云舟生物慢病毒载体成功获得美国FDA的DMF备案

Original 云舟生物云舟生物 2023-03-10

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近期，云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称“云舟生物”）的慢病毒载体（Lentiviral Vector）已成功获得美国FDA CBER的DMF（Drug Master File）备案，备案号：MF28220。该备案包括大肠杆菌发酵、质粒纯化、细胞扩增、病毒生产及纯化、成品灌装等一系列慢病毒生产相关的全流程。云舟生物慢病毒载体DMF备案可为IND申报提供药学相关的生产、质控及原材料等信息，有利于缩短内部沟通，审查和评估时间，加速药物临床应用。

云舟生物通过DMF备案助力IND迅速获批

目前，全球已有多个客户使用云舟生物的CDMO产品递交IND申请，部分客户项目的IND申请已获得FDA批准。为客户提供相应的合规文件是CDMO服务必不可少的一环。在进行DMF备案后，临床项目申报者经云舟生物授权，即可在申报文件中直接引用DMF备案编号，为IND申报提供药学相关的生产、质控及原材料等信息，有利于缩短内部沟通、审查和评估时间，加速药物临床应用。

云舟生物本次DMF备案的内容，是基于现有成熟工艺和质控体系，以及用于IND申报的eCTD格式文件进行编撰，具有一定的通用性，可用于多数CAR-T类型的慢病毒IND申报。云舟生物还有一系列CDMO产品正在申请FDA的DMF备案，将助力更多的生物制药和生物科技企业更加快速获得IND批准。

Master File Acknowledgement Letter from FDA CBER

慢病毒载体广泛应用于基因药物

慢病毒载体是基因药物中广泛使用的基因递送载体，由于其能够感染分裂细胞和非分裂细胞、能稳定整合到宿主基因组、感染效率高、免疫原性低、装载容量相对大等优势，慢病毒载体在基因药物的临床研究与应用中被大量使用。

近年来，慢病毒载体在治疗白血病、血友病、帕金森等多种疾病上已取得突破性进展。目前全球已有100多项使用慢病毒载体的基因药物临床试验正在进行中，FDA已批准上市的CAR-T产品中，Abecma、Breyanzi和Kymriah等均使用慢病毒作为载体。未来，在提高慢病毒载体治疗用途的安全性和转导效率后，新一代的慢病毒载体将成为基因药物中的重要产品。

云舟生物在慢病毒载体生产方面优势极强

云舟生物在慢病毒载体的临床开发和生产方面具有丰富的经验，能够提供全面的产品和服务组合，可以按不同规模和质控需求来进行定制式设计，技术实力处于业内领先地位。目前，云舟生物已建立了经验证的大规模GMP级别慢病毒生产平台，可以根据不同的下游应用如新药开发、临床前研究、临床试验和商品化生产等提供不同等级的慢病毒载体。

云舟生物可提供全方位的基因药物CDMO服务，在cGMP载体生产中经验丰富。云舟生物运用先进的场地和仪器设备为许多客户提供支持，贯穿其药物研发的全部管线，从早期的研究级别载体，到GMP-like临床前测试载体，再到GMP级别的临床载体。发展至今，云舟生物已有大量满足IND申报要求的载体输送到全球范围的临床基地，比如美国、欧洲、日本、中国和韩国等。

云舟生物的CDMO服务包括工艺开发、分析方法开发、质粒制备、病毒制备、细胞库建立、灌装工艺、法规事务服务、技术转移等，其中GMP生产服务涵盖质粒DNA、mRNA，以及多种病毒载体系统的GMP制备服务，如腺相关病毒（AAV）、慢病毒（Lentivirus）、莫洛尼氏鼠白血病病毒（MMLV）、腺病毒（AdV）、单纯性疱疹病毒（HSV）等。

关于DMF

美国DMF（Drug Master File）是呈交FDA的存档待审资料，DMF制度于1989年开始实施，历经多次修订并一直沿用至今，与国内的联合评审制度原理相似。DMF有多种类别，其中TypeII类DMF可以包含生产、操作、包装和储存产品过程中的厂房、操作流程、使用物质的保密细节信息等。
DMF为制药企业、供应商和监管机构提供了多方共赢的可能性。供应商以DMF文件的形式将所需的技术内容直接交给FDA备案并获得备案编号，可以留存部分商业机密仅对FDA公开，而监管机构也可以通过同一个DMF审核多个不同来源的IND或者NDA申请。对制药企业来说，直接引用已有的DMF，可以将相关质量责任绑定于供应商一方，把更多的把精力放在制剂，非临床数据等方面上，节省大量人力物力和沟通成本，加快临床/上市审批进度。

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