北京科学技术委员会发布细胞与基因治疗领域技术需求榜单

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为深入落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021—2023 年）》（京政办发[2021]12号）的重点工作任务要求，解决细胞与基因治疗（以下简称“CGT”）产业发展关键技术重大需求，支持具有自主知识产权的核心关键技术研发与应用，现面向社会公开发布CGT领域技术需求榜单，具体方向及申报要求如下：

一、技术需求及目标

（一）基因编辑技术

1.基于单碱基编辑技术、小片段基因编辑技术、大片段基因整合技术、表观遗传编辑技术等多种基因编辑技术，开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具。

2.对现有已经在产业中应用的基因编辑工具进行优化和提升。

研究目标

开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具，应用于CGT药物研发，具有明确的应用点位或者场景，并进行初步应用验证。对现有基因编辑工具进行优化和提升，与国际同类技术相比，具有明显的技术优势，需要明确优化的相关内容和对照参数。

（二）载体递送技术

1.具有自主知识产权的新型载体递送技术的开发和应用。

2.现有CGT产业发展所需的载体递送系统在体内外递送的效率、安全性、靶向性等方面的提升。    

研究目标

具有自主知识产权的新型载体递送技术开发，具有明确的产业化应用场景，并进行初步应用验证。优化已有载体递送系统，关键指标参数达到国际领先水平，应用于CGT领域的临床和生产等阶段。

（三）细胞培养技术

1.提高细胞分化的诱导效率、安全性和可控性的细胞命运决定关键技术开发。

2.分化细胞的基因组稳定性和安全性检测关键技术开发。

3.具有自主知识产权的工程化细胞技术开发与优化。

研究目标

开发具有自主知识产权的细胞培养、分化和检测关键技术，关键技术参数达到国际领先水平，应用于合成生物学、CGT等领域研发、临床与生产等阶段。

（四）微生理系统关键技术

1.支持药物研发评价相关类器官模型开发与优化。

2.支持高通量、自动化、一体化类器官芯片制备和检测设备开发（包含类器官、类器官芯片等关键原材料）。

3.支持基于类器官芯片关键检测技术的开发。

研究目标

开发具有自主知识产权、应用方向和场景明确的新型类器官模型、关键原材料和设备、基于类器官芯片关键检测技术，应用于临床前有效性及安全性评价、临床和生产阶段，关键技术参数达到国际领先水平。

二、支持额度及周期

非定额资助，每个课题拟支持科技经费原则上不超过400万元，课题实施周期2-3年。

三、申报要求

1.申报课题应具有较为明确的技术研发路线，较强的产业需求、应用场景、贡献力和社会效益，具有清晰、可量化的目标及考核指标。

2.申报单位原则上为在北京地区注册、具有独立法人资格的企业或事业单位，具有相应的科研能力和条件，运行管理规范，专项支持成果须落地北京。鼓励全国优势单位申报该专项，若申报单位为京外科研院所或企业，须在2023年7月30日前完成申报主体在京注册，涉及关键技术知识产权须落地北京，如未按时完成注册则视为放弃本次申报。

3.申报单位为企业的，原则上可参与该专项申报不超过1项，课题投资总额和资金来源应明确说明，应提供相应配套经费，配套经费与科技经费比例不低于2:1。

4.申报单位应按照科技部科技伦理审查相关要求对申报内容开展相关科技伦理审查、监督，并提供相关证明材料。

5.申报负责人应为申报单位的正式在职人员，在课题实施期内在职，具有领导和组织开展创新性研究的能力，身体健康并能切实履行职责，有充足时间保证课题顺利实施。

6.申报单位及申报负责人须符合《北京市科技计划项目（课题）管理办法》和《北京市科技计划管理相关责任主体信用管理办法》要求；近3年内在申请各级各类科研项目（课题）中无不良信用记录。无行政处罚或违法记录，无不良科研诚信记录。

7.申报负责人作为负责人承担北京市科技计划项目（课题）原则上不超过1项，作为主要参加人员参与课题数原则上不超过2项（含课题负责人）。 

四、申报方式

1.采取在线申报方式。申报单位通过法人一证通登录“北京市科技计划综合管理平台-在线服务系统”（https://mis.kw.beijing.gov.cn/）更新本单位信息后，申报人登录系统并绑定单位，选择对应的申报方向（基因编辑、载体递送、细胞培养、微生理系统），完成课题申报材料填写，主要包括：课题实施方案、课题情况简表（含课题目标、成果与考核指标），并上传申报课题所需的其他证明性材料。

2.申报单位科研主管部门负责审核在线申报方案，在申报时限内统一提交，并负责填写本单位申报情况清单（点击文末的“阅读原文”即可下载申报情况清单表），申报情况清单以excel版本格式作为推荐函上传系统。

3.课题申报受理截止日期为2023年7月12日17:00，届时系统自动关闭。 

4. 咨询服务

政策咨询电话：[phone]（马老师）、010-62896868-888（许老师）

技术咨询电话：[phone]

咨询服务时间：9:00-12:00，14:00-17:30（工作日）

北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会

2023年6月21日

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来源：细胞与基因治疗领域

审校：南风 | 咏彤

声明：本文仅作为科普，拒不接受商业用途的转载申请，亦不构成任何建议。

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