《Nature》报道：日本利用移植干细胞治疗帕金森，全球初例！
帕金森病治疗领域又有好消息传来！
作为《自然》杂志今年年初评出的2018年值得期待科学事件之一，利用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的临床试验又迎来新进展。
11月9日，日本京都大学宣布，该校研究人员已开展利用iPS细胞治疗帕金森病临床试验，向一名患者脑部移植了由iPS细胞培养的神经祖细胞。这种疗法在全球尚属初次使用。
当日，京都大学医学部附属医院在记者会上介绍了这例移植手术，手术已于今年10月完成，患者是一名50多岁的男性，被移植的是由他人iPS细胞培养的多巴胺神经祖细胞。
在约3小时的移植手术中，“我们在患者左脑额部开了一个洞，注入了约240万个多巴胺神经祖细胞。” 京都大学医学部附属医院医生Takayuki Kikuchi在发布会上说，患者术后还欣慰地笑了下。
这是全球初例利用iPS细胞治疗人类帕金森病的移植手术，目前患者恢复情况良好，手术效果和安全性还需长期观察。
如果接下来六个月没有出现任何问题，医生将会把另外240万个iPS细胞植入该患者右脑。
然后，研究人员将会再用2年时间进行跟踪观察，以确认临床试验的安全性及疗效。
Kikuchi说，如果试验进展顺利，在证据足够的前提下，可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。
去年8月，日本科学家Tetsuhiro Kikuchi在发表于《Nature》杂志的题为“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已经证明，多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。
当时，Takahashi团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。结果显示，移植的脑细胞存活了至少两年，并与猴子的脑细胞形成了连接，被细胞治疗的猴子运动能力得到显著改善。
更令人惊喜的是，Takahashi的研究小组没有观察到移植细胞有发育成肿瘤的迹象——这是多能细胞治疗面临的一个关键问题。并且，细胞移植也没有引发严重的免疫反应。
DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664
初批猴类模型显示积极结果后，很快，日本政府于今年7月批准了京都大学iPS细胞研究所提出的初个人体临床试验：将以所保存的健康捐赠者iPS细胞，培养约500万个可产生多巴胺的神经细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。
按计划，该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间，患帕金森病均在5年以上，药物治疗效果不佳。
干细胞衍生的神经元。图片来源：Silvia Riccardi/SPL
帕金森病是一种神经系统变性疾病，主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡，临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等，目前尚无法病愈。
数据显示，日本约有16万帕金森病患者，许多患者都是50多岁时患上了这种病。随着老龄化程度日益加深，日本帕金森患者日益增多。
与日本一样，我国也已步入老龄化社会，帕金森患者也在日益增多，到2030年，我国帕金森病患者或将达500万人。
因此，日本利用移植干细胞治疗帕金森病的研究意义十分重大。结果如何，我们拭目以待。
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参考来源：生物探索、今日医药综合整理编辑
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