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万众期待,因你而来 | 安佳因助力血友病儿童健康成长

医药魔方 2023-02-03

中国有近14万血友病患者,部分患者曾因治疗药物短缺而导致残疾。2021年7月,作为国内首个自主研发的第三代重组人凝血因子Ⅷ(rFⅧ),神州细胞安佳因®的获批上市,填补了国产重组八因子的空白,2023新年伊始,万象更新,安佳因®儿童适应症获批。安佳因®具有工艺先进、疗效显著、安全可靠、产能供应高保障等优势,同时具备完善的患者支持体系,期待已久的安佳因®儿童适应症的到来,将使血友病A儿童患者的治疗显著获益,为儿童患者的健康快乐成长增添一份保障。


全方位合力推进 提高用药可及性


安佳因®自上市以来,制定了具有竞争力的、惠及患者的综合解决方案,极大改善了rFⅧ的可及性,给中国血友病患者带来了新的选择和希望。

安佳因®上市后,已完成所有省份医保对接,为实现“人人可及”的目标打下坚实的基础。

安佳因®开启公益同行,神州细胞先后与中国初级卫生保健基金会、北京血友之家罕见病关爱中心、陕西省慈善协会等公益组织发起血友病患者援助项目,为患者提供药品援助与支持,鼓励与帮助患者坚持治疗,安佳因®让患者与其家庭真正实现“人人可及”。

安佳因®持续支持血友病三级诊疗体系建设,推进各层级医院血友病治疗的标准化和规范化,提升了患者的诊疗可及性。

在惠及国内患者的同时,安佳因®先后与印度、土耳其、斯里兰卡、印尼、巴西,巴基斯坦、沙特等国完成合作协议的签署,从中国走向世界,有望造福全球血友病患者。


儿童Ⅲ期预防治疗研究 已证实其卓越的有效性


安佳因®在儿童Ⅲ期预防治疗研究中,已证实其卓越的有效性。该研究共纳入68例重型血友病A儿童患者,其中0-5岁幼儿组和6-11岁学龄组各34例,接受24周预防治疗。

结果显示:在接受25-50 IU/kg,隔日一次或每周三次的规范预防治疗,随访24周后,中位ABR仅2.21次,零出血患者达39.7%。进一步分析发现,患者年化关节出血率(AJBR)及年化自发出血率(AsBR)中位值为0,而年化创伤出血率(AtBR)中位值为1.04。根据年龄进行分层分析,0-5岁幼儿组ABR中位值为2.21,而6-11岁学龄组ABR中位值为2.17。此外,儿童Ⅲ期数据camx和IVR更高。以上结果表明,安佳因®可以为血友病A儿童患者提供良好的出血防护。

幼儿/儿童时期是治疗血友病的关键时期,及早采用规范的预防治疗,将年化关节出血率控制在3次以内,甚至零出血,是血友病患者管理的关键目标。安佳因®儿童适应症的获批,必将助力更多血友病A儿童患者追逐梦想,健康成长!

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