士泽生物-北医三院基因修正自体iPS衍生细胞治疗渐冻症临床启动会召开

2023年10月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称：士泽生物）与北京大学第三医院（以下简称：北医三院）“基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究”项目启动会在北医三院会议室正式召开。北医三院樊东升主任团队代表、士泽生物创始人李翔博士及团队代表出席本次启动会。

图 | 士泽生物与北医三院基因修正自体iPS衍生细胞药治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究项目启动会正式召开

本临床研究合作项目由北医三院与士泽生物共同发起，将充分依托北医三院神经科在渐冻症领域的长年临床经验和优势临床资源，及士泽生物已建立的全流程的临床级iPS衍生亚型神经细胞的工艺及质量控制体系、单基因及多基因编辑iPS细胞技术平台，基于士泽生物临床前研究基础，针对特定遗传突变的渐冻症患者，采用基因编辑技术对患者自体来源的供体细胞建系的iPS细胞的致病基因进行定点修正，再进行临床级亚型神经细胞的诱导分化，在克服异体细胞移植可能产生免疫排斥影响细胞存留及功能活性的同时，进行神经再生移植治疗，为探索性研究和评估突变基因修正的自体iPS衍生亚型特化神经细胞治疗渐冻症的安全性及有效性。

渐冻症（即ALS病）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症最明显的特征是患病后肌肉逐渐无力以至瘫痪，说话、吞咽和呼吸功能减退，直至呼吸衰竭而死亡。约10%的渐冻症发病来源于致病基因突变，其他为散发型渐冻症。渐冻症发病主要影响中枢神经系统中的运动神经元，渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

图 | 北医三院樊东升主任出席临床启动会

北医三院樊东升主任在临床启动会中表示：全球针对渐冻症患者的创新性临床研究较为匮乏，士泽生物具有细胞治疗技术和平台实力，在iPS来源神经细胞治疗渐冻症的研发及临床前研究上开展了重要的前期工作，此次与士泽生物合作，为患者提供了新的再生治疗的可能性，期待与士泽生物的临床合作最终能为渐冻症患者提供突破性的治疗方案。

图 | 士泽生物创始人李翔博士出席启动会

士泽生物创始人李翔在临床启动会中表示：本临床研究中，将联合应用iPS细胞重编程及自体iPS细胞建库、iPS基因编辑定点修正突变基因及iPS定向诱导分化技术，在士泽生物GMP规范及质量综合管理体系下，制备临床级基因修正的病人自体iPS衍生的亚型神经细胞，项目的开展本身既具有复合交叉技术壁垒，也具有重要的创新性科学意义。士泽生物团队将严格遵守医学及伦理要求，与北医三院临床团队一起，以科学严谨的态度推进合作工作，不忘初心，不懈进取，期待最终能够为渐冻症患者开发出安全、有效、可控的具有实质临床获益的细胞药物和解决方案！

图 | 士泽生物与北医三院基因修正自体iPS衍生细胞治疗渐冻症临床启动会代表合影

关于士泽生物

士泽生物创始人李翔博士专注iPS衍生细胞创新药的科学研发及产业化十五年：

先后师从多位iPS衍生细胞领域世界级科学家，以第一作者或通讯作者在Cell Stem Cell等领域内顶级国际期刊发表论文十余篇，引用率千余次，研究成果入选Cell Stem Cell杂志封面论文、Cell Stem Cell杂志年度最佳论文等。之后，李翔博士先后在美国帕金森病基金会、美国细胞治疗产业界及国内上市药企全职任职关键研发岗位及高级管理岗位。

士泽生物专注于开发临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病，自归国全职创立士泽生物以来，在创始人李翔博士的全面带领下：

士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职团队，士泽生物核心团队成员来自北京大学、清华大学、复旦大学、上海交通大学、同济大学、中国科学院及美国威斯康星大学、霍普金斯大学等海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。

士泽生物已运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心，iPS衍生细胞药的主要研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成临床级iPS衍生细胞治疗产品的正式试生产，与多家机构及三甲医院开展相关技术及前期临床开发合作。其中，士泽生物临床级iPS衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的首发管线预计2024年进入注册临床试验阶段。

自李翔博士全职创立士泽生物以来，已完成由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等著名风险投资机构领投的多轮数亿元融资。2022至2023年，在新冠及医药领域整体寒冬的大环境下，李翔博士带领士泽生物完成了由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投和红杉中国、峰瑞资本等继续追加投资，元禾控股、北京大学科技成果转化基金、阿里健康和华泰紫金等联合投资的逾两亿元A轮融资及A+轮追加融资。

2023年，士泽生物从数百家医药企业中脱颖而出，正式入选Roche Accelerator（罗氏中国加速器），成为Roche Accelerator在中国的十五家合作成员企业之一。士泽生物正在罗氏体系提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的合作支持下，加速推动士泽生物 iPS 衍生细胞治疗帕金森病新药管线的研发和产业化。

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