伦祥参与圆桌讨论。针对mRNA 技术平台的基石与瓶颈这一主题,嘉宾们围绕mRNA的合成、修饰和递送难点与突破、mRNA技术平台的产业化之路等热点进行了分享与深度探讨。



小核酸药物与其他技术9月28日 · DAY 1

ACON Pharmaceuticals CEO 袁旭东在本次大会上分享了核酸药物递送系统的开发和进展:1. 核酸(mRNA,siRNA)药物递送的挑战;2. 近来核酸药物和疫苗的递送系统的发展;3. 核酸药物递送系统的展望。


圣诺制药China CSO 杨宪斌以圣诺制药创新核酸干扰药物在肿瘤治疗和抗凝血治疗中的应用进展为切入点,解析了多肽纳米和乙酰半乳糖胺递送技术在核酸干扰创新药开发与拓展应用中的双重优势。


Cytiva思拓凡应用经理 曹红在本次大会上作了题为小核酸药物的生产工艺平台的主题演讲,围绕:1. 小核酸药物的分类与关键技术环节;2. 小核酸药物的固相合成工艺平台;3. 小核酸药物的层析纯化平台这三点继续宁了深度探讨。Cytiva思拓凡是全球生命科学领域的先行者,在全球40余个国家和地区拥有近10,000名员工,致力于推进未见技术,加速非凡疗法。作为客户可信赖的合作伙伴,Cytiva积极携手学术及转化医学领域研究人员、生物技术开发者和制造商,专注于生物药物、细胞和基因疗法以及以mRNA为代表的一系列创新技术的研究,通过提升药物研发和生物工艺的速度、效率、灵活性和能力,为惠及全球患者开发和生产变革性药物和疗法。


苏州瑞博生物高级副总经理&CSO 高山在本次大会上作了题为抗乙肝小核酸药物的临床转化的主题演讲:1. 小核酸药物研发背景;2. GalNAc-siRNA药物研发平台;3. 抗乙肝小核酸药物非临床和临床进展。


SCIEX中国应用技术工程师 王文涛分享了高分辨质谱&毛细管电泳技术在寡核苷酸表征分析及定量中的应用:1. ZenoTOF 7600多重碎裂质谱介绍;2. 高分辨质谱对寡核苷酸类药物的表征分析:分子量、序列验证、杂质分析、定量;3. 高分辨质谱对mRNA类药物的表征分析:加帽、加尾、LNP;4. 毛细管电泳技术在核酸药物分析中的新应用。SCIEX 致力于提供精准检测和化合物定量的解决方案,帮助我们的客户保护和改善人类的健康和安全。我们在质谱技术领域拥有50年的创新经验。从1981年成功推出第一台SCIEX的商业化三重四极杆质谱系统开始,我们一直致力于开发突破性的技术和解决方案,从而影响和推进可以改善人们生活的科学研究和成果。


中科院上海药物所安评中心主任 任进分享了小核酸药物分子机制的创新和成药性考量。中科院上海药物所安评中心任进研究员团队多年来致力于非编码RNA在多种疾病发生发展中的生物学功能和分子机制以及转化应用研究。


本场圆桌环节,由苏州瑞博生物高级副总经理&CSO 高山担任圆桌主持人,石药集团核酸药物研发负责人 苏晓晔、科镁联生物CEO 何奇志、佑嘉(杭州)生物CTO 赵成江、昆山杜克大学生物学副教授&小默生物创始人 黄林峰共同参与讨论。嘉宾们以“他山之石”——全球小核酸药物的开发历史为参照,从法规政策、研究进展、资本市场、人才等维度分析了国内小核酸药物的开发,并围绕如何加入小核酸药物的开发这一行业热点进行了深度探讨。


思合基因创始人兼CEO 王海盛在本次大会上分享了ASO对RNA的作用与药物研发新方向:1. RNA的分类与结构;2. 核酸药物与ASO;3. ASO药物设计中的关键因素;4. 新一代ASO药物展望。


成都先导药物开发股份有限公司研发化学中心副总裁 万金桥博士在本次大会上分享了题为分子偶联小核酸药物临床前开发技术及平台的主题报告。万博士围绕:1. 以GalNAc-siRNA为代表的小分子-核酸偶联药物研究;2. 分子偶联核酸药物的开发进展及机会;3. 小分子偶联核酸药物的分子发现,设计与优化这三个要点进行了深度分享。


江苏汉邦科技股份有限公司研发总监 刘根水分享了小核酸药物的合成与纯化一站式解决方案,其中涵盖:1. 小核酸药物介绍及研究进展;2. 小核酸药物生产工艺流程及关注要点;3. 小核酸药物从小试到工业生产解决方案。汉邦科技自成立之初一直秉承初心,为生物医药用户提供以色谱技术为核心的药物纯化设备和服务。目前主要产品有:生物制药下游纯化设备、工业制备液相色谱系统、超临界流体色谱系统、连续色谱系统、小核酸合成与纯化装备,并可以为用户提供以色谱产品为核心的整体化解决方案与服务。


