官网显示，2024年9月26日，FDA将再次召开肿瘤咨询委员会（ODAC）讨论会，该会议将分为上午和下午两个部分。上午，委员会将讨论免疫检查点抑制剂（ICIs）在不可切除或转移性胃癌及胃食管交界处腺癌患者中的使用。目前获批的ICIs在这一适应症中未限制PD-L1表达水平。累积数据提示，PD-L1表达水平似乎是疗效的预测性生物标志物。然而，不同的临床试验使用了不同的方法来评估PD-L1表达水平，且使用不同的阈值来定义PD-L1阳性。FDA希望委员会就以下问题发表意见：PD-L1表达水平是否足以作为该患者群体的预测性生物标志物。不同PD-L1表达水平人群的不同风险-获益评估。累积数据是否足以说明应根据PD-L1表达水平限制ICIs适应症人群。委员会同样将讨论已批准用于既往未接受治疗的HER2阴性不可切除或转移性胃癌或胃食管交界处腺癌患者的补充生物制剂许可申请（sBLA）：sBLA

ODAC（肿瘤药物咨询委员会）会议尘埃落定，此次会议重点关注度伐利尤单抗联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后接受度伐利尤单抗单药辅助治疗，用于可切除（肿瘤≥4

根据不完全统计，今年5月和6月共有25项临床研究宣告失败。比如，多款PD-(L)1抑制剂在不同肿瘤适应症关键III期研究中遭遇滑铁卢；用于治疗杜氏肌营养不良的两款新药III期研究未达主要终点；TROP2

FDA官网显示，将于7月25日再次召开肿瘤咨询委员会（ODAC）讨论会，将讨论阿斯利康（AZ）提交的针对英飞凡（IMFINZI，度伐利尤单抗）补充生物制剂许可申请（sBLA）761069/S-043。申请的适应症是度伐利尤单抗联合化疗作为新辅助治疗，术后再使用度伐利尤单抗单药辅助治疗，用于可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此外，委员会还将讨论，在批准可切除NSCLC新辅助（术前）和辅助治疗（术后）适应症之前，是否应该要求申办方充分证明患者接受治疗的合理性。度伐利尤单抗NSCLC围术期III期临床试验AEGEAN的结果，于2023年10月正式发表在NEJM杂志，这是首个PD-L1围术期III期循证证据的研究，并达到了无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）主要终点。针对一项取得阳性结果的试验，为何还要接受ODAC的审判？小编尝试梳理一下相关的背景资料。·

Worland博士表示：“虽然有证据表明tomivosertib具有一定的活性，但根据目前掌握的全部数据，我们认为继续开发tomivosertib治疗一线NSCLC的前景并不明显。”9.

10.1016/S1470-2045(23)00516-8.

OR值越高，提示相关性越强。试验水平（trial-level）的相关性（治疗影响）：评估治疗效果对早期临床终点以及治疗效果对长期临床终点之间的相关性。分别使用R2WLS和R2Copula

ODAC（肿瘤药物咨询委员会）讨论会结束，针对强生公司的CARVYKTI（ciltacabtagene-autoleucel，cilta-cel）和BMS的ABECMA（idecabtagene

此次ODAC会议对国内BCMA靶向CAR-T临床研发有何启示？......欢迎扫描下方海报二维码，预约观看，并可获得资料大礼包（含直播幻灯、ODAC会议官方背景材料、ODAC会议现场幻灯）。·

」精彩抢先看2024年ODAC系列报道，精彩继续......4月3日18点30分！梁爱斌教授，安刚教授复盘ODAC：向前线，BCMA靶向CAR-T的探索之路刚刚！11:0

DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，其中「临床指南」板块，以「细分适应症+治疗方案」为核心，帮助您更高效的解决指南数据查找问题。该板块分为「指南药物」、「指南对比」、「指南更新」三个部分。截止目前，「临床指南」共收纳医学全领域指南2万+，肿瘤领域指南5千+，精选深度加工指南1千+，覆盖中、美、欧、日权威指南。「临床指南」为医药领域专业人士了解疾病诊疗路径，调研现有临床方案，评估药物治疗格局提供数据信息。众所周知，不同国家/地区的新药研发进度、监管审评考量、循证证据的人群适用性、药物经济学等存在差异，故指南推荐有所不同。近些年，国内创新药快速发展，“中国制造”越来越多进入中国指南的同时，也不断寻求出海。「指南对比」功能的设计初衷，就是为探寻不同国家/地区用药差异提供强大的依据。「指南对比」功能上线以来，也收到了很多意见和建议。近期，我们对其进行了重要更新和优化。首先，调整了「指南对比」的覆盖范围，针对15个重要癌种（注：非小细胞肺癌，乳腺癌，胃癌，食管癌，结肠癌，肾癌，肝细胞癌，前列腺癌，卵巢癌，鼻咽癌，弥漫性大B细胞淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤，多发性骨髓瘤，慢性淋巴细胞白血病，慢性髓系白血病），对比NCCN和CSCO指南在治疗推荐中的重要异同点。第二，结合用户的实际工作场景需求，简化了非药物治疗内容（例如：手术，放疗等），以药物治疗方案为核心。第三，不但可以看到指南推荐治疗路径的全景，也可以通过「治疗线程」、「药品」、「靶点」、「药理类型」进行精细化检索。第四，点击对比表格中的治疗方案，可以出现信息卡片，包含：细分适应症、治疗线程、推荐等级、证据等级和证据。点击「证据」，可以直接跳转至「循证数据」板块查看临床试验详细信息。第五，可以导出所有表格内容，也可以选择需要的内容导出，导出方式有图片和Excel两种。▌应用场景举例场景一：NCCN和CSCO指南对ALK阳性NSCLC晚期一线治疗的推荐有哪些不同？「热门疾病」选择「非小细胞肺癌」，「治疗线程」选择「一线治疗」，「靶点」选择「ALK」，可得到相应结果。结果显示，CSCO指南中，6个ALK抑制剂均为I级推荐；而在NCCN指南中，阿来替尼、布格替尼和洛拉替尼为首选推荐，塞瑞替尼为其他方案，克唑替尼则是特定情况下推荐。场景二：NCCN和CSCO食管癌指南中，有关ADC的治疗推荐有哪些不同？「热门疾病」选择「食管癌」，「药理类型」选择「抗体偶联药物」，可得到相应结果。结果显示，针对HER2阳性转移性食管腺癌，NCCN指南将德曲妥珠单抗作为二线、三线及以上治疗的首选推荐，CSCO指南中推荐国产创新药维迪西妥单抗作为三线及以上治疗的II级推荐。点击「维迪西妥单抗」，显示信息卡片，证据等级为3类证据，基于的临床试验为NCT03556345。场景三：NCCN和CSCO肺癌指南中对靶点为EGFR

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0.59-1.23）。ide-cel组中，大部分早期死亡患者（17/30，56.7%）未接受ide-cel治疗，其中13名死于疾病进展。接受ide-cel的患者早期死亡率与对照组相当（5.1%

2024年3月14日（美国时间），龙年首场FDA肿瘤咨询委员会（ODAC）讨论会尘埃落定。专家组以12票赞成，2票反对的结果，认为imetelstat对促红细胞生成药物无效、或失去应答、或不符合条件的低风险骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的红细胞输注依赖性贫血的治疗中，获益大于风险。imetelstat是首款在FDA申报上市的端粒酶抑制剂。前情提要：2024年首场ODAC即将「龙」重登场！主角：首款端粒酶抑制剂imetelstat·

想通过指南了解目前的治疗格局，分析产品竞争力？想基于指南制作治疗路径PPT，挖掘未满足临床需求？想查找治疗方案背后的循证证据？面对各种各样的指南，您是否遇到了这些问题：·

-II研究（NCT04374630）是一项随机、开放标签、有效对照的II期临床试验，评估afuresertib联合紫杉醇治疗与单独紫杉醇对照对铂耐药卵巢癌（PROC）女性患者的疗效和安全性

