一文纵览细胞与基因治疗发展趋势

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基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达，以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。 

细胞治疗是指将正常或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，目的是恢复患病细胞的功能或增强免疫细胞对抗特定疾病的能力，已被用于治疗白血病以及帕金森病、心肌梗塞、肝硬化、糖尿病和自身免疫性疾病等疾病的临床试验。 

基因治疗和细胞治疗可以联合使用，例如CAR-T(chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy) 细胞疗法通过改造患者T细胞的基因，将改造后的T细胞回输至患者体内，生成大量特异性识别肿瘤的CAＲ-T细胞从而杀死肿瘤细胞。根据美国联合市场研究(Allied Market Ｒesearch) 发布的报告摘要，预计到2023年将达到44亿美元。 

本文对不同时间段基因治疗及细胞治疗基础研究、专利等相关信息进行了对比研究，重点分析该领域的年度趋势、主题演化、专利申请流动、主要研发国家、主要研究机构等。

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