南京大学生物化学教授,生命科学学院院长 张辰宇向行业同仁们介绍了体内自主装小RNA:第三代小RNA药物。张教授主要研究生物医药的基础和应用。方向大致为microRNA,线粒体功能和人体及细胞能量代谢,开创了“细胞外RNA”的研究和应用新领域,形成了生物学南京学派“细胞外RNA是物种间共进化和适应的媒介”,特别是在“细胞外RNA”原创发现的基础上,建立发明了系列小RNA生物技术与药物的颠覆性核心技术平台,如循环RNA作为疾病特异标志物的检测与应用;第三代RNAi体内递送系统等等,引领了核酸领域的发展。


湖南大学化学化工学院教授 王雪强在本次大会上介绍了核酸适体偶联药物:1. 为什么发展新型药物递送技术;2. 核酸适体技术的优势;3. 核酸适体偶联药物进展。


昆山杜克大学生物学副教授&小默生物创始人 黄林峰作了题为siRNA生物智造与生物医药和生物农业的主题报告:1. RNA生物合成方法概述;2. 生物合成的个性化siRNA文库智能筛选RNAi基因靶标;3. RNAi在生物农业的应用前景。


佑嘉(杭州)生物CTO 赵成江在本次大会上解析了核酸医药的机遇和挑战:1. 小核酸药物概述;2. siRNA药物开发的思考;3. 案例分享。



mRNA疫苗与药物9月29日 · DAY 2

启辰生生物CTO&联合创始人 栗世铀在本次大会上发表了题为mRNA多技术集成平台迭代发展之路的主题报告。启辰生于2015年底成立,专注于mRNA核酸及细胞药物及相关产业链技术的创新研发。公司以mRNA核酸纳米及细胞治疗技术为核心,建立起“一体(mRNA)两翼(细胞、纳米)”两大核心技术平台,通过负载免疫细胞或脂质纳米颗粒实现体内递送,在mRNA修饰专利和LNP递送系统上具备丰富的研发经验,并取得了突破性进展。目前公司的几个mRNA疫苗均处于临床前研究阶段,临床前数据均显示了产品巨大的临床开发潜力。


苏州大学药学院药教授&苏州尔生生物创始人兼董事长 刘密分享了mRNA新型药物递送系统的研究。刘教授主要从事预防性和治疗性癌症疫苗、癌细胞特异性T细胞检测技术、mRNA疫苗递送技术、免疫多靶点检测技术等的研究。已申请预防和治疗性癌症疫苗、T细胞检测技术、mRNA疫苗递送技术和免疫多靶点检测技术等国际专利和国内专利各20多项, 其中已获授权6项。目前苏州尔生生物医药有限公司癌症纳米疫苗,癌细胞特异性T细胞检测技术两个技术及产品正在推进进行相关临床试验。


丹纳赫生命科学应用科学家 徐玲丽在本次大会上作了题为mRNA的表征与质控的主题演讲,围绕:质粒的拓扑结构分析、mRNA的完整性及加帽加尾分析以及mRNA-LNP关键点分析等以上要点进行了深度分享。丹纳赫是全球生命科学服务领域的创新者,丹纳赫致力于以优质的产品与服务帮助客户加速生命科学领域的研究,解决在分析领域所遇到的问题和挑战,促进医疗诊断发展,提高实验室生产力。丹纳赫的企业使命是成就生命无限潜能。丹纳赫的产品旨在帮助全球人们生活得更健康、更安全、更舒心。丹纳赫生命科学中国区成立于2019年6月1日,旨在扎根中国市场,为中国的用户提供更好的产品和服务。


艾美疫苗副总裁 熊长云向行业同仁们解析了mRNA疫苗大规模生产的应对策略:1. mRNA疫苗的产业化障碍和挑战;2. mRNA疫苗产业化的解决方案;3. mRNA疫苗的未来愿景。


剂泰医药技术创新副总裁 刘安东在本次大会上围绕AI驱动药物递送和药物发现进行了分享:1. 剂泰医药三大核心技术平台;2. 运用底层技术和核心技术平台,剂泰在药物递送和药物发现方面的优势。剂泰医药(METiS)是一家生物技术公司,旨在通过将药物递送、药物发现与人工智能、机器学习和量子模拟相结合,解决未被满足的临床需求,在广大疾病领域推动最佳疗法。基于这些底层技术,剂泰搭建了特有的AiLNP、AiRNA、AiTEM核心技术平台,以预测在特定微环境下的小分子和核酸药的理化和生物特性,以AI驱动干、湿实验迭代,实现了更有效的创新递送材料设计、核酸序列设计与优化,并设计更具优势的制剂配方和核酸递送系统。


