亘喜生物宣布启动GC012F针对难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验

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中国苏州、上海/美国加利福尼亚州圣迭戈

2023年5月15日

➤ 亘喜生物宣布启动一项全新的由研究者发起的临床试验（IIT），对FasTCAR-T GC012F的临床探索将扩展至自身免疫性疾病

➤ GC012F开创性地将CD19/BCMA双靶点CAR-T疗法应用于系统性红斑狼疮，旨在更深入、广泛地清除产生自身抗体的B细胞和浆细胞

致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症及自身免疫性疾病治疗的全球临床阶段生物制药公司亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）今日宣布在中国启动一项全新的、评估旗下B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE，或狼疮）的由研究者发起的临床试验（IIT）。

我们的核心候选产品GC012F融合了多项新一代CAR-T技术，包括CD19/BCMA双靶点设计以及FasTCAR“次日生产”技术。在既往针对多种恶性血液肿瘤的临床研究中，GC012F一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。我们非常期待能将这款潜在的治愈性疗法拓展应用于以SLE为代表的自身免疫性疾病领域，难治性SLE往往会广泛累及全身多器官，临床治疗选项有限，效果欠佳。此次针对SLE开展临床研究，标志着GC012F在不断拓展更多适应症的道路又迈出了坚实的一步。我们希望通过后续临床研究来证实其在自身免疫性疾病治疗方面的巨大潜力，并同步准备向美国和中国监管机构递交IND申请。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，主要表现为免疫系统产生的自身抗体攻击患者自身组织，造成全身多脏器损伤。全球SLE患者超过300万人^[1]，在年轻女性^[2]群体中存在较高发病率。虽然免疫抑制剂是当前标准的治疗手段，但疗效欠佳、需长期用药，SLE仍然是一种难以控制的慢性疾病，严重影响生活质量，且无法治愈。此外，难治性/重度SLE可导致永久性器官损害，引起严重并发症甚至死亡。因此，尤其是针对难治性SLE患者，业界亟待探索出更有效，乃至治愈性的疗法来改变临床用药窘境。

此前，GC012F已针对三项恶性血液肿瘤开展了临床研究，逾50例患者已接受了该治疗。在两项针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）和新确诊多发性骨髓瘤（NDMM）患者的研究中，GC012F展现出了快速、深入且持久的疗效，总体应答率（ORR）分别高达93.1%和100%。据此前报道^[3]，CD19 CAR-T疗法针对SLE适应症已经显示出初步的耐受性和有效性。对此，亘喜生物对于能进一步将GC012F的临床开发拓展至这一治疗领域踌躇满志。

随着GC012F针对难治性SLE的全新临床试验的启动，亘喜生物开创性地将CD19/BCMA双靶点CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病领域。通过同时针对CD19和BCMA两个靶点，GC012F将能更深入、广泛地清除产生自身抗体的B细胞和浆细胞，相较于CD19单靶点CAR-T疗法，有望进一步提高疗效。

值得一提的是，GC012F突出的安全性优势已在既往针对RRMM、NDMM以及B-NHL的临床试验中得到广泛验证。三项研究中，没有任何患者出现神经毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。在NDMM研究中，75%的患者未出现任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）；在RRMM研究中，多数患者仅出现低级别CRS。

此外， FasTCAR“次日生产”技术的应用，有望显著降低SLE患者的治疗等待期、强化CAR-T细胞健康度并降低生产成本，进一步造福患者。

如需了解关于此项临床研究的更多信息

请访问ClinicalTrials.gov（识别号：NCT05846347）

往期精选

关于GC012F

GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多发性骨髓瘤（MM）、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。数据证明，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请已先后获得美国FDA和中国NMPA批准，相关临床试验即将启动。此外，亘喜生物也已启动了一项评估GC012F治疗SLE的由研究者发起的临床试验。

关于FasTCAR

FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的“次日生产”自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻、健康度更优异，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。

关于难治性SLE

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，主要表现为免疫系统攻击自身组织，引起全身广泛性炎症和组织损伤，可累及关节、皮肤、大脑、肺部、肾脏和血管。全球SLE患者超过300万人^[4]，在年轻女性群体中存在较高发病率^[5]。虽然免疫抑制剂是当下针对该疾病的标准治疗手段，不过一些早期研究数据已经表明：CAR-T细胞疗法有望成为更有效的治疗选择。

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关于亘喜生物

亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CART^TM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。

关于前瞻性陈述的警戒性声明

该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。