儿科医院内，一位小朋友身上布满皮疹，随之带来的红肿、痒、痛等症状令他在父母的怀中挂满了泪珠，7年多来父母因为孩子病情的难治和反复充满焦虑。大家都以为这只是一种常见的过敏性皮炎，但为什么常规药物无法有效控制这位患儿炎症的反复发作呢？
这一奇怪的现象引起了智泽童康生物医药有限公司（以下简称“智泽童康”）科学顾问团队的注意。顾问团队通过对患儿遗传学及免疫学的数据进行分析，发现了导致皮肤炎症通路异常激活的全新通路和靶向治疗药物。治疗建议被临床医生采纳，患儿的皮肤炎症得到有效缓解。
这一经典的精准诊疗案例体现出相同疾病表型背后复杂多变的病理机制，对疾病发生机制科学的理解则是解决儿童罕见和重大慢病的根本所在。
据第七次全国人口普查数据显示，我国儿童总量超过2.5亿人。在此基础上，伴随“三胎政策”的开放，儿童药市场需求还会随之扩大，预计规模将超过2000亿元。“十四五”规划的方向中明确提出：建立国家级的儿童生长、早期发展、青春期健康与性发育、营养性疾病、重大慢性疾病的生物样本资源库和数据信息库；实现儿童生长发育相关疾病遗传学诊断、系统化监测、标准化诊治等一批重点技术突破和治疗新技术新产品的研发；强化儿童生长发育领域基础研究和科技成果转化能力。从这些针对儿童成长健康的规划中，我们不难看出，治愈疾病要“趁早”。许多成人的重大慢病在儿童时期就可以通过有效的诊断去预防干预，例如儿童时期若患有炎症性肠病，其将来患结肠癌的风险普遍比正常人高几十上百倍。但我们却可以通过遗传筛查等新的治疗手段去预防，让人们不仅在童年收获健康，也减少成年时期患病的风险。奥地利心理学家阿尔弗蕾德∙阿德勒也曾说过：“幸运的人，一生都在被童年治愈”。那么，我们应该怎么将这些诊疗手段落于实处？一起来看看智泽童康如何从遗传学和免疫学角度为新生儿和儿童疾病提供个性化诊疗方案，助力儿童健康成长。02
科学家联盟树立技术壁垒，知识产权获IPR Daily认可
智泽童康成立于2021年，首席科学顾问张玉霞教授毕业于中国科学院大学，曾先后在剑桥大学和沃尔特伊丽莎∙霍尔医学研究所从事基础免疫学和转化医学研究，主持多个国家级和省部级转化医学研究项目。CEO杨彬曾任职于中国远大集团，历任集团内部药品生产企业GM、CEO，负责企业研发、生产、质量等内部管理工作及全国销售管理工作。2016年4月，张玉霞教授回国组建免疫研究实验室，从事儿童免疫相关疾病的发生机制、遗传易感因素以及预防和治疗策略研究。她和团队曾利用社区队列证实食物过敏的发生风险可以实现出生预警（《Science Translational Medicine》，2016），并利用真实世界疾病队列发现了治疗儿童肠道炎症（《Cell》，2019）和新生儿胆道闭锁 （《Cell》，2020）的新方法。2021年初，智泽童康创立，旨在联合产业人士将这些有意义的科学发现转化为可预防及治疗儿童罕见病及重大慢病的服务与产品。值得一提的是，智泽童康初创便迅速建立了属于公司的“科学家联盟”，这既是智泽童康在技术和经验方面的优势，同时也为公司造就了较高的行业壁垒。“科学家联盟”包含首席科学顾问张玉霞教授；联席科学顾问白凡教授，曾先后在牛津大学、大阪大学和北京大学从事生物信息交叉领域转化医学研究；联席科学顾问刘铭教授，致力于从胚胎发育学的视角并借助肿瘤遗传学、分子生物学、生物信息学等研究手段，探索肿瘤发生发展及耐药复发的分子机制；联席科学顾问张彦，在免疫相关罕见病及重大慢病的遗传筛查及致病机理研究方面有丰富经验。