文章开始前，想请大家帮忙花3秒做一件事：1、点击顶部蓝字“向日葵儿童”2、进入主页后点击右上角“...”3、点击“设为星标”
畸胎瘤是一种生殖细胞肿瘤，最大特征是肿瘤中包含多种不同组织，甚至可能出现头发和牙齿。
这里我们来介绍畸胎瘤该怎么治、预后情况如何以及有什么临床研究进展。
太长不看版
1、成熟畸胎瘤的治疗主要是手术和术后观察。未成熟畸胎瘤，除了手术治疗，根据具体情况可能还需进行化疗。颅内畸胎瘤的治疗需要手术和辅助治疗，包括放疗和化疗。
2、畸胎瘤预后整体不错，但具体到个体和很多因素相关，比如畸胎瘤的不成熟分级、是否恶化、肿瘤部位等等。有些类型的畸胎瘤预后并不理想。 3、治疗后按时复查和长期观察照料非常重要！ 4、一些临床试验正在研究靶向药物、免疫疗法等在畸胎瘤中的治疗作用。
面对畸胎瘤这个大boss， 有些什么手段去打怪呢？让我们分类来看。目前，成熟畸胎瘤治疗的首要方案是手术治疗，尽可能清除肿瘤。当然根据肿瘤的类型和生长部位，治疗方案会有所不同。对于长在骶尾部的成熟畸胎瘤来说，治疗方法主要是手术和术后观察。不过要记得术后几年都要坚持定期复查哦。复查时，通过检查血清中的肿瘤标记物的含量，可以更好地监测有没有肿瘤复发的情况。关于畸胎瘤，通常检查的标记物有两种：甲胎蛋白（AFP）和人绒毛膜促性腺激素（beta-HCG）。复发的肿瘤中虽说有43%~50%是恶性的，但如果发现较早，复发的恶性肿瘤能通过手术和化疗得到很好的治疗效果。对于长在其他身体部位的成熟畸胎瘤来说，治疗方法主要也是手术和术后观察。对于未成熟畸胎瘤的治疗除了手术和术后观察外，根据肿瘤的具体情况有时需要加上化疗。通常需要考虑的因素包括肿瘤是否完全切除、恶性程度的分级等。化疗常用的有BEP方案（博来霉素、 依托泊苷和顺铂联用）和JEB方案（博来霉素，依托泊苷和卡铂联用）。对于低风险未成熟的畸胎瘤患者，经过四个疗程的BEP治疗，生存率可达94%~100%。对于高风险未成熟的畸胎瘤患者，高剂量的BEP治疗也能有不错的整体生存率，但代价是治疗带来的毒副作用会增加。长在颅内的畸胎瘤的治疗方法主要包括手术治疗和辅助治疗，辅助治疗又包括化疗和放疗。通过手术治疗颅内畸胎瘤，当然最好是能彻底清除。不过麻烦的是肿瘤长在颅内不同部位，有的可以通过手术完全切除，有些情况只能部分切除。比如有的肿瘤如果完全切除会影响重要的脑部功能，这种情况下权衡利弊，可能就只能选择部分切除了。对于颅内成熟畸胎瘤，如果手术已经完全切除肿瘤，是否需要加上辅助治疗，还没有统一认识。对于手术只能部分切除肿瘤的患者，一般建议加上辅助治疗。对于颅内未成熟畸胎瘤，即便通过手术可以完全切除，也要加上辅助治疗。但比较复杂的是，未成熟畸胎瘤对辅助治疗的敏感性差异很大，这也直接影响治疗效果。畸胎瘤的治疗目前还没有统一的指南。不同医院或医生治疗理念也会有所不同。这些只是基本治疗手段的介绍。具体到每个病人，畸胎瘤治疗方案因病情而异，应该以医生意见为准。我们也希望能早日有畸胎瘤的治疗指南出台。
02
畸胎瘤预后好吗？
不同畸胎瘤预后怎么样？
整体而言，畸胎瘤的预后不错：未成熟畸胎瘤的儿童患者的整体生存率超过80%，成年患者超过90%。成熟畸胎瘤患者预后更好。
不过呢，具体到个体，畸胎瘤的预后和很多因素相关：比如畸胎瘤的不成熟分级，是否恶化，肿瘤部位等等。有些类型的畸胎瘤预后并不理想。比如一项针对13例未成熟型颅内畸胎瘤的报道中，5年生存率大约只有40%。患有先天颅内畸胎瘤的患儿生存率更低。此外先天畸胎瘤的预后还和妊娠时间有关。比如在骶尾部长有畸胎瘤的婴儿，如果在母亲肚子里没呆满30周就早产了，生存率只有7%，而能坚持到30周以上再出生的婴儿生存率则可达75%。畸胎瘤治疗过程中和治疗结束后还可能会面临不同的问题：比如畸胎瘤复发，在相同或者临近部位产生生殖细胞肿瘤，还有较少见的生长型畸胎瘤综合征（Growing Teratoma Syndrome）。这些问题都是越早发现预后越好。因此治疗后按时复查和长期观察非常重要！ 生长型畸胎瘤综合征：在化疗过程中或结束后，有的畸胎瘤患者会出现肿瘤数量或者体积增大的情况。
在这种情况下，如果甲胎蛋白和人绒毛膜促性腺激等血清学指标正常，病理组织学鉴定是良性的成熟畸胎瘤，就要考虑可能是生长型畸胎瘤综合征。这种综合征产生的原因现在有不同的解释。
要强调的一点是，生长型畸胎瘤综合征患者的肿瘤通常对化疗放疗不敏感，治疗仍以手术为主。因此临床诊断时，要注意和其他对化疗敏感的生殖细胞肿瘤加以区分。
畸胎瘤治疗会有什么长期影响吗？