有一名叫艾米丽的7岁小女孩，是全球第一位接受嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法成功治愈的血液瘤患者（注：她患有急性淋巴细胞白血病，ALL），也是CAR-T的「代言人」。每年，她都会以拍照的形式庆祝自己重生。2023年，是艾米丽的18岁生日，也是第11年无癌生活。这也让CAR-T成为「奇迹」和「希望」。但是，我们对CAR-T了解的足够多吗？事实上，距离全球首款CAR-T产品上市（注：CD19靶向CAR-T

2024年3月14日，龙年首场FDA肿瘤咨询委员会（ODAC）讨论会即将召开。此次讨论的对象，是Geron公司提交的注射用imetelstat新药申请（NDA）217779，适应症为治疗对促红细胞生成药物无效、或失去应答、或不符合条件的低至中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的输血依赖性贫血。Imetelstat是首款在FDA申报上市的端粒酶抑制剂。1938年，遗传学家Herman

想要查肿瘤、糖尿病、心血管疾病等不同领域的流行病学数据·

12月，默克的BTK抑制剂evobrutinib在两项III期多发性硬化症研究中铩羽而归；K药联合疗法接连在鳞状非小细胞肺癌和子宫内膜癌领域遇挫；O药联合疗法治疗结直肠癌的III期研究也被BMS终止；赛诺菲因III期研究失利放弃了一款CEACAM5

DeepMed数据库是一款什么样的产品？DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，以医药魔方原创AI工坊为技术基础，以疾病「细分适应症」为核心，高质量打造「临床指南」、「循证数据」、「临床需求」（注：包含「流行病学」）、「联合疗法」、「研究报告」五大核心板块，目前已实现肿瘤核心循证信息的全面覆盖。DeepMed数据库能给哪些用户带来帮助？面向医药领域投融资机构、BD、战略/研发、立项、医药情报、NPP、市场、上市前医学、上市后医学等相关人士，满足做疾病领域需求调研、产品竞调、市场分析、临床研究总结等工作场景。DeepMed数据库目前有多少数据量？「临床指南」板块，共收纳医学全领域指南2万+，肿瘤领域指南5千+，精选深度加工指南1千+，覆盖中、美、欧、日权威指南；「循证数据」板块，共收纳循证数据量~23万，人工精标数据量1万+；「流行病学」板块共收录1万+肿瘤领域数据。为了成为更全面、更精准、更实用的医学循证数据库，DeepMed在2023年进行了哪些重要「产品升级」呢？02-07：「循证数据」对比功能1.0版上线。02-14：2023年ASCO

2023年，医药魔方Med公众号和DeepMed数据库与您一起见证了肿瘤新药研发中的重要事件。12月13日，12月15日，DeepMed数据库团队选取了两个领域内广泛关注的话题：「ADC治疗进展」和「非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期研究进展」，为您梳理并深入解读「年度大事儿」。推荐阅读：DeepMed数据库：肺癌围手术期临床研究全梳理（附PPT下载）12月15日进行了「ADC药物临床研究年度进展」直播，这里对精华内容进行了整理，点击下方小程序可下载直播PPT。

2023年，医药魔方Med公众号和DeepMed数据库与您一起见证了肿瘤新药研发中的重要事件。DeepMed数据库团队选取了两个领域内广泛关注的话题：「值得关注ADC治疗进展」和「非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期研究进展」，为您梳理并深入解读「年度大事儿」。12月13日进行了「NSCLC围手术期研究进展」直播，这里对精华内容进行了整理，点击下方小程序可下载直播PPT。前言：近些年，随着免疫和靶向药物的加入，可手术非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗方案发生了显著变化。在辅助和/或新辅助治疗的多项III期临床试验中，引入免疫或靶向方案显著改善临床预后，因此也获得了监管部门的批准。目前，临床用药的可选择性增加，这也带来了新的问题，使得最佳治疗方案成为一个激烈争论的话题。讲者：于成凤（医药魔方医学数据团队

DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，数据库以魔方原创AI工坊为技术基础，全面打造「临床指南」、「循证数据」、「临床需求」、「联合疗法」、「研究月报」五大核心板块，汇聚国内外2万+临床指南、22万+循证文献及68万+临床试验等信息，目前已实现肿瘤核心循证信息的全面覆盖。在「临床指南」和「循证数据」板块，有一个重要的筛选字段——「疗法类型」，也就是常说的「治疗线程」，包含：新辅助治疗、辅助治疗、一线治疗等。但有的时候，「治疗线程」还真不好算！·

11月，TYK2抑制剂VTX958治疗中至重度斑块型银屑病II期研究疗效数据不及预期，Ventyx无奈放弃VTX958在竞争激烈的银屑病赛道临床开发；因疗效不及阿哌沙班，拜耳终止凝血因子XIa抑制剂asundexian用于预防有卒中风险的房颤患者发生卒中或体循环栓塞的III期OCEANIC-AF研究。在此，为大家筛选其中8项，以供参考。1.VTX958治疗斑块型银屑病II期研究11月6日，Ventyx

DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，数据库以魔方原创AI工坊为技术基础，全面打造「临床指南」、「循证数据」、「临床需求」、「联合疗法」、「研究月报」五大核心板块，汇聚国内外2万+临床指南、22万+循证文献及68万+临床试验等信息，目前已实现肿瘤核心循证信息的全面覆盖。「循证数据」板块涵盖了22万+的pubmed文献、国际会议数据、新闻公告等，基于AI+HI方法提取了重要研究信息，目前人工精选数据以肿瘤领域为主。您可以通过「研究对象」、「试验组」、「对照组」、「试验设计」、「结局」等30+检索项，对循证数据进行全面检索（下图）。对于核心高质量临床研究，在循证数据详情页，可以清楚显示该临床研究的以下信息，帮助您快速获悉临床研究的来龙去脉：·

DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，数据库以魔方原创AI工坊为技术基础，全面打造“临床指南”、“循证数据”、“临床需求”、“联合疗法”、“研究月报”五大核心板块，汇聚国内外2万+临床指南、22万+循证文献及68万+临床试验等信息，目前已实现肿瘤核心循证信息的全面覆盖。2023年2月，DeepMed数据库「循证数据」板块上线了「对比」功能1.0版：在研究列表展示页，可勾选不超过6项临床试验结果，点击右侧「对比栏」，可一次性方便比较研究的基本详情（试验药品、靶点、适应症、治疗方案、疗法类型、试验设计、随访时间、登记号、发表时间等）和主要研究结果（OS、PFS、EFS、DFS、ORR、AE等）。半年多来，我们收集了不少改进意见和建议。今天，「对比」功能2.0版正式上线，包含五个方面的优化：1、各个临床试验「主要终点」一目了然。2、「试验分组」和「治疗方案」更清晰准确。对于含有多种「治疗线程」的复杂治疗方案，均分别进行了标注，例如：辅助，新辅助。3、「临床结果」明确标注是研究的主要终点「主」（红色）、次要终点「次」（黄色）、安全性终点「AE」（蓝色）还是探索性终点「EX」（紫色），重要结果全展示（下图）。4、打开左侧「对齐终点」按钮，相同终点指标在一行展示，对比更清晰。5、点击右上方的「导出」，可以选择以PDF还是excel形式下载结果。「对比」功能怎么用？·

拟申请附条件批准上市的，药品上市许可申请递交前，申请人应当就附条件批准上市的条件和上市后继续完成的研究工作、研究完成时限等与药审中心沟通交流，申请人应已启动确证性研究（以首例受试者入组为标准）。·

2胜出，维泊妥珠单抗顺利通过ODAC这场生死大考5、ODAC复盘：dMMR/MSI-H局晚期直肠癌治疗理念的一次“狂飙”

10月，NASH新药efruxifermin在IIb期研究中与肝纤维化改善的主要终点失之交臂，引发Akero公司股价大跌；默沙东自愿终止MK-1942辅助治疗阿尔茨海默病痴呆患者的II期研究；赛诺菲有3款新药在II期临床阶段遇挫；罗氏重金收购而来的DMD基因疗法未达到III期确证性研究主要终点。在此，为大家筛选其中8项，以供参考。1.

