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细胞药,未来医院药房里的一种新药

细胞王国 2024-01-10


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整理|摩西

编辑|南风

声明|本内容仅作为公益科普,谢绝商业用途的转载,亦不构成任何建议。


细胞王国·主编摩西

 

细胞生物技术公益科普者 


推广生命科学的通识认知


相比于现在医疗手段去“杀死某些东西”,对于大量的慢性退行性疾病——肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎等来说,我们要做的应该是“培养一些东西”。美国的Siddhartha Mukherjee博士指出:医学的未来将改变我们治愈疾病的方式。很快我们就会用细胞治疗疾病,而不是药丸。

纵观医疗药物的历史,我们对于疾病和药物治疗的概念,还停留在一个非常简单的模型上。


这个模型可以用六个英语单词概括:Have Disease(染病)、Take Pill(吃药)、 Kill Something(除病)。


这个简单的模型曾一度占据主导地位,直至细胞治疗的出现。

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药物治疗疾病 效果式微

药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革,让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。


例如,你感染了肺炎,你可以服用盘尼西林,杀死微生物,治好疾病。



无论是从自然提取的药物,还是从实验室人工合成的药物,服用之后它会遍布至你的全身,找到他的目标,然后锁定目标——一种微生物或者它的一部分——通过非常精巧和特别的手段,关闭目标的某一个功能。


这便是药物治疗疾病的模型。而过去100年间,科学家一直不停的尝试复制这个模型,想要用到非感染导致的疾病上,像是糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。


然而,有些管用,有些不行。


举个简单的例子,我们假设人体内所有可能的化学反应是100万种,在所有药物的医学化学反应中,仅有250个能够真正能够有效。


也就是说,一个人体内只有0.025%的化学反应适用于现在药物治疗的机制


当药物治疗不再如想象中那么有效,我们该怎么怎办?自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。


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细胞治疗时代 全面开启

生命首先从一个称为细胞的自我调节的半自主单位开始。这些自我调节的半自主单位结合在一起,组成了器官。这些器官有机地聚合,构成了人。最终构造了这个丰富地生态系统。


因此,治疗疾病或许不是机能问题,也不是化学问题,而是细胞的问题。以关节炎为例,从骨干细胞的角度出发,将关节炎当作是细胞疾病来看待,一切迎刃而解。


因为骨干细胞的退化或失能,导致了关节炎这种常见的疾病。所以问题根源可能在于我们一直在找治疗药物,但是实际上我们应该寻找的是这种细胞。


这种细胞就存在于骨架内部。


图上是原理图和真实的骨头。白色的是骨头,你看到的红色管狀的,黄色的细胞都是由一个单独的干细胞生长而来的——软骨、骨组织都来自同一个干细胞。


相比于现在的“杀死某些东西”,对于大量的慢性退行性疾病——关节炎、肾衰竭、糖尿病、高血压等,或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”,也就是干细胞。


干细胞治疗之所以如此神奇了,主要在于它们的四个特点。



第一,它们就存在于我们预期的位置,无论是骨头表面之下,还是软骨组织下面。在生物学上位置是很重要的,这些干细胞能够移动到合适的位置方便生成骨、软骨以及其他所需要的组织器官。


第二,干细胞可以从脊椎动物骨架中分离出来,即使放在实验室的培养皿中,它们会拼命的构造软骨组织。


第三,干细胞是最神速的修补匠。它们就像是某种细胞胶水,填充到骨折的地方,修复好,然后收工。实验种,骨折老鼠的骨干细胞出现修复了骨头(黄色部分),修复了软骨(白色部分)使其基本上完好如初。


第四,也是最遗憾的一点,干细胞的数量会随着年龄的增长,以10倍、15倍的速度减少。

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以干细胞为基础的个性化医疗日渐成熟

Q:科技领域有很多的讨论都提到了个体化医疗,说我们汇集所有的数据,然后未来的药物会基于你的基因组和所处环境量身定做,这种说法跟你提到的模型是契合的吗?


Siddhartha Mukherjee:这个问题很有意思。我们已经从基因角度考虑个体化医疗有一段时间了。那是因为基因本身就是主流的隐喻。同样也是这个词,在今天的医疗界我们认为基因组会主导个体化医疗的进展。但是显然的,基因组这个概念只是这个链条最基础的部分。


这个链条最开始真正有组织的单元是“细胞”。所以如果我们真的要开始个体化医疗了,我们需要考虑的是个性化的" 细胞疗法 ",然后是个性化的组织和器官疗法,最后的最后是个性化的浸入式的环境疗法。


Q:所以当你说未来的药物是细胞而不是药物的时候,你说的是有可能是自己的细胞


Siddhartha Mukherjee:绝对地。


Q:转换成干细胞,可能还会跟各种药物或者别的东西做测试,然后准备好。


Siddhartha Mukherjee:这不是可能。我们现在就在做。这是正在发生的事情,实际上,我们正在慢慢取得进展。并没有脱离基因组,而是跟基因组结合,我们称之为多层级、半自动、自制系统,像是细胞、器官、环境。


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