除了疾病本身，在治疗过程中，化疗可能会导致慢性呼吸系统疾病，听力损伤或者其他的健康问题。因此对患者的长期照料还是非常重要的。向日葵儿童以前的文章中也介绍过，戳右→慢性病高发！患治愈后，仍需长期关注健康！另外畸胎瘤常发生在生殖器官，如女性的卵巢和男性的睾丸。如果手术能完整剥离肿瘤、不伤害组织是最理想的。先说前面提到的化疗。有一项针对化疗的三期临床试验，就是研究博来霉素、卡铂、依托泊苷或者顺铂对儿童和成年生殖细胞肿瘤的治疗情况（临床试验编号NCT03067181）。还有一些临床试验正在研究靶向药物、免疫疗法等在畸胎瘤中的治疗作用。很多人可能都听说过大名鼎鼎的肿瘤免疫疗法药物—— 欧狄沃（Opdivo），俗称O药，这是一种PD-1 抗体。有一项临床试验就是用欧狄沃和伊匹单抗（CTAL-4抗体Yervoy）联合用药，治疗罕见肿瘤，其中就包括恶性病变的畸胎瘤（临床试验编号NCT02834013）。在肿瘤靶向治疗方面，帕博西尼（Palbociclib）和瑞博替尼（ribociclib）都是CDK4/6抑制剂，而且都已获批上市。瑞博替尼已经完成了针对畸胎瘤患者的二期临床试验（临床试验编号NCT02300987），不过结果还没有公布。另外成熟型畸胎瘤患者中，有一些患者因为各种原因不能进行手术，目前缺乏比较有效的治疗手段。一项临床二期试验中，对12位不可手术的成熟型畸胎瘤患者用帕博西尼进行治疗，结果发现帕博西尼治疗能使这类患者临床获益。虽然病例少，也提示帕博西尼有可能用于不能手术的成熟型畸胎瘤的治疗。相信这些临床试验会给畸胎瘤，特别是目前治疗效果欠佳的畸胎瘤带来更有效、副作用相对小的新疗法。让我们一起期待打怪的新手段！颅内的畸胎瘤治疗起来要比颅外的麻烦很多，一旦复发就面临开颅手术。对于治疗，尽量手术全切依然是最重要的。根据我们的体会，未成熟畸胎瘤术前如果辅助化疗，可以缩小肿瘤体积，有利于手术全切，对防止复发也有好处。现在也有医生会采用放化疗、手术、再化疗的“三明治”方案。我们也了解到一些患有颅内未成熟畸胎瘤的孩子，在经历手术、放化疗，甚至二次手术后，依然能像健康孩子一样生活。作为家长能做的，就是多关注新的医学知识技术，在平日里注意孩子营养，提高孩子免疫力。希望孩子们都可以健康快乐成长。
畸胎瘤是生殖细胞肿瘤中最常见的一种，整体而言治疗效果好，病人预后好。对于治疗效果欠佳的畸胎瘤，也不断有新的治疗方案在进入临床试验。 因此，即便孩子不幸诊断出畸胎瘤，也请家长们不要惊慌或者灰心，早期发现，积极正规治疗，还是有很大希望康复的，孩子依然会有光明的未来！
特别感谢患者家属青蛙公主分享的治疗经验、患者交流群信息和对文章提出的宝贵意见。
患者交流群信息：
消灭生殖细胞瘤总群qq：8656399
未成熟畸胎瘤交流qq：54722358
参考文献（请滑动查看）：1. Childhood Extracranial Germ Cell TumorsTreatment. https://www.cancer.gov/types/extracranial-germ-cell/hp/germ-cell-treatment-pdq2. Childhood Central Nervous System Germ Cell TumorsTreatment. https://www.cancer.gov/types/brain/hp/child-cns-germ-cell-treatment-pdq3. Immature Teratoma – An Overviewhttps://www.sciencedirect.com/topics/agricultural-and-biological-sciences/immature-teratoma4. Pediatric Teratomas and Other Germ Cell Tumors.https://emedicine.medscape.com/article/939938-overview5. Treatment and outcomes of primary intracranialteratoma. Childs Nerv Syst. 2009 Dec;25(12):1581-7. DOI:10.1007/s00381-009-0974-8. 6. Growing Teratoma Syndrome. Indian J SurgOncol (March 2017) 8(1):46–50. DOI: 10.1007/s13193-016-0568-37. Diagnosis and Treatment of Intracranial ImmatureTeratoma. Pediatr Neurosurg 2009;45:354–360. DOI:10.1159/000257524. 8. Cyclin-Dependent Kinase 4/6 Inhibition for theTreatment of Unresectable Mature Teratoma: Long-Term Follow-Up of a Phase IIStudy. Clin Genitourin Cancer. 2016 Dec;14(6):504-510. Doi:10.1016/j.clgc.2016.03.010. 9. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0283401310. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0306718111.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02300987