2020年FDA将批准这些“重磅炸弹”药物上市
预测未来新药的批准将是非常困难的。医药市场调研机构Evaluate Pharma基于现有数据和资料，对2020年美国食品药品管理局（FDA）将可能批准药物进行分析，其中有9款药物在2024年的销售额有望达到或者接近“重磅炸弹”水平（10亿美元）【见表，单位：亿美元】。
Aimmune Therapeutics的Palforzia是通过给花生过敏患者服用少量的花生蛋白，让患者的免疫系统逐渐对花生蛋白产生脱敏，从而在真实世界中意外接触到花生成分时更不容易出现危及生命的过敏反应。Palforzia是一种从花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。该药物于今年1月31日获得FDA批准。
作为首款治疗花生过敏的药物，业界对Palforzia的商业前景非常看好。Evaluate Pharma预测，Palforzia在2024年的销售额有望达到12.79亿美元。
Ozanimod是一种口服1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能够以高亲和力选择性结合S1P亚型1（S1P1）和亚型5（S1P5），可用于治疗复发型多发性硬化症（RMS），是新基（已被百时美施贵宝收购）2015年以72亿美元收购Receptos获得。
Ozanimod目前在欧美已提交上市申请，根据处方药用户收费法（PDUFA），FDA将在2020年3月25日作出审查决定。欧洲药监局（EMA）预计将在2020年上半年作出审查决定。值得一提的是，新基提交该药上市申请在2018年2月被FDA拒绝，2019年3月再次提交后被受理。Evaluate Pharma预测，Ozanimod在2024年的销售额有望达到15.98亿美元。
Inclisiran是一种小干扰RNA（siRNA），可以与编码前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白的mRNA结合，通过RNA的干扰作用降低mRNA水平并抑制PCSK9蛋白的生成，从而增强肝脏从血液中清除LDL-C的能力，达到降低血LDL-C水平的作用。相比其它PCSK9抑制剂，每年只需2次皮下给药大大提高其便利性。
Inclisiran是诺华2019年以约97亿美元的价格收购美国药企The Medicines Company获得，基于公司现有的“重磅炸弹”药物诺欣妥（沙库巴曲缬沙坦钠片），诺华将在继续心血管领域奠定领导地位。Evaluate Pharma预测，Inclisiran在2024年的销售额有望达到15.29亿美元。
罗沙司他（Roxadustat）是由FibroGen开发的全球首款小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF- PHI）类治疗肾性贫血的药物。低氧诱导因子(HIF)的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。
罗沙司他于2018年12月率先在中国获得批准上市，治疗慢性肾脏病透析患者的贫血，2019年8月再次获批新适应症，用于治疗非透析依赖慢性肾脏病患者的贫血。该药物2019年在日本获得批准上市，目前正在等待美国FDA批准。Evaluate Pharma预测，罗沙司他在2024年的销售额有望达到14.88亿美元。
Immunomedics的Sacituzumab Govitecan是一种用于治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的新型抗体药物偶联物（ADC）药物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗体与化疗药物伊立替康（一种拓扑异构酶I抑制剂）的代谢活性产物SN-38偶联而成。TROP-2是一种在90%以上的TNBC中表达的细胞表面糖蛋白。
2019年12月，Immunomedics重新提交了该药物的生物制品许可申请（BLA），2019年1月FDA以制造问题为由拒绝批准Sacituzumab Govitecan。Evaluate Pharma预测，Sacituzumab Govitecan在2024年的销售额有望达到14.36亿美元。
吉利德和加拉帕戈斯（Galapagos）合作开发的Filgotinib是新一代JAK抑制剂，目前正在开展临床研究包括治疗类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等。
在JAK抑制剂领域，Filgotinib也将面临多个竞争产品，除辉瑞的Xeljanz和礼来的Olumiant之外，还有同属新一代JAK抑制剂艾伯维的Rinvoq，Evaluate Pharma预测Rinvoq在2024年的全球销售额将达到25.7亿美元，对Filgotinib预测2024年的销售额仅为12.80亿美元。
Valoctocogene Roxaparvovec是BioMarin开发的一种使用基于腺相关病毒（AAV）载体递送表达因子VIII的转基因的创新基因疗法，用于治疗重度A型血友病。A型血友病患者只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
Valoctocogene Roxaparvovec已经获得FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的优先药物（PRIME）监管计划认定。Evaluate Pharma预测，该药物在2024年的销售额有望达到12.12亿美元。
Biohaven的Rimegepant是一种口服降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂，正开发用于偏头痛的急性治疗和预防性治疗。
CGRP受体/配体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。截至目前，已有4款靶向CGRP的单抗类偏头痛药物上市，分别为：诺华/安进的Aimovig、梯瓦的Ajovy、礼来的Emgality，Alder公司Vyepti。口服CGRP受体拮抗剂艾尔建的Ubrogepant也于2019年12月首先获得FDA批准。尽管该领域竞争已经异常激烈，但Evaluate Pharma预测，Rimegepant在2024年的销售额仍有望达到8.97亿美元。
Risdiplam是由罗氏开发的一款口服用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的运动神经元存活基因-2（SMN2）剪接修饰剂。Risdiplam通过调节SMN2 RNA的剪接过程，增加能够产生正常SMN蛋白的mRNA的水平，从而缓解患者症状。
Risdiplam的策略与已经获批的Spinraza非常相似。不同之处在于Spinraza是使用反义寡核苷酸（ASO）调节RNA剪接，需要直接注射到脑脊液中。而risdiplam是一款小分子药物，可以口服使用。Evaluate Pharma预测，该药物在2024年的销售额有望达到8.03亿美元。
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