DeepMed数据库是一款以循证医学为核心的重磅数据库产品，数据库以魔方原创AI工坊为技术基础，全面打造“临床指南”、“循证数据”、“临床需求”、“联合疗法”、“研究月报”五大核心板块，汇聚国内外2万+临床指南、22万+循证文献及68万+临床试验等信息，目前已实现肿瘤核心循证信息的全面覆盖。2023年10月20日~24日，欧洲肿瘤学会（ESMO）年会召开。DeepMed数据库已上线临床相关的ESMO摘要，并持续更新中......以黑色素瘤SWOG

复发或转移性宫颈癌（r/mCC）预后差，死亡率高，是全球女性死亡率居第四位的癌种。虽然在r/mCC的治疗中增加了免疫检查点抑制剂，但是经一线治疗期间或治疗后进展的患者，后续方案仍旧是一个未满足的治疗需求。2023年9月4日，Seagen和Genmab联合宣布，全球III期试验innovaTV

OSIRAM-1研究——阴性结果这是一项多中心、开放标签、随机II期研究，评估奥希替尼+雷莫西尤单抗

G12C抑制剂，有较长的半衰期（23个小时）和剂量依赖性PK、CNS渗透性、非共价结合亲和力以及最小化半胱氨酸反应。adagrasib具有稳态（steady-state）PK、低峰谷比（low

022468，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）（注：获得AA时间为2009年9月24日）；2、BELEODAQ（belinostat），由Acrotech

(NSCLC)Sitravatinib是一种口服小分子抑制剂，靶向相关的受体激酶，包括：肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）家族受体（TYRO3、AXL、MER）和分裂激酶家族受体（血管内皮生长因子

vedotin（ADC药物）治疗的患者OS有明显改善。独立数据监查委员会在期中分析时确认OS超过预先设定的疗效阈值。同时，研究者评估的PFS和ORR等关键次要终点也具有统计学意义。innovaTV

）无法被可靠地解释。与大多数ODAC会议关注研究结果的获益-风险评价不同，此次会议集中于临床试验设计和实施过程中的系统性偏倚问题，FDA会前材料明确指出：FDA并未就CodeBreaK

9月，Keytruda（帕博利珠单抗）联用Lenvima（仑伐替尼）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的两项III期研究均告失败，“可乐组合”再遭滑铁卢；吉利德继7月终止CD47单抗magrolimab治疗高风险骨髓增生异常综合征（MDS）的III期ENHANCE研究后，又暂停了该疗法治疗TP53突变的急性髓性白血病（AML）的III期ENHANCE-2研究，给整个CD47靶点药物的研发之路蒙上一层晦暗的色彩。在此，为大家筛选其中6项，以供参考。1.

阿来替尼是晚期ALK阳性NSCLC患者的一线治疗选择，正在进行的III期ALINA试验（NCT03456076）正在评估阿来替尼辅助治疗的有效性。2023年9月1日，基因泰克公告表示ALINA试验期中分析显示，针对IB-IIIA期可手术ALK阳性NSCLC患者，给与阿来替尼辅助治疗达到了DFS主要终点，OS尚不成熟。但是，阿来替尼和其他靶向治疗药物在早期NSCLC治疗中的地位尚不清楚，尤其是在新辅助治疗情况下。NAUTIKA1（NCT04302025）是一项正在进行的II期临床试验，旨在评估在多种存在驱动基因改变的可切除NSCLC中的新辅助/辅助治疗的有效性和安全性。根据既往报道，阿来替尼在NAUTIKA1研究ALK队列中的早期分析提示具有良好的耐受性。此次WCLC期间，公布了有效性、手术情况和安全性数据，数据截止时间为2023年7月31日。研究纳入年龄≥18岁，可切除IB、II、IIIA或部分经选择的IIIB期ALK阳性NSCLC患者，接受阿来替尼600

