▎药明康德内容团队报道
8月24日，瑞石生物医药宣布，其高选择性JAK1抑制剂SHR0302用于治疗成人斑秃的2期临床试验（CRYSTAL2研究）已经取得成功的结果。试验中，两种剂量（8mg和4 mg）的SHR0302均可显著改善斑秃患者的SALT评分(一项脱发严重程度评分工具)。这是瑞石生物JAK1抑制剂在自身免疫疾病治疗研究的又一重大进展。
JAK是细胞质酪氨酸激酶家族的一员，共有JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种亚型。由JAK介导的信号通路与细胞增殖、分化、凋亡以及炎症等过程有关，多种血液疾病和自身免疫疾病均与其息息相关。因此，JAK激酶家族已成为治疗这些疾病的重要靶点。
SHR0302是一款高选择性JAK1抑制剂，有口服片剂和外用制剂两种剂型。瑞石生物正在全球范围开展多个SHR0302临床研究，涉及多种免疫炎症性疾病，包括特应性皮炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病及斑秃等。近期，SHR0302在自身免疫疾病治疗领域迎来持续研究进展：2020年10月，其针对特应性皮炎的2期临床研究取得令人振奋的阳性结果。
2021年1月，中国国家药监局将SHR0302纳入突破性治疗品种，用于12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎的治疗。
2021年2月，SHR0302片用于治疗溃疡性结肠炎的全球2期临床研究AMBER2达到试验主要及关键次要终点。
此次2期CRYSTAL2研究的成功，是SHR0302在斑秃适应症研究上的重要进展。斑秃是一种自身免疫性疾病，临床表现为不明原因的局部性或全身性脱发，易对患者造成自卑感，同时造成巨大的精神负担。公开数据显示，全球约2%的人患有斑秃，仅在中国就约有高达400万名患者，且70%-80%的患者是青壮年发病（40岁之前发病）。目前，大量斑秃患者亟需新的治疗方案。
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CRYSTAL2是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心（中国，美国，澳洲）的2期临床研究，试验评估SHR0302片在斑秃患者中的安全性和有效性。研究结果显示，患者在接受了24周治疗后，8mg或4mg剂量组较安慰剂组的SALT评分较基线变化的百分比有明显改善且有统计学意义，改善了患者的临床症状，从而提高了患者的生活质量。安全性方面，SHR0302片总体耐受性良好，其安全性结果与其他JAK抑制剂已建立的安全性概况一致。试验中未发生死亡、重大心血管不良事件（MACE）、严重感染或血栓形成的情况。瑞石生物表示，公司将积极部署，尽快启动SHR0302治疗斑秃3期临床研究，希望尽早为斑秃患者带来更安全有效的、创新的、可及性药物。北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授表示：“对于斑秃的患者来说，仍存在强烈的未被满足的需求，因为这已不仅仅是脱发的问题。患者承受的心理负担是无法想象的。本次试验的结果表明，SHR0302在改善斑秃患者临床症状、提高患者生活质量方面具有巨大潜力。“瑞石生物首席执行官王敏（Min Wang Irwin）博士表示：“CRYSTAL2研究基于严谨的国际临床研发标准进行设计和开展，取得了令人振奋的结果，使我们对即将开展的3期临床研究充满信心，力求尽早惠及更多患者。”
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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