金磊：我们的长效生长激素按照国际标准在踏踏实实地在做所有的适应症

我们昨天发表的《天津市医药采购中心强调：适应症或功能主治完全不同等》为大家报告了，9月5日，天津市医药采购中心发布的《关于公示药品通用名、剂型信息的通知》指出：“按照药品差比价规则相关文件，如涉及特殊分组情况（例如人工麝香与天然麝香、仅儿童用药、适应症或功能主治完全不同等）可在异议中提供相关证明材料。”

《关于公示药品通用名、剂型信息的通知》中强调了适应症的重要性，并且对于适应症或功能主治完全不同等的特殊情况，可在异议中提供相关证明材料后进行分组。

一、商业的本质就是市场刚需加上产品牛逼

随着友商长效生长激素的申报上市，资本市场充斥对未来市场竞争的担忧。然而金赛药业总经理金磊先生却在6月24日举行的股东大会上表示，商业的本质就是市场刚需加上产品牛逼，而我们的长效生长激素就完全符合。那么金先生的底气到底来自于哪里呢？金先生口中的牛逼就是长效生长激素按照国际标准在踏踏实实地在做所有的适应症，而且每一个适应症的投入都有好几亿。

二、确保适应症的严格把控

今年6月份伍学焱教授点出了金先生底气的本质：“生长激素的临床应用在中国已有30多年，目前国家对生长激素的使用有严格的法律法规，确保了治疗水平的提升和适应症的严格把控。”

三、不能因为有生长激素这个字就可以混淆适应症随意开方而造成"滥用"

伍教授还指出：“国产生长激素产品越来越多，一些临床医生可能缺乏对产品的了解或受利益驱动，忽视治疗的安全性，仅因生长激素的有效性而随意开方，"滥用"现象需要引起关注和警惕。”

我对伍教授讲话精神的理解是，不能因为有生长激素这个字就可以混淆适应症随意开方而造成"滥用"。而且混淆适应症随意开方"滥用"不是蠢（缺乏对产品的了解）就是坏（受利益驱动）。

四、我们在扎扎实实地做临床

在2019年就说到：我们的长效是2014年上市，但是我们一直没有去特别使劲地卖，因为我们在扎扎实实地做临床，我们在长效的临床实验投入非常巨大，而且实验的质量和设计的适应症、范围，未来一定在全球所有的长效里绝对是最领先的。所有的生长激素的适应症，我们的长效全都在做，每一个适应症我们的投入都有好几亿。

五、长效要冲业绩其实非常简单，把长效的价格往下一放就行了，销售可能比现在还高很多

金先生还表示：实际上就在于我们对长效的安排，因为长效要冲业绩其实非常简单，把长效的价格往下一放就行了，销售可能比现在还高很多，但是我们一直没有这么做，我们长效在踏踏实实地在做所有的适应症，按照国际标准来做；靠这样的产品布局，我们可以在这个产品有限的生命周期里维持自己的领先。

六、全球首个获批特纳综合征的长效生长激素

8月19日晚间，长春高新发布公告称，公司金赛增新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。公告显示，金赛增此次获批的适应症为用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍，规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶。公告还称，公司长效生长激素成为全球首个获批特纳综合征的长效生长激素，有效填补了目前特纳综合征矮小治疗领域未被满足的临床需求。

七、金赛增非GHD申报进展

目前金赛增的ISS适应症申报进展如下。

同时，金赛药业又于9月5日提交了金赛增的补充申请。

八、金赛增用于儿童特发性矮身材的疗效及安全性的全国多中心IV期临床试验启动

根据我们跟踪到的信息，金赛药业已经于7月份开始了聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）用于儿童特发性矮身材的疗效及安全性全国多中心IV期临床试验研究。

九、临床工作中还有一个常见误区是过度估计GHD的发病率

2021年8月18日罗小平教授指出：“身材矮小的人群，约占全国0-14岁以下儿童总体的3%。”“根据我国第七次人口普查的最新数据推算，在中国14岁以下的2.5338亿人中，760万人属于身材矮小的人群。” “实际情况是，身材矮小儿童得到规范化诊治的比例不到5%。”

然而要覆盖这760万的身材矮小人群只能是ISS适应症。2013年发表的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》指出：“ISS其实质是一组目前病因未明的导致身材矮小疾病的总称。60％～80％身高低于-2 s的矮身材儿童符合ISS的定义。

国家六部委2023年发布的第二批罕见病目录把GHD定义为罕见病。《中国罕见病定义研究报告2021》定义，即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万。也就是说仅仅一个GHD适应症只能覆盖2.54万的人群，只是不到760万的300分之一。

为了进一步避免漏诊体格发育相关疾病，更要杜绝因为过度诊断治疗对儿童健康以及家庭社会发展产生的不利影响。受国家卫生健康委员会妇幼司委托，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组、儿童保健学组与中华儿科杂志编辑委员会组织专家，参考最新国内外相关指南、专家共识，共同撰写《儿童体格发育评估与管理临床实践专家共识》，旨在帮助儿科医生在儿童体格发育管理中做到准确评估、规范诊治、避免误区，多学科共同合作促进儿童体格发育管理水平。《儿童体格发育评估与管理临床实践专家共识》特别指出：“临床工作中还有一个常见误区是过度估计GHD的发病率。”