公司全职团队在多组学生物信息分析，靶点发现与验证，产品开发与质量管理，知识产权保护等领域产业经验丰富。公司以数据服务分析平台、高通量靶点筛选和功能验证平台、产品化研发注册平台三个方向，打通从基础研究到产品上市的各个环节，助力最终产品的上市。智泽童康已与百济神州达成战略合作，入驻百济神州广州生物岛创新中心。2021年底，智泽童康知识产权总监童欣获得了“2021年度的40位40岁以下企业知识产权精英”的殊荣，体现了公司对知识产权的重视。03
底层逻辑互通加速IP可迁移性，学科交叉铸成技术壁垒
不难看出，智泽童康是一家学科高度交叉互融的儿童疾病诊疗一体化解决方案提供者。智泽童康生物信息团队擅长基因组、单细胞转录组、空间转录组、表观遗传组、代谢修饰组多组学数据解析，擅长利用不同的生物统计与机器学习算法，深度挖掘测序数据和临床大数据中的全新的疾病诊疗相关靶点。研发团队利用免疫、遗传、基因编辑、类器官、动物模型等技术手段，结合高通量药物筛选平台，快速验证疾病诊疗靶点，持续产出IP。通过自研和合作开发，推进产品注册上市，实现商业价值与社会价值。目前，智泽童康重点关注儿童免疫相关罕见病与重大慢病。与其他容易自愈的疾病相比，上述疾病对患者和家属的影响长远，家庭和社会的医疗成本高昂。受到各类免疫相关慢病影响的患儿占所有新生儿和儿童的40%，其中，消化系统炎症性疾病累计影响超过10%的新生儿和儿童。智泽童康已经在儿童胆道闭锁、巨结肠、食物过敏、慢性结肠炎和炎症性肠病等多个消化系统疾病领域建立了一体化解决方案。新靶点治疗领域外溢至成人代谢及肿瘤相关疾病。虽然疾病一体化诊疗方案的制定因病而异，但产生疾病解决方案的底层研发逻辑是相同的。这种相同的方法论促使智泽童康在儿童疾病领域加速布局研发和诊疗管线。当然，这种看似简单又充满逻辑的通用方法是建立在“会者不难”的基础之上。这套逻辑的壁垒有三点：首先是多学科的交叉性，从数据积累到后续的实验验证，再到产品的转化，需要一个配备齐全、协调互补的队伍；再而是聚焦的儿童疾病领域，科学家们从遗传、免疫和发育的角度在儿童疾病领域有长期积累；然后是下游产业方面，布局了精准诊疗服务和药物研发双重管线。上述所提到的数据深挖和解读，智泽童康也有独特的逻辑和能力。目前，智泽童康已经打造了数据库、软件产品和项目服务三位一体的数据平台，为下游诊疗产品加速落地提供动力。针对特定疾病的研究，智泽童康会利用公司自主开发的专病队列管理系统PediManager，对该疾病队列中的临床数据进行结构化处理，这有利于合作医院和临床科室对特定疾病队列进行更高效便捷的管理，另一方面也可以帮助科研团队充分认识未被满足的临床需求，解决真实临床关切。在这个基础上，公司内部专业的生物信息团队可提供如单细胞转录组学、空间转录组学、家系外显子、GWAS等多组学的技术服务，对该疾病在分子层面进行多维度的描绘和分析，整合临床数据和多组学数据，实现对疾病知识图谱的刻画，并在其中发现潜在的诊断标志物或者治疗靶点。智泽童康以技术优势与临床团队紧密合作，共同搭建包含多个信息维度的专病队列数据库PediOmics，解决儿童免疫相关罕见病及重大慢病未被满足的临床需求，并面向儿童进行诊疗产品开发，最终助力儿童健康成长。我们期待智泽童康能够逐步攻克儿童疾病领域的各个难关，助力建设健康中国。想要联系动脉新医药报道的企业，请点击文末左下方“阅读原文”填写表单，我们的工作人员将尽快为您服务。