HER2或ERBB2突变在1%~2%的肺腺癌中被发现，且更倾向于在无吸烟史或轻度吸烟史的患者中。尝试用泛HER-TKI（如：奈拉替尼、阿法替尼、达可替尼或poziotinib）靶向HER2突变肿瘤，但疗效有限，伴不良反应明显。ADC药物T-DM1（恩美曲妥珠单抗）在该人群中显示出活性，但应答持续时间较短。德曲妥珠单抗（T-DXd）是新一代HER2靶向ADC，与T-DM1不同的是，它具有可切割型连接子和新型拓扑异构酶I抑制剂有效载荷，从而具有独特的药理学特征，包括改善循环稳定性，更高的药物-抗体比（DAR）和旁观者效应。2022年8月11日，T-DXd获得FDA加速批准，成为首个获批用于HER2突变NSCLC的药物，也是首个获批用于NSCLC的ADC。FDA对T-DXd的批准是基于DESTINY-Lung01单臂II期试验以及DESTINY-Lung02的期中结果，后者是一项随机化剂量优化试验。T-DXd在HER2突变NSCLC中的活性是在DESTINY-Lung01中确定的（下图），91例既往接受过治疗的转移性HER2突变NSCLC患者接受T-DXd，剂量为6.4

基于PACIFIC研究，度伐利尤单抗已在多个国家或地区获批用于在接受铂类为基础的同步放化疗后未出现疾病进展的不可切除、III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的巩固治疗。如果面对一个EGFR突变的不可切除III期患者，选择PD-L1抑制剂还是奥希替尼？2023

首先，简单回顾一下III期IMpower150（NCT02366143）研究，这是一项多中心、开放标签、随机化III期研究，纳入IV期或复发转移性非鳞NSCLC患者，他们既往未接受过化疗。其中，存在EGFR或ALK敏感突变的患者，入组前需接受≥1线靶向治疗后出现疾病进展或无法耐受。患者被随机分为三组：1、阿替利珠单抗+卡铂+紫杉醇（ACP）；2、阿替利珠单抗+贝伐珠单抗+卡铂+紫杉醇（ABCP）；3、贝伐珠单抗+卡铂+紫杉醇（BCP）。研究的主要终点：基因野生型（WT）ITT患者（排除EGFR或ALK突变的患者）和肿瘤效应T细胞基因特征高表达WT患者的研究者评估PFS；WT

ug/kg的LCNEC患者中（n=5），PR有3名（60%），SD有2名（40%），DCR为5名（100%）。尽管目前评估中位DOR还为时过早，但得到缓解的大部分患者仍旧处于持续缓解状态。·

2023上公布。如上所述，鉴于ribociclib或其他CDK4/6抑制剂已经是疾病复发时的标准治疗，在复发时应该强制交叉。但是，该方案规定在进展时根据研究者的临床判断进行治疗。同样在ASCO

过去的二十年，IIIB或IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的系统治疗发展迅速。但令人遗憾的是，对于大多数驱动基因阴性、复发的NSCLC患者，除化疗以外的治疗选择有限。2023年ASCO年会期间，肿瘤电场治疗（TTFields）III期试验LUNAR公布阳性结果，并于9月正式发表在Lancet

2023年10月5日，FDA又将召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，讨论安进（Amgen）公司LUMAKRAS（sotorasib）的补充新药申请（sNDA）214665/S-005，用于治疗KRAS

想要了解疾病各分期、各分子分型的占比，评估细分适应症的潜力？·

1875联合2.4mg司美格鲁肽在75例肥胖患者中的有效性与安全性。此外，在完成司美格鲁肽和一款SGLT-2抑制剂组成的每日一次口服固定剂量复方的I期研究后，诺和诺德也终止了这一疗法的开发。3.

2023年8月24日至25日，由医药魔方主办的“2023中国医药决策者峰会暨第三届医药魔方开放日”成功举办，80+位医药领域专家分享，40+场主题演讲，8场精彩论坛。在8月25日的研发决策分论坛上，医药魔方高级解决方案专家简渝苏博士，从非小细胞肺癌（NSCLC）领域出发，和大家分享了名为“指南循证视角下的研发决策”的主题演讲。