个体化 or 市场化？周剑峰教授深度解读CAR-T治疗未来应用方向？
CAR-T技术的未来，你怎么看？（文末留言福利）
全国第八届血液肿瘤学术大会于2020年10月16日-10月18日顺利召开，来自全国各地知名医院的血液大咖汇聚一堂，聚焦临床难点、学术热点，分享最前沿、最值得关注的学术成果。10月18日，华中科技大学附属同济医院的周剑峰教授带来题为“中国CAR-T细胞治疗的现状和前景展望”的精彩主题报告。会后，医学界血液频道特邀周剑峰教授进行了深度对话，回顾和分享报告精彩内容。
CAR-T细胞治疗或可成为某些癌症的治愈手段
2013年，第一例CAR-T细胞治疗获批进行临床试验。迄今7年，关于CAR-T疗法的定位仍是研究人员们讨论的热点话题——CAR-T细胞治疗究竟是一种终极治疗还是桥接治疗？
对于不同的癌种，这个回答有截然不同的结论。
“对于儿童急性淋巴细胞白血病（ALL），CAR-T细胞治疗能使患者长期生存率可达50%，是一种治愈疾病的手段，ALL患儿通过3个月的CAR-T细胞治疗达到完全缓解（CR）并可获得长期生存。过去，由于临床医生对CAR-T细胞治疗及其不良反应缺乏更深入的认识，患者对于CAR-T细胞治疗存在恐惧心理。近年来，随着CAR-T细胞治疗的临床应用逐渐发展，常见副作用基本得到较好地控制。因此，基于CAR-T细胞治疗的方案或将成为未来癌症治愈的手段之一。”周剑峰教授谈道。
CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域将大有可为
随着CAR-T细胞治疗技术的完善与成熟，包括弥漫大B细胞淋巴瘤及套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等惰性肿瘤在内，CAR-T细胞治疗涉及的病种越来越多、范围越来越广。
然而，由于血液肿瘤分型复杂、类别繁多，CAR-T细胞治疗在一些亚型的白血病及淋系肿瘤（如多发性骨髓瘤）应用中仍存在着空白。关于这项崭新的疗法对不同类型的血液肿瘤是否会有获益这个问题。周剑峰教授说道：“未来，这将是更多医生和研究人员探索的重要方向。”
解决CAR-T细胞治疗的昂贵问题势在必行
CAR-T细胞治疗作为第一个“活的药物”，具有划时代意义。但目前CAR-T细胞疗法的应用存在一定局限性，而昂贵的价格是影响CAR-T应用可及性的首要阻碍。
周剑峰教授表示：“在中国，一个疗程CAR-T细胞治疗费用高达50-100万，许多可以通过CAR-T获益的患者因高昂的费用而被拒之门外。更何况对于部分患者群体而言，CAR-T细胞治疗仅作为桥接治疗，如此低的'性价比'也成为限制CAR-T细胞治疗进一步推广的枷锁。源于临床的成功探索却不能回归临床，具有价值的科学成就却难以推广普及，这最终只会让先进的医疗技术困之高阁，从而失去发展的动力。作为临床医生，我们应意识到对于CAR-T细胞治疗而言，价格优化与技术进步同等重要，CAR-T细胞疗法只有不断完善本身才能不被市场淘汰，才能发挥其真正的作用。”
积极工业化是CAR-T 2.0未来发展方向
目前的CAR-T细胞多为患者自体T细胞嵌合抗原受体，研究人员对其进行改造后再回输，这是一种典型的个性化治疗。然而，这种方案耗时长、难以快速施行，改造的T细胞也无法惠及更多患者。如何优化当前CAR-T细胞产业链的投入-产出比？
“未来，CAR-T细胞治疗成为癌症治疗的一线药物，标准化的大批量生产将是其必经之路，通用型CAR-T细胞（或CAR-NK细胞）的设计与生产是CAR-T 2.0最具竞争力的优势。尽管通用型CAR-T细胞疗效远不及自体CAR-T细胞的成效，甚至可能带来潜在的免疫排斥反应，但其背后的低成本（低治疗费用）与及时性（医生即开即用）等优势将为CAR-T细胞治疗的广泛应用扫清障碍。”周剑峰教授说道。
CAR-T技术发展得益于张弛有度的政策环境
CAR-T细胞治疗潜力无限，中国应当抓住机遇做新药时代“弄潮儿”。中国的CAR-T研究所追求的生命力、公信力与世界竞争力，不能仅依赖于于小规模、单中心的临床试验开展，否则无法得到国际认可。开展与世界接轨、跟进严格规程管理和统一有效法律规范的临床研究，能让中国的CAR-T细胞治疗研究站在更大的舞台上大展风采。
周剑峰教授说道：“但作为新兴技术，CAR-T研究的发展也需要一定的'模糊地带'来包容试错、包容争议，医生、研究者也需要充分的探索空间。因此，国家监管部门严格把握规范化与包容性'调节度'的政策支持，避免'一刀切'的方针管理，将更有利于研究人员更深入、细致的探索，才能真正释放中国CAR-T治疗的潜力。”
CAR-T细胞治疗，方兴未艾
CAR-T细胞治疗自一出现便获得了极大的关注，其应用范围除了进展最明显的血液肿瘤领域，研究人员的目光还投向了更广阔的发展方向，包括自身免疫性疾病、感染性疾病、实体瘤等等。尽管实际应用与探索仍存在诸多困难，但在某些方面也确实发现了其具有前景的方向。
“未来，我们相信CAR-T细胞治疗的应用将大有所为，扩大应用范围和应用人群，将会造福更多患者人群。”周剑峰教授说道。
周剑峰教授
主任医师，博士生导师
国家杰出青年基金获得者，华中科技大学学者特聘教授
现任华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科（国家级重点学科，国家临床重点专科）主任, 同济内科学系副主任，湖北省血液免疫细胞治疗临床研究中心主任，同济医院临床研究中心主任，教育部重点实验室“同济医院肿瘤生物医学中心”副主任。
任中华医学会血液分会常委，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会候任主任委员，青年委员会主任委员，中国抗白血病联盟副主席，中国抗淋巴瘤联盟常委。
任中华血液学杂志，中国实验血液学杂志等多种学术杂志编委。专业主攻方向为血液系统恶性肿瘤的分子诊断和靶向治疗。在国际期刊上共发表专业论文100余篇，总影响因子>260分，近5年论文的SCI总引用1600余次。
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本文首发：医学界血液频道
本文作者：遣之
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