Precision NanoSystems大中华区应用科学家 冯静在本次大会上作了题为基于RNA纳米制造技术考量药物组装、放大及下游工艺的主题演讲,围绕:RNA纳米药物自组装技术、RNA纳米药物中试放大及GMP生产制造系统、RNA纳米药物下游工艺考量等要点进行了分享。Precision NanoSystems是脂质纳米颗粒基因药物开发的全球领导者,提供mRNA疫苗和基因治疗药物相关技术、平台、试剂和服务在内的整体解决方案。PNI帮助生物制药公司开发下一代基因药物,用于治疗传染病、癌症和罕见疾病;PNI与世界领先的药物生产商合作,以了解疾病,共同开发定义药物未来的创新疗法和疫苗。现全球有700多台纳米制造系统装机,150多家合约开发服务项目,并有125项已授予/申请中的专利技术平台,230多篇技术专题文章。


成都威斯津生物常务副总经理&联合创始人 宋相容在本大会上分享了基于靶向递送的mRNA药物研发:mRNA药物极易降解失活,研发技术壁垒高。我国mRNA疫苗研发领域面临诸多“卡脖子”技术,在新冠的mRNA疫苗研发方面远远落后于国际大公司,目前也尚无自主研发的mRNA新药上市。威斯津生物依托四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室,组织了生物学、免疫学、计算机辅助药物设计、纳米医学、生物信息学、药理毒理学、智能制造等领域的专业团队,集中攻关,突破了mRNA的全球专利壁垒,在mRNA设计、递送系统和智能制造等核心领域,构建了完整的自主知识产权体系。


复东生物创始人&CEO 曹勇斌分享了LNP递送系统的优化升级:1. LNP递送系统的局限性;2. LNP递送系统的优化方案;3. LNP递送系统的未来展望。


悦康药业集团药物研究院副院长 陈忠斌在本次大会上系统展示悦康药业集团在核酸药物关键技术上取得的进展。近几年我国加入核酸药物研发新赛道的企业很多,如何突破核酸药物研发的系列关键技术,突破国际上头部企业设置的知识产权壁垒,是我国核酸药物研发应重点应对的关键性和基础性难题。悦康药业集团以其全资子公司杭州天龙药业开发的中国首款进入IIa期临床的治疗肝癌反义核酸药物为基础,建立了强大的核酸药物研发平台,以聚焦传染病、肿瘤和心血管疾病等创新核酸药物研发为导向,在核酸药物(抗原)设计、高通量筛选、核酸药物递送系统、临床前评价和IND申报等全链条基础性技术环节进行了系统部署,在核酸药物递送系统等关键技术取得了重要突破,为具有自主知识产权的核酸药物研发提供了重要基础。


布鲁克(北京)科技有限公司质谱中国区大客户经理 李晨博士在本次大会上发表了题为布鲁克创新高通量全平台,多维突破核酸药物分析瓶颈的主题演讲,围绕:1. 核酸药物的高通量深度表征;2. 核酸药物的高通量超快质控;3. 核酸药物的高通量分子间相互作用分析等要点进行了深度分享。作为质谱技术的领导者,布鲁克质谱部研发生产各类先进质谱系统,主要产品包括:基质辅助激光解吸电离飞行时间质谱仪(MALDI-TOF/TOF)、超高分辨电喷雾-四极杆-飞行时间串联质谱仪(ESI-(Q)TOF)、捕集离子淌度质谱仪(timsTOF)、磁共振质谱仪(MRMS)、气相-三重四极杆质谱仪(GC-MS/MS) 、液相-三重四极杆质谱仪(LC-MS/MS)等。


澄实生物创始人 徐实在本次大会上发表了题为mRNA行业亟待产品差异化的主题演讲:1. 国外头部企业的mRNA药物布局相对科学,值得借鉴;2. 国内mRNA企业的产品管线高度同质化,现状堪忧;3. 国内mRNA企业在业务布局上有哪些值得注意的地方。



小核酸药物与其他技术9月29日 · DAY 2

ReviR溪砾科技联合创始人&CEO 岳鹏在本次大会上分享了小分子靶向RNA-机遇和挑战:1. 小分子靶向RNA-机遇和挑战;2. 溪砾的策略和解决方案;3. 行业前景。


上海赫吉亚生物医药质量负责人 龚凌志在本次大会上解析了siRNA药物的质量控制策略。上海赫吉亚生物医药有限责任公司坐落于上海张江高科技园区,专注于小干扰核酸领域药物研发。致力于在小干扰核酸领域利用各类新型递送平台,解决临床未被满足的重大疾病需求,以造福患者。


