央视纪录丨兄弟俩同患遗传性小脑萎缩(SCA),干细胞助其重获健康活力！

兄弟俩接连突患怪病，在多方求医未果后，来到解放军211医院神经外科，接受一疗程干细胞移植治疗后，他们的身体有了明显的改善，重新恢复了健康活力。下面是CCTV-10报道的真实案例，让我们看看干细胞是如何帮助小脑萎缩的兄弟俩恢复生机的？

               以下为视频《拨开家族迷雾》

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脊髓小脑性共济失调（SCA），又称小脑萎缩症，是一种以小脑性共济失调和脑干损害为主的中枢神经系统慢性病变遗传病，将导致患者行走动作摇摇晃晃，因此亦被形象地称为"企鹅家族”，严重时会危及患者的生命。

小脑是人体重要的器官，控制身体和四肢的肌肉协调、走路时身体的平衡、动作的平顺、说话的清晰度、吞咽的顺畅及眼球的运转等。

脊髓小脑性共济失调多在20岁至50岁青壮年时期发病，病程可长达二十年，病患由发病初期的口齿不清、行动跌跌撞撞，到末期吞咽困难，终至卧床、插鼻胃管，生活无法自理。

SCA是一种常染色体显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病，而且一代比一代发病早，病情重。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。

数据显示，全球大概400万SCA患者，而我国已超200万，约占全球患者的一半。

脊髓小脑性共济失调本身不致命，但致残率高。若患者没有得到及时治疗，病情愈发严重，渐渐失去正常的思维能力，甚至危及患者生命。因此，脊髓小脑性共济失调最关键的是要及早进行治疗。

随着医学技术的进步，罕见病、遗传病的诊疗水平在不断提升，但迄今为止，仍缺乏能够完全阻止脊髓小脑性共济失调症病情进展的有效治疗。

目前医学上针对SCA的常规治疗方法有：物理治疗、手术治疗、药物治疗，主要以减轻症状、缓解病情进展，维持日常生活自理能力等对症治疗为主，疗效常常很不理想。

科学研究发现，干细胞疗法能修复脊髓小脑性共济失调，改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等临床症状，干细胞疗法有望治愈小脑萎缩症。

干细胞治疗SCA的作用机制

1、干细胞具有自我复制和多向分化潜能

干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，促进神经元的再生，重建大脑中枢神经系统网络，从而使受控于损伤中枢神经系统的肢体活动障碍、智力发育障碍等症状得以全面的改善。

2、干细胞具有分泌作用

干细胞具有旁分泌作用，可激发自身或周围的细胞分泌各种细胞因子，促进脑细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。

3、迁移到损伤 部位分化和替代损伤和死亡的神经细胞

4、有效的抗炎及免疫调节作用

图片来自视觉中国

干细胞治疗SCA的临床研究进展

对38例脊髓小脑性共济失调患者给予脐带间充质干细胞鞘内注射治疗，1次/周，4次为1个疗程。38例患者共接受 52个疗程治疗，其中27例接受1个疗程治疗，8例接受2个疗程，3例接受3个疗程。治疗后对患者进行随访。

试验结果显示：38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗中，44个疗程有效，有效率为84.6%，有效患者行走不稳、站立不稳、运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍、眼球运动障碍等临床症状得到改善。

综上所述：

干细胞其独特的生物学特性为小脑萎缩带来了有价值的治疗方案，可在一定程度上恢复神经功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。有效患者通过间歇多疗程治疗可以延缓疾病进展，提高生命质量。

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