忘记药丸吧，细胞疗法已经到来，一季度我国44款细胞疗法取得重要进展

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前言 /               

干细胞疗法被誉为“人类医疗史上的第三次革命”。是当今生物医学领域最热门的领域之一，国内外也涌现出越来越多的干细胞研究企业，越来越多地将干细胞应用于临床，成为解决众多传统手段未竞之需求的重要主力军，为许多过去无计可施的疾病带来治疗的新希望。

干细胞可能会颠覆常规治疗手段，因为在治疗多种重大疾病方面有着极大潜能，所以被医学界称为“万用细胞”。

干细胞用途广泛：建立动物和人类疾病模型、用于药物开发和筛选；再生医学领域应用于细胞组织和器官的修复和移植治疗、基因治疗以及美容抗衰老。

未来已来，忘记药丸吧，细胞疗法已经到来

著名癌症医生、作家悉达多•穆克吉（Siddhartha Mukherjee）在TED演讲节目中作了《忘记药丸吧，细胞疗法即将到来》的精彩演讲。

悉达多•穆克吉（Siddhartha Mukherjee），印度裔美国医生、肿瘤专家、知名科普作家。他曾就读于牛津大学，并在斯坦福大学和哈佛大学取得医学博士学位，他还是哥伦比亚大学医学中心助理教授，他的研究主要集中在癌症治疗和与血细胞有关的基因功能上。2010年，他出版著作《众病之王：癌症传》，并于次年荣获普利策文学奖。

他提出了一个观点：未来将会出现变革性的治疗手段。个体化医疗需考虑个性化细胞疗法，然后是个性化的组织和器官疗法，最后是个性化的浸入式环境疗法。

最后，他提出的个体化细胞疗法成为现实。近年美国FDA接连批准了三款细胞和基因疗法：由诺华（Novartis）带来的突破性 CAR-T 疗法 Kymriah 获批，用于白血病的治疗；Kite Pharma 开发的 CAR-T疗法 Yescarta 获批，治疗淋巴瘤；Spark Therapeutics 带来的基因疗法Luxturna获批，用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

现在，人类已经正式迈进细胞疗法的新纪元，以细胞基因疗法治疗疾病的研究也正式进入快车道。 

纵观医疗药物的历史，我们对于疾病和药物治疗的概念，还停留在一个非常简单的模型上。这个模型可以用六个英语单词概括：Have Disease（生病）、Take Pill（吃药）、 Kill Something（杀死一些东西）。这个由抗生素革命带来简单的模型曾一度占据主导地位，直至细胞治疗的出现。

势头强劲！一季度我国44款细胞疗法取得临床申报进展

2024年我国细胞疗法发展势头持续强劲，在第一季度共有44款细胞疗法取得临床申报进展，包括28款免疫细胞疗法和16款干细胞疗法，给细胞疗法市场注入了新活力。

三个月间，CDE共有28项IND获得受理，16项获批IND即将进入临床，整体申报/获批数量相较于去年第一季度增加近20%。

专注于生命科学领域的全球性公司IQVIA发布了分析细胞和基因疗法现状和未来发展趋势的研究报告。

报告指出，过去5年中总计3285项临床试验启动，评估细胞和基因疗法在不同类型患者中的作用。在2023年，631项临床试验启动。其中生物医药公司启动的临床试验占比64%。产业界启动的临床试验的数量在过去10年中大幅度提升，与2013年相比提高了276%，与5年前相比提高了34%，并在2023年达到新高。

剑指千亿产值， 2022年5月10日，国家发改委印发《“十四五”生物经济发展规划》（以下简称《规划》）。《规划》明确打造国家生物技术战略科技力量，加快突破生物经济发展瓶颈，实现科技自立自强。

《规划》在第（五）部分“加快提升生物技术创新能力”的“开展前沿生物技术创新”中提到：发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。

当前，生命科学基础前沿研究持续活跃，生物技术革命浪潮席卷全球并加速融入经济社会发展，为人类应对生命健康、气候变化、资源能源安全、粮食安全等重大挑战提供了崭新的解决方案。

细胞科技，作为新时代科技进步的重要标志，正日益成为推动经济社会发展的关键力量。在经济发展领域，细胞科技通过对生物资源的深度开发和利用，为医药、农业、能源等行业注入了创新动力，开辟了新的增长点。细胞技术的应用不仅极大提高了生物制品的生产效率，还实现了对传统生物工艺的革新，降低了生产成本，促进了相关产业的升级和经济结构的优化。

来源：干细胞与外泌体

编辑：暖风

声明：本文不构成任何建议，文章版权归原作者所有

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