消失的多巴胺，颤抖的世界丨干细胞有望逆转帕金森治疗现状
帕金森疾病
帕金森病(Parkinson's disease，PD)是一种常见的神经退行性疾病，与大脑中产生多巴胺的神经元死亡相关。
帕金森病多见于中老年，呈隐袭性发病，50岁以上的患者占总患病人数的90%以上，慢性进展性病程，5～8年后约半数患者需要帮助。震颤、强直、运动迟缓与姿势和平衡障碍为其主要表现。
受帕金森困扰的拳王阿里
在1996年奥运会上颤抖着手点燃圣火
在历史的长河里，还有许多名人饱受帕金森病的痛苦。著名数学家陈景润，巴金、电影演员凯瑟琳·赫本等。
而全世界，还有超过1000多万的人还处于这样的斗争中...
目前中国帕金森病患者人数近300万人，约占全球50%。
帕金森平均发病年龄为60岁左右，75岁以上老人患病率达10%，50岁以上患者占总患病人数的90%以上。
帕金森发病呈现年轻化趋势，低于40岁发病的青年帕金森患者约占10%。
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PD临床治疗现状
药物主要是通过提高脑内纹状体的 DA 水平来达到治疗的作用。早期多巴胺能药物能够很好地控制PD症状，这也是我们常说的帕金森治疗“蜜月期”。
但随着时间的推移，由于非生理性DA浓度的波动以及多巴胺能药物出现的脱靶效应，使得此类药物逐渐失去疗效，同时会产生较多副作用，包括神经精神症状和运动障碍。
外科手术治疗较常用的方法是深部脑刺激（deep brain stimulation, DBS）。
然而DBS手术较局限：①手术治疗费用较高；②适用范围有限，较适用于PD晚期且无痴呆症的患者；③手术副作用较大，或导致永久性认知障碍。
上述两种治疗方法仅能缓解PD症状但不能替代或再生脑内丢失的 DN。
因此，科学家们试图通过干细胞移植的方法来治疗 PD。
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干细胞治疗方式
间充质干细胞（MSC）的多向分化潜能逐渐应用于帕金森病的临床治疗中，自我更新和定向分化为多巴胺能神经元，MSC移植后能够定向迁移到病变部位。
表达替代缺损的神经元或神经胶质细胞，进行组织再生与修复，使其发挥正常的细胞功能，从而缓解帕金森患者的病症。
干细胞与帕金森研究进展
国外干细胞治疗帕金森研究进展及成果
2018年7月，日本政府批准京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。11月9日，日本京都大学宣布将诱导多能干细胞的神经祖细胞注射到一位50多岁帕金森病人的大脑中，这是全球首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验，目前，这名患者恢复情况良好，手术效果和安全性还需长期观察。
2019年，墨西哥杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞（human neural progenitor cells,NPC）治疗帕金森病人的临床试验。共8名帕金森病人入组，通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中，其中7名病人的随访期长达4年。整个移植过程具有安全性，无免疫排斥反应，无严重副作用事件。病人显示出不同程度的运动功能改善。
国内干细胞与帕金森疾病研究进展及成果
2018年，中国使用神经疾病杂志刊登了“干细胞移植治疗帕金森的效果观察”一文。文章中介绍了河南驻马店中心医院神经内二科对27例帕金森患者进行干细胞移植手术治疗。
治疗后患者症状等级量表（UPDRS）量表中的行为和心理评分、日常生活质量评分、运动功能评分、并发症评分均低于治疗前, 27例患者治疗总有效率为81.48%。最终治疗结果显示，神经干细胞移植手术治疗帕金森病疗效确切, 可改善患者（UPDRS）评分, 提升生活质量。
患者治疗前后 症状等级评分比较
2019年，河北医学大学报道，他们对34例帕金森患者进行应用人脐带间充质干细胞外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs 经静脉移植对帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。
此外，全球在ClinicalTrials.gov上已经注册的关于干细胞在帕金森病的临床实验案例共有26项，而我国占据了4项，其中郑州大学第一附属医院利用胚胎来源的神经细胞研究帕金森病已通过卫健委干细胞备案项目。
中国临床试验注册中心关于干细胞治疗帕金森临床试验有4项：
随着人们平均寿命的延长，帕金森已经成为继肿瘤、心脑血管疾病之后，中老年人面临的第三大“杀手”。
帕金森疾病的治疗与患者生活质量的改善成为患者和研究人员关注的热点，干细胞等创新方法无疑给患者带来了希望，我们也期望干细胞技术能够开启人类治疗帕金森病的新时代！
编辑：James
图片来自网络
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