2月21日，再生元宣布Pozelimab用于治疗CHAPLE综合征的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为2023年8月20日。目前该疾病尚无相关疗法获批上市。CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。此次BLA主要是基于一项II/III期单臂临床试验（NCT04209634）的积极结果。该研究共纳入10例1岁及以上的CHAPLE综合征患者，旨在评估Pozelimab的有效性和安全性。患者需在第一天静脉注射30mg/kg剂量Pozelimab，随后每周根据体重皮下注射一定量的Pozelimab。研究的主要终点为实现血清白蛋白水平正常化和临床症状（包括腹痛、每天排便次数以及面部和外周水肿情况）改善的患者比例。结果显示，治疗第24周，100%患者的血清白蛋白快速且持续恢复正常，且临床症状改善或无恶化。此外，患者的住院天数和白蛋白输注次数显著减少，年龄-体重分数和年龄-身高分数也在临床意义上增加。安全性方面，7例患者出现轻度或中度不良事件（AEs），其中最常见的AEs是缺铁，发热，鼻炎，荨麻疹和呕吐。Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
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