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喜讯！Vertex的第一个糖尿病人干细胞移植270天后，不用胰岛素了
目前糖尿病是全球性的健康问题是导致死亡的最重要原因之一，影响着全球超过4亿人口，并且患病率正在逐年上升。2019年，国际糖尿病联盟（IDF）发布的全球糖尿病地图（第9版）显示，全球糖尿病患病人数不断上升，全球平均增长率为51%，目前有4.63亿糖尿病患者，按照增长趋势到2045年全球将有7亿糖尿病患者。而中国患有糖尿病的人数位居世界第一，约为1.164亿人。
T1D约占糖尿病患者总量的5%~10%，很明显的特点就是早发，一般在儿童或青少年时期就已经发病。目前，糖尿病治疗的主要手段是注射胰岛素并配合血糖监控。然而，传统的胰岛素补充并不能实现根本性的治疗，并且对糖尿病并发症的控制力也不足。存在高度未满足的医疗需求。
2019年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十年医疗的12大创新发明列表中。因此，越来越多的公司/机构都在开发针对T1D的干细胞治疗项目。
随着时间推移糖尿病会对自身的多种组织器官以及系统带来严重的损害，尤其是眼、肾、心脏、血管、神经等具有慢性损害以及功能障碍。糖尿病已经成为威胁人类生命健康最普遍的一类疾病。
现有的降糖药物，包括胰岛素，主要用于控制高血糖和延缓并发症的发展，并不能有效逆转胰岛β细胞的进行性减少和衰竭。促进胰岛β细胞再生和恢复内源性胰岛素分泌可能是治疗糖尿病的理想方法。因此，需探索新的策略以实现最佳的血糖控制。
随着再生医学的兴起，干细胞在糖尿病的治疗中也备受关注。
干细胞移植治疗1型糖尿病最新研究进展
据来自Diabetes Daily（糖尿病日报）的报道，Vertex的第一个病人在接受干细胞VX-880移植270天后，现在已经完全停止使用胰岛素，这真是一个令人振奋的好消息。
中文翻译文章截图来自https://www.diabetesdaily.com/
我们知道上次公布的数据来自该患者治疗后90天的数据，当时患者的胰岛素用量减少了91%。
移植前，他每天使用34个单位的胰岛素。他的HbA1c（糖化血红蛋白）8.6%，高于大多数成年人的国际血糖目标，并且他的天然胰岛素产量为零。
《纽约时报》为此做了患者专访，这是一位64岁的老人，名叫布莱恩·谢尔顿。多年来，他一直在与危及生命的低血糖作斗争。
谢尔顿说：VX-880“就像一个奇迹”
VX-880（STx-02）是一款研究性同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，VX-880有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力。目前正在评估用于治疗T1D导致的低血糖意识不足和严重低血糖患者。
Vertex公司发布的三个患者情况：迄今为止，已有三名患者在1/2期研究中服用了VX-880。在研究的A部分中，两名患者接受了目标剂量的一半细胞。第三名患者在研究的B部分接受了全部目标剂量。
患者1：先前报道了第90天和第150天的结果。患者在第270天实现胰岛素独立，HbA1c（糖化血红蛋白）水平为5.2%。研究方案将胰岛素非依赖性定义为至少一周未使用外源性胰岛素，HbA1c≤7%，空腹血糖≤126 mg/dL，餐后血糖≤180 mg/dL，空腹或刺激C肽≥166 pmol/L。
在第270天，没有发生与VX-880有关的严重不良事件。有两次SAE，一次为皮疹，一次为脱水，均被认为与VX-880无关。大多数AE被认为是轻度至中度的。最常见的AE为严重低血糖事件，与VX-880无关，发生在围手术期。
患者2：在基线和VX-880输注后第90天，使用混合餐耐受试验(MMTT)评估胰岛细胞功能，并定量C-肽水平（内源性胰岛素产生的直接标志）。在VX-880输注前的基线，空腹和刺激的C-肽水平检测不到，表明没有内源性胰岛素产生。在第90天，刺激的C肽增加到202 pmol/L的峰值，表明VX-880恢复了葡萄糖响应性胰岛素的产生。在第150天，HbA1c从基线的7.5%下降到7.1%，外源性胰岛素的使用减少了30%。
到第150天，没有出现严重不良事件，所有不良事件都被视为轻度至中度。最常见的不良事件是头痛和低镁血症，这被认为与VX-880无关。
患者3：第三名患者接受了VX-880的全部目标剂量，并且已经达到第29天随访。
早期数据显示，第29天空腹C肽增加，血糖控制改善。胰岛细胞功能的综合评价将基于第90天访视期间的MMTT混合餐糖耐量试验进行评价。
到第29天，没有被认为与VX-880有关的严重不良事件。该患者出现了一次中性粒细胞减少的严重不良事件，该事件被认为与VX-880无关。大多数AE被认为是轻度至中度的。最常见的不良事件是恶心，这被认为与VX-880无关。
虽然消息是好消息，我们还可以再多点耐心，看看该公司和FDA的沟通结果，我们希望能尽快看到该药在一个更大群体中的数据。
截止2022年5月20日，据查询美国国立卫生研究院（NIH）的临床试验注册网站（clinicaltrials.gov），全球正在开展的糖尿病相关干细胞治疗临床试验共计136项，其中我国注册项目36项，主要涉及1型糖尿病、2型糖尿病以及糖尿病血管病变、神经病变、糖尿病足等并发症的治疗。
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我国学者在干细胞治疗糖尿病的基础和临床研究方面做出了突出贡献，经过科学家的不懈努力，干细胞治疗糖尿病有了新的突破。
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