有济医药方法开发负责人 丁雪博士在本次大会上发表了题为小核酸药物非临床评价研究关键考量及解决方案的主题报告,围绕:1. 小核酸药物背景介绍;2. 非临床研究关键考量;3. 药效学、生物分析及药代、毒理学评价解决方案等要点进行了深度探讨。天津有济医药科技发展有限公司(简称有济医药)是凯莱英医药集团(股票代码:002821.SZ / 06821.HK)旗下集创新药物成药性研究、临床前与临床阶段系统性评价和注册服务为一体的科研型CRO技术服务平台,总部位于天津经济技术开发区,在上海浦东新区自贸壹号生命科学园设有实验室,总设施面积超过13000㎡。


杭州迪纳元昇生物科技有限公司创始人&首席科学家 丁宝全介绍了DNA纳米机器的设计、批量制备及活体递送策略。利用DNA纳米机器作为智能化的载体,我们实现了小核酸(siRNA/shRNA)的肿瘤靶向性富集,在小鼠模型上展现了良好的治疗效果。进一步我们利用DNA纳米机器定量装载了抗原多肽和DNA/RNA佐剂,实现了淋巴结的有效富集。这一体系能够并对树突细胞内涵体的酸环境响应进行可控释放,从而有效刺激树突细胞活化和抗原递呈,诱发抗原特异性免疫反应,有效杀伤肿瘤细胞。这种可设计的肿瘤疫苗有效的抑制了黑色素瘤和结直肠癌的生长,并实现了长期的免疫记忆作用。


广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任&暨南大学基础医学院教授&广州安镝声生物联合创始人 费嘉分享了从编码RNA到非编码RNA为靶标的小核酸药物开发新赛道的出现:1. 内源性非编码RNA在转录后调控中发挥重要作用;2. 非编码RNA作为药物靶标是小核酸药物的独特优势;3. 以内源性miRNA-21反义寡核苷酸成药性应用案例。


浙江大学药学院教授 平渊简单介绍了基因编辑核酸药物的递送与治疗的发展,包括汇报人课题组所开展的基因编辑精准递送与治疗的相关工作。成簇规律间隔短回文重复序列及其关联蛋白 (CRISPR/Cas) 作为一类新型基因编辑工具为疾病的精准治疗提供了重要方案, 并广泛应用于生物学,遗传学,及医学领域。然而,高效基因编辑元件递送是制约基因编辑技术发展的主要瓶颈之一。近年来,非病毒载体由于化学性质可控、制备方法简单及生物兼容性好等特点,作为基因编辑的递送载体备受关注。


北京震旦鼎泰生物联合创始人&董事长&CEO 于继云分享了高效免疫DNA疫苗技术平台的创新研发和应用,其团队多年来致力于高效免疫DNA疫苗创新技术平台的研发和应用。近年来基于上述创新技术平台,该公司研究开发了肿瘤治疗性疫苗、乙肝治疗性疫苗、结核治疗性疫苗、新冠通用抗变异疫苗等高效免疫DNA疫苗药物新品种,具有重大的市场前景和发展潜力。


sirnaomics化学与核酸递送总监 吕晓勇向行业同仁们简要介绍了Sirnaomics’s双靶点HKP聚合多肽PNP纳米递送系统、GalNAc-PDoV™肝靶向的单和双核酸递送平台、PDoV核酸偶联体的合成和体外和体内实验数据以及siRNA-吉西他滨共价偶联对于癌症治疗的应用。


近年来,国内外的小核酸药物的研发企业,备受资本市场青睐,不断有小核酸药物领域的并购交易、产品授权引进、和风险投资机构的积极投资。洪泰基金执行董事 叶小丽分享了小核酸药物的行业趋势与投资视角。


东南大学医学院副研究员(刘必成团队)  汤涛涛在本次大会上分享了题为基于细胞外囊泡的肾脏病小核酸药物开发研究进展。肾脏病被认为是沉默的杀手,给人类健康造成极大威胁。然而,目前多数肾脏病仍然缺乏有效治疗手段,亟需开发新疗法打破治疗瓶颈。细胞外囊泡(extracellular vesicles, EVs)是细胞分泌的由脂质双分子层包饶形成的膜性结构,其内携带有丰富的遗传信息和蛋白质,是细胞间交流的天然媒介。近年来,越来越多的研究提示,EVs有可能成为颠覆现有递送技术的新一代药物递送载体,为疾病治疗提供了新的给药策略。




现场集锦


扫码查看更多精彩
感谢多方支持

长路漫漫,潜心磨砺,更多会议邀您共话!

联系我们:17811964728(同微信)

邮箱:marketing@truesaw.com

您可能也对以下帖子感兴趣

文章有问题?点此查看未经处理的缓存