优先审评！百时美施贵宝血液病新药有望加速在华获批

▎药明康德内容团队报道

今日（2月4日），百时美施贵宝（BMS）中国宣布，其红细胞成熟剂luspatercept（自拟中文通用名：注射用罗特西普）的上市申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。根据新闻稿，这是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。

β-地中海贫血是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一，是由于β-珠蛋白的基因发生突变，导致红细胞生成过程中这种蛋白的缺失或低水平合成。根据新闻稿，luspatercept是一款“first-in-class”红细胞成熟剂。作为一种重组融合蛋白类药物，该药通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。

目前，luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。

据介绍，luspatercept本次在中国纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验，该研究比较了luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。两组患者的中位年龄均为30岁。336名患者被随机分为两组，一组接受1.0mg/kg的luspatercept（224名患者），另一组接受安慰剂（112名患者），每21天皮下注射一次，持续48周。根据独立数据安全监测委员会的建议，在揭盲后允许交叉使用luspatercept进行治疗。接受luspatercept治疗的患者将随访3年。这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。

BELIEVE研究结果显示，经luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。

β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示：“luspatercept是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。我们相信该创新药将填补中国地中海贫血药物治疗的空白，改变患者生命。”

声明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。

欢迎扫码关注“医药观澜”微信公众号，了解更多中国医药创新动态。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1]百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评. Retrieved Feb 4，2021, from https://www.prnasia.com/story/307816-1.shtml