至善唯新血友病A基因治疗产品获批临床

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药明康德内容团队报道

6月28日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，至善唯新研发的血友病A基因治疗产品ZS802注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床1/2期试验。此前，该公司血友病B基因治疗项目已在中国获批临床。

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来源：CDE官网

血友病A是一种基因突变进而导致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前，许多针对体内不含因子VIII抑制物的血友病A预防性疗法都需要患者每周进行多次注射。即使注射药物后，患者还是会出现出血情况，他们急需新的疗法来改善治疗和生活。

ZS802作为一种至善唯新原研的rAAV基因药物，其临床适应症为血友病A，属于1类新药。公开资料显示，该产品的特点在于：1）使用至善唯新自主研发的超小肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高药物质量；2）搭载至善唯新自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力；3）根据中国人群特点优选病毒载体血清型，确保更多患者能够得到有效治疗。

目前，ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展开研究者发起的临床研究。研究显示，受试者接受治疗后血浆FVIII因子活性水平显著提升并长期稳定表达，初步证明了药物的安全性及有效性。

至善唯新成立于2018年6月，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗公司。该公司创始人为董飚博士，他在rAAV研究领域拥有超过十五年的经验。目前，至善唯新已开发了包含多款基因疗法的产品管线，治疗领域涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。

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来源：医药观澜

审校：南风 | 咏彤

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