天平论药，谁与争枫丨BiG New Modality闭门会落幕

BiG闭门会部分与会嘉宾合影

前言

2022 年 11 月 18 日，苏州，BiG New modality专题闭门会在天平山打响，本次会议作为Young BiG Pre-meeting，采取闭门形式，仅限五十席，吸引了众多国内生物医药行业领袖，其中不乏很多80/90后新一代创始人和掌门人。

当天的苏州，天气小雨转多云，冬天也比往常来得早一些。亦如当下我们正在经历的医药寒冬和每一个医药人心中的阴霾。如何以创新利刃破局？便是本次闭门会探讨的核心。

Young BiG's Pick探寻CGT+核酸药物新秀企业最新项目进展；炉边对话，投资人对话创始人，50+BiG成员分组讨论，漫谈当下环境创业与投资的机遇与挑战，一场新药研发的思想碰撞和天平山Retreat之旅就此拉开了帷幕。

*以下分享内容，未经所有报告嘉宾审核，仅供行业参考交流，不构成任何投资用药建议

第一幕：New Modality闭门会

  金句节选 

1

Delivery Platform for Nucleic Acid Therapeutics 

史艺宾 大睿生物联合创始人/CEO、BiG青委

* 对于核酸疗法来讲，最重要的是三件事情：Delivery、Delivery、还是Delivery！mRNA体系已经走了二三十年的路程，但是这个行业真正突破性的发展是来自于它的递送技术和修饰技术得到了新的光圈和魅力。
* GalNAc是新一代核酸递送系统，成药性高，安全性好。基于GalNAc载体还有ASGPR受体独特的生物学机理，大睿生物对其位阻和变性进行了进一步的优化和筛选，得到五倍以上的药效性。
* siRNA进展这么多年的时间，其实真正解决的就只有肝靶向而已，还有很多很多新的技术和器官等待大家来发掘。

2

mRNA药物CMC难点解析及对策

朴希俊 楷拓生物mRNA事业部副总裁

* CMC是非常长的阶段，包括了供应、开发、分析方法的开发、GMP生产、IND阶段等等。
* 线性化质粒工艺开发，mRNA工艺和LNP工艺，包括分析方法开发，这四个领域是mRNA药物制备最核心的工艺布局。
* 在CMC阶段，最重要的一点是如何能把线性化质粒mRNA和LNP，包括分析方法的资源整合到一起，楷拓生物为客户提供全周期一站式的CDMO服务。

3

1V1访谈对话—揭秘“干细胞疗法”

朱芳芳 血霁生物创始人/CEO

郭秋杉 上海生物医药创新转化基金总裁、BiG青委

* 干细胞分化占到干细胞研究的大半壁江山，不停地进阶、更新、迭代，来提高分化产率。
* 血小板是输血市场的第一道刚需。相比于iPSC诱导分化，使用造血干细胞来分化血小板环节少，效率得到提高，成本低，未来更适合普遍全面低成本地推广使用。
* 红细胞有120天的生命周期，使用红细胞递药，药物剂量会受限，同时药效可能比较缓慢。而血小板和抗体药物的生命周期接近，药效发挥更快，但红细胞和血小板各有特点、各自美丽。

4

Biotech融资交易架构的选择

王嘉瑛 世辉律师事务所合伙人 

* 融人民币 OR 美元？美元估值较高还是人民币估值较高？未来要在境内IPO，还是去港股或者美股？这些都应作为Biotech选择融资架构时需要考量的因素。

* 医药行业内对负面清单的认知与实践：需要判断现在的 研究方向是否涉及外商投资负面清单、是否从事人体干细胞和基因诊疗技术开发与应用，包括是否使用基因手段？是否和疾病诊断治疗相关？归属于开发端或者产品端？均会影响到最终定论。

5

炉边对话：

回归做药本质，大小分子不可取代的价值

卢宏韬：科望医药联合创始人/CSO、BiG总干事 (主持)

