重磅消息|治疗卵巢癌和乳腺癌的奥拉帕尼又被FDA赐予了一个新身份——孤儿药！

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2018年注定是不平凡的一年，也是FDA的丰收年！前三个季度已有41款新药获批！在这41款新药中包含治疗罕见白血病和罕见癫痫在内的多款罕见病用药，可见罕见病患者的受重视程度在逐渐增长。2018年10月，又传来特大喜讯，FDA最新授予奥拉帕尼为治疗胰腺癌的孤儿药!

          默克研究实验室的首席医疗官，高级副总裁兼全球临床开发负责人Roy Baynes表示，胰腺癌属于一个极其重要的医疗需求旺盛的癌肿，FDA批准奥拉帕尼为胰腺癌患者的孤儿药具有重大意义！

【通用名称】奥拉帕尼

【英文商名】Lynparza

【英文药名】Olaparib

【生产厂家】阿斯利康

【作用靶点】BRCA1/2

作为全球首个获批的多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶[poly(ADP-ribose)polymerase]（PARP）抑制剂，2013年奥拉帕尼首次用于治疗卵巢癌患者，最早于2014年12月以胶囊剂型获批用于治疗既往接受过三线以上化疗的BRCA突变晚期卵巢癌。接下来，小编带大家回顾一下关于奥拉帕尼近几年不断获批的新适应症与科研成果！

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2017年8月17日，美国FDA批准奥拉帕尼片剂用于维持治疗复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌的成人患者，他们对铂类化疗产生完全或部分反应。

注：Olaparib片剂和胶囊不可互换。Olaparib胶囊正逐步退出美国市场，只能通过Lynparza Specialty Pharmacy Network获得。

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2017年8月，奥拉帕尼再次以片剂剂型获批上市并扩大适应症，用于对铂类药物化疗有应答的成人复发性上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌的二线维持治疗。此次批准，使奥拉帕尼成为首个用于治疗乳腺癌的PARP抑制剂，也是首个获批治疗具有BRCA基因突变的转移性乳腺癌患者的药物。

FDA的这项批准是基于一项包含302位HER2阴性、伴有gBRCAm的转移性乳腺癌患者参与的随机临床试验。结果显示：奥拉帕尼组的中位无进展生存期明显长于标准治疗组（7.0个月vs 4.2个月）；奥拉帕尼组患者的客观缓解率为52%，比化疗组（23%）高出一倍以上；奥拉帕尼组患者的完全缓解率为7.8%，化疗组为1.5%；在安全性上，奥拉帕尼也明显优于标准化疗，其3级以上不良事件发生率大大低于标准治疗组。

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2018年初，乳腺癌患者迎来了重磅喜讯：奥拉帕尼正式获批用于治疗具有或疑似具有种系BRCA突变、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性、并曾接受过化疗的转移性乳腺癌患者。第一种批准用于治疗种系BRCA突变转移性乳腺癌患者的PARP抑制剂。

这项批准是基于一项名为OlympiAD的研究，该研究是一项开放标签，多中心试验，将302名患有生殖细胞BRCA突变和HER2阴性转移性乳腺癌的患者随机分配至奥拉帕尼片，300 mg口服两次每天，或他们的医生选择化疗。这些化疗方案包括卡培他滨，长春瑞滨或艾日布林，这是这种情况下的标准化疗选择。所有患者必须事先进行化疗，作为佐剂，新辅助或转移性疾病。在转移性环境中使用先前化疗，激素受体阳性与三阴性，以及之前使用铂类化疗，对患者进行分层。主要疗效结果为无进展生存期（PFS），通过盲法独立中心评价评估，奥拉帕尼组中位PFS为7.0个月，化疗组中位PFS为4.2个月，风险比为0.58。这项研究并没有发现任何令人惊讶的安全信号。最常见的毒性是贫血和其他血细胞减少，以及恶心，疲劳和呕吐。

最后，我们来简单的回顾一下“癌中之王”——胰腺癌！

在胰腺癌的所有新发病例中约有一半是75以上的人群，在40岁以下的人群中并不常见。胰腺癌在早期阶段通常不会出现症状，胰腺癌的主要症状包括背部或胃部疼痛（初期可能会反复发作，而且在躺下或进食后往往更严重）。意外的体重减轻，黄疸，恶心和呕吐，以及排便也可能发生变化，例如腹泻或便秘。消化不良、血栓、出现糖尿病症状、高温或发烧和颤抖很可能是胰腺癌的一个重要迹象，如果发烧持续很长时间或者有任何胰腺癌的以上的一些症状，那么就应该尽快去看医生。

胰腺癌因恶性程度之高，一直被称为“癌中之王”，其发病率在全球范围内呈快速上升趋势，五年生存率约7%，手术是治疗胰腺癌的首选方法，据了解，德国胰腺癌患者的术后5年生存率达40%，而在中国近几年才提高到25%，但还有相当一部分患者因发生广泛转移而失去了手术根治的机会。目前以吉西他滨为主的胰腺癌一线化疗药物有效率不足30%，多数患者在确诊后1年内死亡。如若了解胰腺癌的最新研究进展请点击 胰腺癌潜在新靶点与新药大汇总！

我们坚信随着肿瘤学家和科研人员的不懈努力，胰腺癌的发病率和死亡率一定会有所改善！晚期胰腺癌患者经过合理规范的诊治，一定可以更好地改善生活质量，延长生存期。对于“合理规范化诊治”，最好是能做到精准诊疗！

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Kenneth H. Yu, MD

纪念斯隆凯瑟琳癌症中心

专长：胰腺癌 胃肠神经内分泌肿瘤 肝癌 食道癌 胃癌 结肠癌 直肠癌

参考来源

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm622376.htm

https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-olaparib-orphan-drug-designation-for-pancreatic-cancer

http://www.globecancer.com/azzx/show.php?itemid=9526

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