资本追捧的平台型生物技术公司，都有什么特点？

在新冠大流行期间，Moderna 和 BioNTech 在短短一年内开发了两种高效的 COVID 疫苗，向世人展示了mRNA 平台的强大能力。

Moderna 的市值在 2021 年 8 月超过 2000 亿美元，是新冠流行前的 30 倍，一度超过许多制药巨头，包括默克、诺华和赛诺菲。

Moderna 的成功一方面激励了更多平台生物技术公司加速解决人类健康问题，另一方面，平台生物技术公司的估值飙升，也引发了市场对该领域存在泡沫的担忧。

什么是平台生物技术公司？它们的商业模式是怎样的？未来将走向何方？

我们将在这篇深入探讨的文章中尝试回答这些问题。

什么是平台生物科技公司？

平台生物技术公司通常拥有三个特征：

特征1：拥有发现新疗法的差异化技术

“差异化技术”通常是平台公司的起点，这种技术可以是改变我们对生物学理解的基础科学发现（例如 RNAi 和 CRISPR-Cas9），也可以是扩展我们工具箱以理解和干预人类疾病的工程发明（例如 CAR-T 和重组 DNA 技术）。

通常从平台到治疗是一段漫长而艰难的旅程——Genentech 需要 9 年才能到达那里，Alnylam 需要 15 年，而 Moderna 需要 7 年。

特征2：围绕核心技术拥有强大的护城河

围绕核心技术的强大知识产权是平台公司的关键优势。

来自学术机构的独家知识产权许可往往是一家初创的平台生物科技公司最初的立身之本，并通过后续的内部研发和合作不断扩大知识产权组合。

除了知识产权，平台生物技术公司的护城河还可以通过其他几种方式建立：

对于学术衍生产品，发明该技术的科学家通常作为公司的科学联合创始人和/或科学顾问委员会成员贡献科学专业知识和专业知识。

对于难以申请专利的技术，例如用于药物发现的 AI 算法，确保大规模高质量数据集是训练和改进算法的关键优势。

对于大规模制造是一项重大挑战的治疗方式，例如 AAV 载体和抗体药物偶联物 (ADC)，投资制造工厂的战略决策和强大的 CMC 专业知识可以作为一个额外的差异化竞争点。

特征3：其技术是可扩展的

平台生物技术公司的真正力量在于它们可以扩展，一旦该技术平台被证明适用于一种适应症，它很可能会迅速扩展以应对一整类适应症。

而拥有上述三点共同特征的平台生物技术公司按照定位不同通常可以分为两类：

类型1：开发一种新的疗法

一类平台公司致力于开发一种治疗人类疾病的新模式，它们基于全新的生物学发现（例如 RNAi、CRISPR）或工程创新（例如围绕 mRNA、LNP、CAR-T、PROTAC 的化学修饰）。其中许多技术在过去 10 年中已成功通过临床概念验证，被用于疾病治愈的第一线。

类型2：改变治疗开发生命周期中的特定步骤

另一类平台公司致力于为既定的药物发现工作流程创建解决方案，改变这一过程中的一个或多个步骤。

Aurora Biosciences 是此类中最早的例子之一，致力于扩大用于小分子药物发现的高通量化合物筛选 (HTS) 分析的规模。

同样值得注意的是基于 AI 的药物发现公司类别，例如Recursion和 Atomwise。

但就像这个领域的许多公司一样，AI 是否会颠覆当前的药物发现过程还需要时间去验证。

商业模式抉择：平台公司如何创收？

模式1：内部管线推进 → 药物销售收入

企业可以自主研发药品、推进审批、自主上市。这是一种高风险、高回报的商业模式。

在公司的财务报表中增加每年 10 亿美元的销售额是每个 CEO 的梦想，但要让一种药物在患者身上起作用并由医生开处方是极其困难的。

在药物发现的过程中，候选药物可能会因为平台不可用（平台风险）或治疗靶点/生物学机制不起作用（生物学风险）而失败。

Genentech 是认知中最早的平台公司之一，它选择了一种谨慎的策略，先生产 15 个氨基酸的生长抑素，然后再生产重组胰岛素，以逐步降低其重组 DNA 平台的风险。