柳   丹：鼎晖投资高级合伙人

万   津：源津创投创始合伙人

王奎峰：勤浩医药创始人/CEO

许   杰：复旦大学生物医学研究院研究员、柏全生物创始人/CSO

符策雄：颢翎生物CEO

Q. Drug Modality - 大分子、小分子相比别的较新的modality (e.g. cell and gene therapy) 在走下坡路吗？他们的不可替代性表现在哪里？

* 大小分子可能有上千家，细胞基因治疗也就百十来家，为什么感觉细胞基因治疗投资会火一点呢？因为投资人喜欢追求增长率，而不是绝对的数量。

* 目前所有文献报道的可能有1488个潜在制药靶点，但是目前只有500个靶点左右在临床开发阶段，获批的抗体药物可能只覆盖到60个左右，把时间线拉长，大小分子的冰山优势自然而然会被新的浪潮给重新带起来。

* 小分子解决了人类平均寿命从35岁-75岁，大分子解决了人类平均寿命从75岁-76岁，未来寿命需要更高，一定还需要更多的细胞治疗、基因治疗，神经系统的药物开发等。

* 靶点适合做小分子，那就去做小分子；适合做大分子，就去做大分子。我们这个产业生态圈需要特别多的小分子企业，也需要大分子企业。当然，也更需要现在新兴的一些企业，来给我们原来的生态圈增加更多的新鲜血液。

* 我比较坚定地看好ADC，尤其是中国的ADC。我认为5-10年，中国的ADC将会领导全世界。为什么这么说呢？我们会评估国外平台，而且咱们中国最擅长优化、排列、组合。

Q. 预测下这场寒冬何时结束？ 

* 关于医药寒冬持续多久，从过往数字经济周期、从港股市场下行到新的周期回来，大概是18-24个月，所以大概率持续到明年。当然也有很多不可预测的因素。

* 不管寒冬最终的周期有多长时间，我们做创业的一定是把开源节流做到极致。多渠道开源，多渠道节流。

* 国内跟国外的医药寒冬可能不是同步的。因为国内的创新可能会冒更大的科学风险，专利政策是不是更保护原创，知识产权的保护力度如何，可能决定国内寒冬的相对长周期与否。

6

50+BiG会友，分组讨论与分享：寒冬、创业、投资、卷……

Q：怎么度过资本寒冬？
* 从心理上，作为创业者一定不要认为企业在过冬。冬天是用来考验一个企业是不是有能力的时候，越是这个时候，越需要把你的技术加强，把你的产品往前推进。
* 抱团取暖，包括战略合作，也包括一些并购，这是一个趋势。
* 医药行业如何跟政府有良好的对接商讨，会影响整个产业布局。
Q: 怎样看待大牌科学家创业？怎么理解投资人和创业者的矛盾？
* 中国的企业经纪人队伍过于缺乏，科学家们要找到好的合作伙伴已经很不容易，还要在和企业合作的过程中考虑是否能长期保证即得利益。
* 中国的大部分科学家，可以调动的资源是非常非常强大的，包括调动投资的能力，如果比较用心花时间，都能用自己的资源来挺住整个公司。
* 创业者和投资人是同一战线的队友，在有争执的时候多从另外的角度考虑问题，实现双赢。
Q: 基金扎堆看早期公司是不是好事？中国biotech的商业模式是什么样的？
* 基金扎堆看早期有好处也有坏处，好处在于创新技术和平台更多处于比较早期阶段的公司。坏处在于扎堆投早期公司很大一定程度上透支了估值。
* 有一种不成文的说法：中国现在的biotech商业模式就是三个卖，一个叫卖产品，一个叫卖技术，另外一种叫卖公司。
* 未必所有的公司都能把所有的产品带到最后，因为这个不是商业的本质，商业的本质就是有些公司承担一定的责任，有些公司承担另外一些责任。

第二幕：天平山Retreat

  做药路上携手同行：相知相助  

致 谢

Retreat冠名：

晚宴冠名：

Young BiG 预告

12月21-22日，上海

大咖带队，新秀集结！以创新利刃，破内卷之局

关于BiG

（Biologics Innovation Group）

2014年2月，一个非营利性专业机构：BiG生物医药创新社（Biologics Innovation Group）在充满药味的上海张江应运而生，八载春秋，伴随着中国新药的黄金十载，BiG以“开放、民主、平等“的精神为宗旨，旨在为中国生物医药行业的发展创造一个滋养原创的生态环境。