风信子亨廷顿舞蹈症

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亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020会议(一)来自8个药企的临床试验进展

Wave公司一直在开展的2项临床试验,叫做PRECISION-HD1和PRECISION-HD2,这是两项反义寡核苷酸(ASO)药物的试验,希望在不影响正常亨廷顿蛋白的情况下,降低有害的亨廷顿蛋白。
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罗氏药企致全球HD社群的来信-第一位患者加入3期临床实验

我们已在美国和加拿大获得了当地卫生部门的批准,开始这项针对HD患者的3期临床实验。这些国家的计划研究地点已于2018年底公布,第一位患者现已加入。