其他公司采取了更大胆的举措，同时承担生物风险和平台风险，致力于开发新的药物靶标或尚未验证的适应症。如Moderna 和 BioNTech 就在新冠mRNA 疫苗上采用了这种方法，巨大的风险也让其获得了巨额回报。

优点：

1.如果药物有效，商业利润非常可观。

2.更容易证明平台价值，毕竟没有什么能比获得上市药物更体现平台能力。

3.更好地获得可理解的价值感知，尤其是在公开市场上（分析师更容易使用特定管道的风险调整 DCF 模型来评估公司，没有管线的“平台价值”则很难被测算）。

缺点：

1.运行药物发现管道的成本高，尤其是在临床阶段

2.多层次风险：平台风险、临床风险、监管风险、市场风险……

模式2：与其他公司合作→合伙收入

平台公司，尤其是在早期，通常与更大的生物技术和制药公司合作以获得一些早期收入。合伙交易通常包含三个部分：预付款（交易开始时的一笔现金）、里程碑付款（如果发生某些积极事件，如临床试验成功和 FDA 批准，有条件的现金付款）和销售特许权使用费（ 占未来收入的百分比）。

合作交易主要分为两类：以平台为中心的合作和以资产为中心的合作。

以平台为中心的合作通常发生在平台公司生命周期的早期阶段，通常是在公司尚未深入研究自己的候选药物时。这些交易通常与大型制药公司签订，更以早期发现为中心，涉及小额预付现金和大笔里程碑付款。

通过这种交易，大型制药公司可以用相对较少的资金获得一种新的平台技术，而年轻的平台公司不仅可以获得一定程度的资金支持，并且可以通过合作来验证自己的技术。

当平台公司的主要候选药物已经实现临床前甚至临床概念验证时，通常会发生以资产为中心的合作。

此时制药或生物技术公司希望与平台公司合作，则是为他们的管线组合注入一些新鲜血液。这种交易通常规模较大，预付款和里程碑付款较高，并且涉及销售特许权使用费，甚至还会对平台公司进行大笔战略投资。

优点：

1.在公司生命周期的早期获得收入

2.通过合作伙伴的认可证明平台价值

3.获得互补的专业知识，尤其是在临床开发和商业化方面

缺点：

1.有可能错失独占一款上市药物的巨大好处

2.有些交易是有害的，这可能会在以后将平台公司推向不舒服的境地

3.由于优先级/期望/工作方式/等方面的不一致而导致合作产生摩擦

模式3：服务商→服务收入+股权/特许权使用费

除了上述围绕候选药物的创收模式外，平台公司还可以利用其技术为其他制药和生物技术公司提供服务。

许多 CRO/CDMO 公司采用这种“淘金热期间卖铲子”的商业模式，以产生稳定、风险较低的现金流。

但在规模经济至关重要的 CRO 领域，小型平台公司需要付出大量努力才能实现可持续增长。

优点：

1.在生命周期的早期获得稳定的收入

2.较低的风险和较少的筹资需求

缺点：

1.难以维持可观的利润回报

2.来自其他 CRO 的竞争

3.可能需要尽早进行销售工作、

去向何方

平台公司可以根据其主要商业模式大致分为两类：药物开发商和服务提供商。

前者将大部分精力用于开发内部候选药物，并通过以平台为中心和以资产为中心的合作与其他公司合作。

后者主要向其他公司提供平台服务以获得收入或股权（来自小型创业公司），它们还通过以平台为中心的研发合作伙伴关系与其他公司合作。

拥有平台技术的公司可以战略决策出发选择采用适合自身的模式。

例如，在人工智能/计算药物发现领域，Relay、Recursion、Insitro 和 Valo 等公司专注于推动其内部管道向前发展。

其他公司，如 Schrodinger、AbCellera、Atomwise 和晶泰科技则倾向于服务提供商路线。

当然，上述两种商业模式并非完全冲突，公司可以根据自身发展和市场环境灵活转变。

Moderna在早期（2014-2016年）也采用服务提供商模式，分拆了数家以资产为中心的公司，包括valera、caperna、onkaido和elpidera，但它在2017年摇身一变成为我们今天熟悉的“药物研发商”。

参考链接：

https://open.substack.com/pub/biodraft/p/deep-dive-into-platform-biotech-companies?r=1m2055&utm_medium=ios&utm_campaign=post

—The End—

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